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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirkung steigender CINRYZE-Dosen

17. Juni 2021 aktualisiert von: Shire

Eine Phase-4-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirkung steigender Dosen von CINRYZE® (C1-Inhibitor [Mensch]) als prophylaktische Therapie bei Patienten mit unzureichend kontrollierten hereditären Angioödem-Attacken

Die Ziele der Studie waren:

  1. Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit steigender CINRYZE-Dosen.
  2. Bewertung der Wirkung eines eskalierenden Dosisalgorithmus für CINRYZE auf die Attackenraten des hereditären Angioödems (HAE).
  3. Zur Beurteilung der Immunogenität von CINRYZE.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Qualifizierte Probanden nahmen an einem 3-stufigen Dosiseskalationsalgorithmus teil:

  • Stufe 1: 1500 Einheiten zweimal pro Woche (Anfangsdosisschema für alle Probanden in der Studie)
  • Schritt 2: 2000 Einheiten zweimal pro Woche
  • Schritt 3: 2500 Einheiten zweimal pro Woche

Jeder Schritt bestand aus einer 12-wöchigen Sicherheitsüberwachung, gefolgt von der Berechnung der durchschnittlichen monatlichen Angioödem-Attackenrate basierend auf den Berichten der Probanden über Angioödem-Symptome (unabhängig von der Intensität) und der tatsächlichen Therapiedauer für diesen Schritt.

Wenn ein Proband bei einem bestimmten Schritt als „Erfolg“ eingestuft wurde und der Prüfarzt und der medizinische Monitor feststellten, dass es für den Probanden sicher war, diese Dosis fortzusetzen, trat der Proband mit dieser Dosisstufe mit fortgesetzter Sicherheit in eine 3-monatige Nachbeobachtungsphase ein Überwachung. Der Proband konnte während der Nachbeobachtungszeit nicht erneut in die Studie aufgenommen werden, um die Dosis zu erhöhen.

Wenn ein Proband nicht als "Erfolg" eingestuft wurde, leitete der Proband die nächsthöhere Stufe des Dosiseskalationsalgorithmus ein, vorausgesetzt, der Prüfarzt und der medizinische Monitor waren sich einig, dass die Dosiseskalation angemessen war. Wenn ein Proband am Ende von Schritt 3 (2500 Einheiten) nicht als „Erfolg“ gewertet wurde, stellte der Besuch in Woche 12 den Abschluss der Studie dar und der Proband wurde an den Arzt überwiesen, der seine HAE-Versorgung leitet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85251
        • Allergy, Asthma and Immunology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Vereinigte Staaten, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • New York
      • Mineola, New York, Vereinigte Staaten, 11501
        • Winthrop University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Vereinigte Staaten, 97401
        • Allergy and Asthma Research Group
      • Lake Oswego, Oregon, Vereinigte Staaten, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37909
        • East Tennessee Center for Clinical Research
    • Texas
      • Bryan, Texas, Vereinigte Staaten, 77802
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • AARA Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
        • Marycliff Allergy Specialist

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Um für dieses Protokoll in Frage zu kommen, müssen die Probanden:

  1. ≥ 6 Jahre alt und ≥ 25 kg Körpergewicht sein.

  2. Haben Sie eine bestätigte HAE-Diagnose mit einer dokumentierten Vorgeschichte von Schwellungen des Gesichts, der Extremitäten, des Gastrointestinaltrakts, der Genitalien oder des Kehlkopfs und einer Vorgeschichte von mindestens einem der folgenden:

    • C1-INH-Genmutation
    • C4-Pegel unter der unteren Grenze des Referenzbereichs
    • C1 INH-Antigenspiegel unter der unteren Grenze des Referenzbereichs
    • Funktioneller C1-INH-Wert unter der unteren Grenze des Referenzbereichs
    • Familiengeschichte von HAE (d. h. Großeltern, Eltern, Geschwister)
  3. Anamnestisch mehr als 1,0 HAE-Attacken pro Monat (Durchschnitt) jeden Schweregrades während der 3 aufeinanderfolgenden Monate vor dem Screening während der Verabreichung der empfohlenen CINRYZE-Dosis von 1000 Einheiten alle 3 bis 4 Tage per intravenöser Injektion.

  4. Wenn Sie ein Erwachsener sind, informieren Sie sich über die Art der Studie und geben Sie eine schriftliche Einverständniserklärung ab, bevor studienspezifische Verfahren durchgeführt werden.

    ODER

  5. Wenn es sich um ein Kind handelt, haben Sie einen Elternteil/Erziehungsberechtigten, der willens und in der Lage ist, dem Kind eine schriftliche Einwilligung zur Teilnahme an der Studie zu erteilen (gegebenenfalls mit Zustimmung des Kindes).

Ausschlusskriterien:

Um für dieses Protokoll in Frage zu kommen, dürfen die Probanden nicht:

  1. Haben Sie, wie vom Prüfarzt und/oder dem medizinischen Monitor des Sponsors festgestellt, einen chirurgischen oder medizinischen Zustand, der die Verabreichung des Studienmedikaments oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen könnte.
  2. Haben Sie eine Vorgeschichte von abnormaler Blutgerinnung oder einer anderen Koagulopathie.
  3. Nehmen Sie verschreibungspflichtige gerinnungshemmende Medikamente ein.
  4. Haben Sie eine Vorgeschichte von allergischen Reaktionen auf CINRYZE oder andere Blutprodukte.
  5. Sie haben in den letzten 30 Tagen an einer anderen Prüfpräparatstudie teilgenommen (mit Ausnahme der CINRYZE-Protokolle).
  6. Blutprodukte (außer CINRYZE) innerhalb von 60 Tagen vor dem Screening erhalten haben.

  7. Haben Sie beim Screening einen der folgenden Laborwerte:

    • Hämoglobin <8 g/dl
    • Leukozytenzahl <2 x 10^9/l oder >20 x 10^9/l
    • Thrombozytenzahl <50 x 10^9/l oder >400 x 10^9/l
    • Serum-Aspartat-Aminotransferase (AST) und/oder Alanin-Aminotransferase (ALT) > 2,0 x die obere Normgrenze
    • Blut-Harnstoff-Stickstoff und/oder Kreatinin > 2,0 x die Obergrenze des Normalwerts
  8. Schwanger sein oder stillen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CINRYZE

Es gab 3 potenzielle Dosiseskalationsschritte:

  • Schritt 1: 1500 Einheiten CINRYZE (C1-Hemmer [Mensch]), verabreicht als intravenöse Infusion zweimal pro Woche für 12 Wochen
  • Schritt 2: 2000 Einheiten CINRYZE (C1-Hemmer [Mensch]), verabreicht als intravenöse Infusion zweimal pro Woche für 12 Wochen
  • Schritt 3: 2500 Einheiten CINRYZE (C1-Hemmer [Mensch]), verabreicht als intravenöse Infusion zweimal pro Woche für 12 Wochen
Biologisch: C1-Inhibitor (Mensch) [C1 INH]
Andere Namen:
  • C1-Esterase-Inhibitor (Mensch)
  • CINRYZE

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit unerwünschten Ereignissen, Krankenhauseinweisungen, thrombotischen Ereignissen, behandlungsbedingten C1-INH-Antikörpern, Toxizitätsgraderhöhungen bei klinischen Laborparametern nach Studienbeginn und Veränderungen der Vitalfunktionen nach Verabreichung von potenzieller klinischer Bedeutung
Zeitfenster: 12 bis 24 Wochen bei jeder Dosisstufe
Ereignisse, die während der 3-monatigen Nachbeobachtungszeit gemeldet wurden, werden mit der Dosisstufe gezählt, bei der sie aufgetreten sind.
12 bis 24 Wochen bei jeder Dosisstufe

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Behandlungseffekt steigender CINRYZE-Dosen auf die HAE-Attackenraten
Zeitfenster: 12 Wochen bei jeder Dosisstufe
In dieser Studie wurden zwei Definitionen von Erfolg angewendet: 1) Pro-Protokoll-Erfolg – ​​Durchschnittliche Angioödem-Attackenrate von ≤ 1,0 pro Monat am Ende jeder Dosiseskalationsstufe (Woche 12). Die A-priori-Definition des Studienerfolgs waren 4 oder mehr Probanden mit Pro-Protokoll-Erfolg. 2) Vom Prüfarzt festgelegter Erfolg – ​​Basierend auf der klinischen Beurteilung des Prüfarztes, eine durchschnittliche monatliche Angioödem-Anfallsrate, die eine Verbesserung zeigt, die für eine Progression bis zur Nachsorge ausreicht. Darüber hinaus wurden Studienteilnehmer zusammengefasst, die keinen protokollgemäßen oder vom Prüfarzt bestimmten Erfolg aufwiesen, bei denen jedoch am Ende einer beliebigen Dosiseskalationsstufe (Woche 12) eine Reduktion von > 1,0 Attacken pro Monat gegenüber ihrer historischen Angioödem-Attackenrate auftrat.
12 Wochen bei jeder Dosisstufe

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. August 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. Mai 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. Mai 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Juni 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Juni 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

5. Juni 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 0624-400
  • SHP616-400 (Andere Kennung: Sponsor)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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