Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk studie av Aldurazyme hos pasienter med mukopolysakkaridose (MPS) I

19. mars 2015 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenter, multinasjonal, klinisk studie av rekombinant human alfa L-iduronidase hos pasienter med mukopolysakkaridose I

Denne studien blir utført for å demonstrere sikkerheten og den kliniske effekten av Aldurazyme-behandling hos MPS I-pasienter

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

45

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten hadde en dokumentert diagnose MPS I bekreftet av målbare kliniske tegn og symptomer på MPS I og et fibroblast- eller leukocytt-alfa-L-iduronidase-enzymaktivitetsnivå på mindre enn 10 % av nedre grense for normalområdet til målelaboratoriet.
  • Kvinnelige pasienter i fertil alder hadde en negativ graviditetstest (urin-beta-humant koriongonadotropin (hCG)) ved baseline (alle kvinnelige pasienter i fertil alder og kjønnsmodne mannlige pasienter ble anbefalt å bruke en medisinsk akseptert prevensjonsmetode gjennom hele studien) .
  • Pasienten var i stand til å stå selvstendig i 6 minutter og gå minimum 5 meter i løpet av 6 minutter.
  • Pasienten var i stand til å utføre en reproduserbar FVC-manøver.
  • Pasienten hadde en baseline FVC-verdi som var mindre enn eller lik 80 % av pasientens predikerte normale FVC-verdi basert på polgars predikerte verdier for ståhøyde for barn i alderen 5 til 7 år og Hankinson-forutsagte verdier for 8 år og oppover.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten hadde gjennomgått en trakeostomi.
  • Pasienten hadde tidligere gjennomgått en benmargstransplantasjon.
  • Pasienten var gravid eller ammende.
  • Pasienten har mottatt et undersøkelseslegemiddel innen 30 dager før studieregistrering.
  • Pasienten hadde en medisinsk tilstand, alvorlig sammenfallende sykdom eller andre formildende omstendigheter som i betydelig grad kunne ha forstyrret studieoverholdelse, inkludert alle forskrivningsevalueringer og oppfølgingsaktiviteter.
  • Pasienten hadde en kjent overfølsomhet overfor rhIDU eller komponenter i de aktive eller placebo-testløsningene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Pasienter i placebokontrollgruppen ble administrert en løsning av 100 millimolar (mM) natriumfosfat, 150 mM natriumklorid og 0,001 % polysorbat-80, justert til en pH på 5,8 administrert intravenøst ​​over ca. 4 timer én gang ukentlig i 26 uker.
Biologisk: Placebo
Pasienter i placebo-kontrollgruppen ble administrert en løsning av 100 mM natriumfosfat, 150 mM natriumklorid og 0,001 % polysorbat-80, justert til en pH på 5,8 administrert intravenøst ​​over en tidsperiode på ca. 4 timer én gang ukentlig i 26 uker.
Aktiv komparator: Aldurazyme behandling
Pasienter i den aktive behandlingsgruppen fikk Aldurazyme intravenøst ​​i en dose på 100 enheter/kg (ca. 0,58 mg/kg = merket dose) administrert intravenøst ​​over ca. 4 timer én gang ukentlig i 26 uker.
Biologisk: rhIDU (rekombinant human-Alpha-L-Iduronidase)
Pasienter i den aktive behandlingsgruppen fikk Aldurazyme intravenøst ​​i en dose på 100 enheter/kg (ca. 0,58 mg/kg) administrert intravenøst ​​over ca. 4 timer én gang ukentlig i 26 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet endring fra baseline til uke 26 i prosent predikert forsert vitalkapasitet (FVC)
Tidsramme: Baseline til uke 26
Prosent Predicted Forced Vital Capacity (FVC): det maksimale utåndede pustevolumet etter en maksimal inhalert pust. Samlet endring fra baseline til uke 26 i prosent predikert FVC = (observert verdi)/(predikert verdi) * 100 %). En høyere verdi indikerer en større respons.
Baseline til uke 26
Samlet endring fra baseline til uke 26 i seks minutters gangetest (6MWT)
Tidsramme: Baseline til uke 26
Seks minutters gangtest (6MWT): Gått distanse (målt i meter) på 6 minutter. En lengre avstand indikerer en større respons.
Baseline til uke 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet endring fra baseline til uke 26 i Apnea/Hypopnea Index (AHI)
Tidsramme: Baseline til uke 26
Apné/Hypopnea Index (AHI): Antall fraværende (apné) og grunne (hypopné) pust per time søvn. Samlet endring fra baseline til uke 26 i AHI. En større nedgang i hendelser indikerer en større respons.
Baseline til uke 26
Samlet prosentvis endring fra baseline til uke 26 i levervolum
Tidsramme: Baseline til uke 26
Leverorganvolum: Levervolum målt ved magnetisk resonansavbildning (MRI). Større reduksjon i volum indikerer en større respons.
Baseline til uke 26
Samlet endring fra baseline til uke 26 i Child Health Assessment Questionnaire/Health Assessment Questionnaire (CHAQ/HAQ) Disability Index Score
Tidsramme: Baseline til uke 26
CHAQ/HAQ) = Pasientspørreskjema som måler graden av invaliditet på en skala fra 0 (ingen funksjonshemming) til 3 (maksimal funksjonshemming). En lavere poengsum indikerer en større respons.
Baseline til uke 26
Samlet endring fra baseline til uke 26 i Active Joint Range of Motion (ROM)
Tidsramme: Baseline til uke 26
Active Joint Range of Motion (ROM): Skulderfleksjon Evne til å maksimalt heve armen over hodet uten hjelp. Skulderens bevegelsesområde (gjennomsnitt av venstre og høyre arm) målt i grader (0-180) ved goniometri. Større grad av fleksjon indikerer større respons.
Baseline til uke 26
Samlet prosentvis endring fra baseline til uke 26 i uringlykosaminoglykannivåer (GAG)
Tidsramme: Baseline til uke 26
Urinary Glycosaminoglycan (GAG) Nivåer: Konsentrasjon av GAG i forhold til kreatinin i urin. En større reduksjon i GAG-nivå indikerer en større respons.
Baseline til uke 26

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Samarbeidspartnere

BioMarin/Genzyme LLC

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2000

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2001

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2001

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. juni 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. juni 2009

Først lagt ut (Anslag)

3. juni 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

7. april 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. mars 2015

Sist bekreftet

1. mars 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALID-003-99

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere