Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne preparatu Aldurazyme u pacjentów z mukopolisacharydozą (MPS) I

19 marca 2015 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie kliniczne rekombinowanej ludzkiej alfa-L-iduronidazy u pacjentów z mukopolisacharydozą I

Badanie to jest prowadzone w celu wykazania bezpieczeństwa i skuteczności klinicznej leczenia produktem Aldurazyme u pacjentów z MPS I

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

45

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
  • Niemcy
      • Mainz, Niemcy
  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent miał udokumentowane rozpoznanie MPS I potwierdzone mierzalnymi objawami klinicznymi i przedmiotowymi MPS I oraz poziomem aktywności enzymu alfa-L-iduronidazy fibroblastów lub leukocytów poniżej 10% dolnej granicy zakresu normy laboratorium pomiarowego.
  • Pacjentki w wieku rozrodczym miały ujemny wynik testu ciążowego (beta-ludzka gonadotropina kosmówkowa (hCG) w moczu) na początku badania (wszystkim pacjentkom w wieku rozrodczym i dojrzałym płciowo mężczyznom zalecano stosowanie medycznie akceptowanej metody antykoncepcji przez cały okres badania) .
  • Pacjent był w stanie stać samodzielnie przez 6 minut i przejść co najmniej 5 metrów w ciągu 6 minut.
  • Pacjent był w stanie wykonać powtarzalny manewr FVC.
  • U pacjenta wyjściowa wartość FVC była mniejsza lub równa 80% przewidywanej normalnej wartości FVC pacjenta na podstawie wartości przewidywanych przez Polgara dla wzrostu w pozycji stojącej dla dzieci w wieku od 5 do 7 lat oraz wartości przewidywanych według Hankinsona dla wieku 8 lat i starszych.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent miał wykonaną tracheostomię.
  • Pacjent przeszedł wcześniej przeszczep szpiku kostnego.
  • Pacjentka była w ciąży lub karmiła piersią.
  • Pacjent otrzymał badany lek w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania.
  • Pacjent miał stan chorobowy, poważną współistniejącą chorobę lub inne okoliczności łagodzące, które mogły znacząco zakłócić zgodność badania, w tym wszystkie oceny przepisywania i działania następcze.
  • Pacjent miał znaną nadwrażliwość na rhIDU lub na składniki aktywnych lub placebo roztworów testowych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Pacjentom z grupy kontrolnej otrzymującej placebo podawano roztwór 100 milimolowego (mM) fosforanu sodu, 150 mM chlorku sodu i 0,001% polisorbatu-80, doprowadzony do pH 5,8, podawany dożylnie przez około 4 godziny raz w tygodniu przez 26 tygodni.
Biologiczny: Placebo
Pacjentom z grupy placebo-kontrolnej podawano roztwór 100 mM fosforanu sodu, 150 mM chlorku sodu i 0,001% polisorbatu-80, o pH doprowadzonym do 5,8, podawano dożylnie przez okres około 4 godzin raz w tygodniu przez 26 tygodni.
Aktywny komparator: Leczenie Aldurazymem
Pacjenci w grupie leczonej czynnie otrzymywali Aldurazyme dożylnie w dawce 100 jednostek/kg mc. (około 0,58 mg/kg mc. = dawka podana na etykiecie) podawaną dożylnie przez około 4 godziny raz w tygodniu przez 26 tygodni.
Biologiczny: rhIDU (rekombinowana ludzka alfa-L-iduronidaza)
Pacjenci z grupy aktywnego leczenia otrzymywali Aldurazyme dożylnie w dawce 100 jednostek/kg (około 0,58 mg/kg) podawanej dożylnie przez około 4 godziny raz w tygodniu przez 26 tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólna zmiana od punktu początkowego do tygodnia 26. w procentach przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
Procent przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC): maksymalna wydychana objętość oddechowa po maksymalnym wdechu. Ogólna zmiana od wartości początkowej do tygodnia 26. w procentach przewidywanych FVC = (wartość obserwowana)/(wartość przewidywana) * 100%). Wyższa wartość oznacza lepszą odpowiedź.
Linia bazowa do tygodnia 26
Ogólna zmiana od punktu początkowego do tygodnia 26 w sześciominutowym teście marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
Sześciominutowy test marszu (6MWT): Dystans pokonany (mierzony w metrach) w ciągu 6 minut. Większa odległość oznacza lepszą reakcję.
Linia bazowa do tygodnia 26

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólna zmiana od punktu początkowego do tygodnia 26 we wskaźniku bezdechów/spłyceń (AHI)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
Wskaźnik bezdechu/spłycenia oddechu (AHI): Liczba nieobecnych (bezdech) i płytkich (spłycenie) oddechów na godzinę snu. Ogólna zmiana od punktu początkowego do tygodnia 26 w AHI. Większy spadek liczby zdarzeń wskazuje na większą reakcję.
Linia bazowa do tygodnia 26
Ogólna procentowa zmiana objętości wątroby od wartości początkowej do tygodnia 26
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
Objętość narządów wątroby: Objętość wątroby mierzona metodą rezonansu magnetycznego (MRI). Większy spadek głośności wskazuje na większą reakcję.
Linia bazowa do tygodnia 26
Ogólna zmiana od punktu początkowego do 26. tygodnia w kwestionariuszu oceny stanu zdrowia dziecka/kwestionariuszu oceny stanu zdrowia (CHAQ/HAQ) Wskaźnik niepełnosprawności
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
CHAQ/HAQ) = kwestionariusz pacjenta, który mierzy stopień niepełnosprawności w skali od 0 (brak niepełnosprawności) do 3 (maksymalna niepełnosprawność). Niższy wynik oznacza lepszą odpowiedź.
Linia bazowa do tygodnia 26
Ogólna zmiana aktywnego wspólnego zakresu ruchu (ROM) od punktu początkowego do tygodnia 26.
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
Active Joint Range of Motion (ROM): Zgięcie barku Zdolność do maksymalnego uniesienia ramienia nad głowę bez pomocy. Zakres ruchu barku (średnia dla lewego i prawego ramienia) mierzony w stopniach (0-180) za pomocą goniometrii. Większy stopień zgięcia wskazuje na lepszą reakcję.
Linia bazowa do tygodnia 26
Ogólna zmiana procentowa stężeń glikozaminoglikanu w moczu (GAG) od wartości początkowej do tygodnia 26.
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
Poziomy glikozaminoglikanu w moczu (GAG): Stężenie GAG ​​w stosunku do kreatyniny w moczu. Większy spadek poziomu GAG wskazuje na większą odpowiedź.
Linia bazowa do tygodnia 26

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Współpracownicy

BioMarin/Genzyme LLC

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2000

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2001

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2001

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 czerwca 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 czerwca 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

7 kwietnia 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 marca 2015

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALID-003-99

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza I

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Rwanda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj