一项评估 CINRYZE 剂量递增的安全性和效果的研究
2021年6月17日 更新者：Shire
一项评估递增剂量 CINRYZE®（C1 抑制剂 [人]）作为对遗传性血管性水肿发作控制不佳受试者的预防性治疗的安全性和效果的 4 期研究
该研究的目标是：
- 评估递增剂量的 CINRYZE 的安全性和耐受性。
- 评估 CINRYZE 递增剂量算法对遗传性血管性水肿 (HAE) 发作率的影响。
- 评估 CINRYZE 的免疫原性。
研究概览
详细说明
合格的受试者进入三步剂量递增算法：
- 第 1 步：每周两次 1500 单位（研究中所有受试者的开始给药方案）
- 第 2 步：每周两次 2000 单位
- 第 3 步：每周两次 2500 单位
每个步骤包括 12 周的安全监测，然后根据受试者报告的血管性水肿症状（无论强度如何）和该步骤的实际治疗持续时间计算平均每月血管性水肿发作率。
如果受试者在给定步骤中被认为“成功”并且研究者和医疗监督员确定受试者继续该剂量是安全的，则受试者进入该剂量水平的 3 个月随访期并持续安全监控。 在随访期间，受试者不能出于剂量递增的目的重新进入研究。
如果受试者未被视为“成功”，则受试者启动剂量递增算法的下一个最高步骤，前提是研究者和医学监测员同意剂量递增是适当的。 如果在第 3 步（2500 单位）结束时，受试者未被视为“成功”，则第 12 周的访问代表研究完成并且受试者被转介给管理其 HAE 护理的医生。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、美国、85251
- Allergy, Asthma and Immunology Associates
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30342
- Family Allergy and Asthma Center
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Maryland
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Wheaton、Maryland、美国、20902
- Institute for Asthma and Allergy
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New York
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Mineola、New York、美国、11501
- Winthrop University Hospital
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45267
- University of Cincinnati Medical Center
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Oregon
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Eugene、Oregon、美国、97401
- Allergy and Asthma Research Group
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Lake Oswego、Oregon、美国、97035
- Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
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Tennessee
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Knoxville、Tennessee、美国、37909
- East Tennessee Center for Clinical Research
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Texas
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Bryan、Texas、美国、77802
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Dallas、Texas、美国、75231
- AARA Research Center
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Washington
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Spokane、Washington、美国、99204
- Marycliff Allergy Specialist
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
要符合此协议的资格，受试者必须：
- 年龄≥6 岁且体重≥25 公斤。
确诊为 HAE，有面部、四肢、胃肠道、生殖器或喉部肿胀病史，并且至少有以下一项病史：
- C1 INH基因突变
- C4水平低于参考范围下限
- C1 INH 抗原水平低于参考范围下限
- 功能性 C1 INH 水平低于参考范围的下限
- HAE 的家族史（即祖父母、父母、兄弟姐妹）
- 在筛选前的连续 3 个月内，有每月（平均）>1.0 次任何严重程度的 HAE 发作的病史，同时通过静脉注射每 3 至 4 天接受推荐的 CINRYZE 剂量 1000 单位。
如果是成年人，在执行任何特定于研究的程序之前，应了解研究的性质并提供书面知情同意书。
或者
- 如果是儿童，父母/法定监护人愿意并能够为儿童提供书面知情同意书以参与研究（适当时征得儿童的同意）。
排除标准：
要符合此协议的资格，受试者不得：
- 根据研究者和/或申办者的医疗监督员的判断，患有任何可能干扰研究药物给药或研究结果解释的手术或医疗状况。
- 有凝血异常或其他凝血病史。
- 正在服用处方抗凝药物。
- 对 CINRYZE 或其他血液制品有过敏反应史。
- 在过去 30 天内参加过任何其他药物研究（CINRYZE 方案除外）。
- 在筛选前 60 天内接受过任何血液制品（CINRYZE 除外）。
在筛选时具有以下任何实验室值：
- 血红蛋白 <8 克/分升
- 白细胞计数 <2 x 10^9/L 或 >20 x 10^9/L
- 血小板计数 <50 x 10^9/L 或 >400 x 10^9/L
- 血清天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 和/或丙氨酸氨基转移酶 (ALT) >2.0 x 正常上限
- 血尿素氮和/或肌酐 >2.0 x 正常上限
- 怀孕或哺乳。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：欣锐泽
有 3 个潜在的剂量递增步骤：
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现不良事件、住院、血栓事件、治疗中出现的 C1 INH 抗体、临床实验室参数的基线后毒性等级增加以及具有潜在临床重要性的给药后生命体征变化的受试者人数
大体时间：每个剂量水平 12 至 24 周
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在 3 个月的随访期间报告的事件按照它们发生时的剂量水平计算。
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每个剂量水平 12 至 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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递增剂量的 CINRYZE 对 HAE 发作率的治疗效果
大体时间：每个剂量水平 12 周
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本研究中应用了两个成功定义：1) 符合方案成功——在任何剂量递增步骤结束时（第 12 周），每月平均血管性水肿发作率≤1.0。
研究成功的先验定义是 4 个或更多受试者符合方案成功。
2) 研究者确定的成功——根据研究者的临床判断，平均每月血管性水肿发作率表明改善足以进展到随访。
此外，还总结了未达到方案或研究者确定的成功，但在任何剂量递增步骤结束时（第 12 周），每月发作次数较历史血管性水肿发作率减少 >1.0 次的受试者。
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每个剂量水平 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2009年8月31日
初级完成 (实际的)
2012年5月24日
研究完成 (实际的)
2012年5月24日
研究注册日期
首次提交
2009年6月3日
首先提交符合 QC 标准的
2009年6月4日
首次发布 (估计)
2009年6月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年6月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年6月17日
最后验证
2021年6月1日
更多信息
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