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Klinische Studie zu Aldurazyme bei Patienten mit Mukopolysaccharidose (MPS) I

19. März 2015 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische, multinationale, klinische Studie mit rekombinanter humaner Alpha-L-Iduronidase bei Patienten mit Mukopolysaccharidose I

Diese Studie wird durchgeführt, um die Sicherheit und klinische Wirksamkeit der Aldurazyme-Behandlung bei MPS-I-Patienten zu demonstrieren

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

45

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Mainz, Deutschland
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient hatte eine dokumentierte Diagnose von MPS I, bestätigt durch messbare klinische Anzeichen und Symptome von MPS I und einen Fibroblasten- oder Leukozyten-Alpha-L-Iduronidase-Enzymaktivitätsspiegel von weniger als 10 % der Untergrenze des Normalbereichs des Messlabors.
  • Weibliche Patientinnen im gebärfähigen Alter hatten zu Studienbeginn einen negativen Schwangerschaftstest (Urin-beta-humanes Choriongonadotropin (hCG)) (allen weiblichen Patientinnen im gebärfähigen Alter und geschlechtsreifen männlichen Patienten wurde geraten, während der gesamten Studie eine medizinisch anerkannte Verhütungsmethode anzuwenden). .
  • Der Patient war in der Lage, 6 Minuten lang selbstständig zu stehen und innerhalb von 6 Minuten mindestens 5 Meter zu gehen.
  • Der Patient war in der Lage, ein reproduzierbares FVC-Manöver durchzuführen.
  • Der Patient hatte einen Basislinien-FVC-Wert, der kleiner oder gleich 80 % des vorhergesagten normalen FVC-Werts des Patienten war, basierend auf den von Polgar vorhergesagten Werten für die Stehhöhe für Kinder im Alter von 5 bis 7 Jahren und den vorhergesagten Hankinson-Werten für Kinder ab 8 Jahren.

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient hatte sich einer Tracheotomie unterzogen.
  • Der Patient hatte sich zuvor einer Knochenmarktransplantation unterzogen.
  • Die Patientin war schwanger oder stillte.
  • Der Patient hat innerhalb von 30 Tagen vor Studieneinschluss ein Prüfpräparat erhalten.
  • Der Patient hatte einen medizinischen Zustand, eine schwere interkurrente Erkrankung oder andere mildernde Umstände, die die Einhaltung der Studie, einschließlich aller Verschreibungsbewertungen und Nachsorgeaktivitäten, erheblich beeinträchtigt haben könnten.
  • Der Patient hatte eine bekannte Überempfindlichkeit gegen rhIDU oder gegen Bestandteile der Wirkstoff- oder Placebo-Testlösungen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Patienten in der Placebo-Kontrollgruppe wurde eine Lösung aus 100 millimolar (mM) Natriumphosphat, 150 mM Natriumchlorid und 0,001 % Polysorbat-80, eingestellt auf einen pH-Wert von 5,8, intravenös über etwa 4 Stunden einmal wöchentlich für 26 Wochen verabreicht.
Biologisch: Placebo
Patienten in der Placebo-Kontrollgruppe wurde eine Lösung aus 100 mM Natriumphosphat, 150 mM Natriumchlorid und 0,001 % Polysorbat-80, eingestellt auf einen pH-Wert von 5,8, intravenös über einen Zeitraum von etwa 4 Stunden einmal wöchentlich für 26 Wochen verabreicht.
Aktiver Komparator: Behandlung mit Aldurazyme
Patienten in der aktiven Behandlungsgruppe erhielten Aldurazyme intravenös in einer Dosis von 100 Einheiten/kg (ungefähr 0,58 mg/kg = angegebene Dosis) intravenös über ungefähr 4 Stunden einmal wöchentlich für 26 Wochen.
Biologisch: rhIDU (rekombinante humane Alpha-L-Iduronidase)
Patienten in der aktiven Behandlungsgruppe erhielten Aldurazyme intravenös in einer Dosis von 100 Einheiten/kg (ungefähr 0,58 mg/kg) einmal wöchentlich intravenös über ungefähr 4 Stunden für 26 Wochen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtveränderung von Baseline bis Woche 26 in Prozent der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Procent Predicted Forced Vital Capacity (FVC): das maximale ausgeatmete Atemvolumen nach einem maximalen eingeatmeten Atemzug. Gesamtveränderung von Baseline bis Woche 26 in Prozent vorhergesagter FVC = (beobachteter Wert)/(vorhergesagter Wert) * 100 %). Ein höherer Wert zeigt eine stärkere Reaktion an.
Baseline bis Woche 26
Gesamtveränderung von Baseline bis Woche 26 im Sechs-Minuten-Gehtest (6MWT)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Sechs-Minuten-Gehtest (6MWT): Gehstrecke (gemessen in Metern) in 6 Minuten. Ein größerer Abstand zeigt eine größere Reaktion an.
Baseline bis Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtveränderung des Apnoe/Hypopnoe-Index (AHI) vom Ausgangswert bis Woche 26
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Apnoe/Hypopnoe-Index (AHI): Anzahl fehlender (Apnoe) und flacher (Hypopnoe) Atemzüge pro Stunde Schlaf. Gesamtveränderung von Baseline bis Woche 26 im AHI. Eine stärkere Abnahme der Ereignisse weist auf eine stärkere Reaktion hin.
Baseline bis Woche 26
Gesamte prozentuale Veränderung des Lebervolumens vom Ausgangswert bis Woche 26
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Leberorganvolumen: Volumen der Leber, gemessen durch Magnetresonanztomographie (MRI). Eine stärkere Abnahme des Volumens zeigt eine stärkere Reaktion an.
Baseline bis Woche 26
Gesamtveränderung von der Baseline bis Woche 26 im Disability Index Score im Child Health Assessment Questionnaire/Health Assessment Questionnaire (CHAQ/HAQ).
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
CHAQ/HAQ) = Patientenfragebogen, der den Grad der Behinderung auf einer Skala von 0 (keine Behinderung) bis 3 (maximale Behinderung) misst. Eine niedrigere Punktzahl zeigt eine größere Reaktion an.
Baseline bis Woche 26
Gesamtveränderung vom Ausgangswert bis Woche 26 im aktiven Bewegungsbereich der Gelenke (ROM)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Active Joint Range of Motion (ROM): Schulterflexion Fähigkeit, den Arm ohne Hilfe maximal über den Kopf zu heben. Bewegungsbereich der Schulter (Mittelwert des linken und rechten Arms), gemessen in Grad (0-180) durch Goniometrie. Ein größerer Flexionsgrad zeigt eine größere Reaktion an.
Baseline bis Woche 26
Gesamte prozentuale Veränderung der Glykosaminoglykanspiegel (GAG) im Urin von der Baseline bis Woche 26
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Glykosaminoglykanspiegel (GAG) im Urin: Konzentration von GAG im Verhältnis zu Kreatinin im Urin. Eine stärkere Abnahme des GAG-Spiegels weist auf eine stärkere Reaktion hin.
Baseline bis Woche 26

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Mitarbeiter

BioMarin/Genzyme LLC

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2000

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2001

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2001

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Juni 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Juni 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. Juni 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

7. April 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. März 2015

Zuletzt verifiziert

1. März 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALID-003-99

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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