Klinická studie Aldurazymu u pacientů s mukopolysacharidózou (MPS) I
19. března 2015 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická, nadnárodní, klinická studie rekombinantní lidské alfa L-iduronidázy u pacientů s mukopolysacharidózou I
Tato studie se provádí za účelem prokázání bezpečnosti a klinické účinnosti léčby Aldurazymem u pacientů s MPS I
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
45
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
-
-
-
-
-
Mainz, Německo
-
-
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient měl zdokumentovanou diagnózu MPS I potvrzenou měřitelnými klinickými příznaky a symptomy MPS I a hladinu aktivity enzymu fibroblastů nebo leukocytů alfa-L-iduronidázy nižší než 10 % spodní hranice normálního rozmezí měřicí laboratoře.
- Pacientky ve fertilním věku měly na začátku negativní těhotenský test (močový beta-lidský choriový gonadotropin (hCG)) (všem pacientkám ve fertilním věku a sexuálně zralým pacientům bylo doporučeno používat během studie lékařsky uznávanou metodu antikoncepce) .
- Pacient byl schopen samostatně stát 6 minut a během 6 minut ujít minimálně 5 metrů.
- Pacient byl schopen provést reprodukovatelný FVC manévr.
- Pacient měl výchozí hodnotu FVC, která byla menší nebo rovna 80 % pacientovy předpokládané normální hodnoty FVC založené na polgarových předpokládaných hodnotách výšky ve stoje pro děti ve věku 5 až 7 let a Hankinsonových předpokládaných hodnotách pro věk 8 a více let.
Kritéria vyloučení:
- Pacientovi byla provedena tracheostomie.
- Pacient již dříve podstoupil transplantaci kostní dřeně.
- Pacientka byla těhotná nebo kojící.
- Pacient dostal testovaný lék během 30 dnů před zařazením do studie.
- Pacient měl zdravotní stav, závažnou interkurentní chorobu nebo jinou polehčující okolnost, která mohla významně narušit dodržování studie včetně všech hodnocení předepisování a následných činností.
- Pacient měl známou přecitlivělost na rhIDU nebo na složky aktivních nebo placebo testovacích roztoků.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Pacientům v placebo-kontrolní skupině byl podáván roztok 100 milimolárního (mM) fosforečnanu sodného, 150 mM chloridu sodného a 0,001% polysorbátu-80, upravený na pH 5,8, podávaný intravenózně po dobu přibližně 4 hodin jednou týdně po dobu 26 týdnů.
|
Pacientům v placebo-kontrolní skupině byl podáván roztok 100 mM fosforečnanu sodného, 150 mM chloridu sodného a 0,001 % polysorbátu-80, upravený na pH 5,8, podávaný intravenózně po dobu přibližně 4 hodin jednou týdně po dobu 26 týdnů.
|
|
Aktivní komparátor: Léčba Aldurazymem
Pacienti ve skupině s aktivní léčbou dostávali Aldurazyme intravenózně v dávce 100 jednotek/kg (přibližně 0,58 mg/kg = označená dávka) podávanou intravenózně po dobu přibližně 4 hodin jednou týdně po dobu 26 týdnů.
|
Pacienti ve skupině s aktivní léčbou dostávali Aldurazyme intravenózně v dávce 100 jednotek/kg (přibližně 0,58 mg/kg) podávanou intravenózně po dobu přibližně 4 hodin jednou týdně po dobu 26 týdnů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celková změna procenta předpokládané vynucené vitální kapacity (FVC) od základního stavu do týdne 26
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
|
Percent Predicted Forced Vital Capacity (FVC): maximální vydechovaný dechový objem po maximálním nádechu.
Celková změna od výchozího stavu do týdne 26 v procentech předpokládané FVC = (pozorovaná hodnota)/(předpokládaná hodnota) * 100 %).
Vyšší hodnota znamená větší odezvu.
|
Výchozí stav do týdne 26
|
|
Celková změna od základního k 26. týdnu v testu šestiminutové chůze (6MWT)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
|
Šestiminutový test chůze (6MWT): Ušená vzdálenost (měřená v metrech) za 6 minut.
Větší vzdálenost znamená větší odezvu.
|
Výchozí stav do týdne 26
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celková změna indexu apnoe/hypopnoe (AHI) od výchozího stavu do 26. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
|
Index apnoe/hypopnoe (AHI): Počet nepřítomných (apnoe) a mělkých (hypopnoe) dechů za hodinu spánku.
Celková změna od základního do 26. týdne v AHI.
Větší pokles událostí znamená větší odezvu.
|
Výchozí stav do týdne 26
|
|
Celková procentní změna objemu jater od výchozího stavu do 26. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
|
Objem jaterních orgánů: Objem jater měřený magnetickou rezonancí (MRI).
Větší pokles hlasitosti znamená větší odezvu.
|
Výchozí stav do týdne 26
|
|
Celková změna od výchozího stavu do 26. týdne v dotazníku pro hodnocení zdraví dítěte/dotazníku pro hodnocení zdraví (CHAQ/HAQ) skóre indexu postižení
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
|
CHAQ/HAQ) = Pacientský dotazník, který měří stupeň postižení na škále od 0 (žádné postižení) do 3 (maximální postižení).
Nižší skóre znamená větší odezvu.
|
Výchozí stav do týdne 26
|
|
Celková změna rozsahu pohybu aktivního kloubu (ROM) od výchozího stavu do 26. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
|
Rozsah pohybu aktivního kloubu (ROM): Flexe ramen Schopnost maximálně zvednout paži nad hlavu bez pomoci.
Rozsah pohybu ramene (průměr levé a pravé paže) měřený ve stupních (0-180) pomocí goniometrie.
Větší stupeň flexe ukazuje na větší odezvu.
|
Výchozí stav do týdne 26
|
|
Celková procentní změna hladin glykosaminoglykanů (GAG) v moči od výchozího stavu do 26. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
|
Hladiny glykosaminoglykanu (GAG) v moči: Koncentrace GAG vzhledem ke kreatininu v moči.
Větší pokles hladiny GAG ukazuje na větší odezvu.
|
Výchozí stav do týdne 26
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2000
Primární dokončení (Aktuální)
1. září 2001
Dokončení studie (Aktuální)
1. září 2001
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. června 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. června 2009
První zveřejněno (Odhad)
3. června 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
7. dubna 2015
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. března 2015
Naposledy ověřeno
1. března 2015
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALID-003-99
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .