Tutkimus CINRYZE-annosten lisäämisen turvallisuuden ja vaikutuksen arvioimiseksi
Vaiheen 4 tutkimus CINRYZE®:n (C1-estäjä [ihminen]) kasvavien annosten turvallisuuden ja vaikutuksen arvioimiseksi ennaltaehkäisevänä hoitona potilailla, joilla on riittämättömästi hallittuja perinnöllisiä angioödeemakohtauksia
Tutkimuksen tavoitteet olivat:
- Arvioida CINRYZE-annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä.
- Arvioida CINRYZE:n kasvavan annosalgoritmin vaikutusta perinnölliseen angioedeeman (HAE) kohtausten määrään.
- CINRYZE:n immunogeenisuuden arvioimiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Hyväksytyt koehenkilöt valitsivat 3-vaiheisen annoksen korotusalgoritmin:
- Vaihe 1: 1500 yksikköä kahdesti viikossa (aloitusannostusohjelma kaikille tutkimuksen kohteille)
- Vaihe 2: 2000 yksikköä kahdesti viikossa
- Vaihe 3: 2500 yksikköä kahdesti viikossa
Kukin vaihe koostui 12 viikon turvallisuuden seurannasta, jota seurasi keskimääräisen kuukausittaisen angioödeemakohtaustiheyden laskeminen koehenkilöiden angioedeeman oireiden (intensiteetistä riippumatta) ja kyseisen vaiheen hoidon todellisen keston perusteella.
Jos koehenkilön katsottiin olevan "onnistunut" tietyssä vaiheessa ja tutkija ja lääkärin tarkkailija päättelivät, että potilaan oli turvallista jatkaa tällä annoksella, koehenkilö aloitti 3 kuukauden seurantajakson tällä annostasolla turvallisuuden jatkuessa. seurantaa. Kohde ei voinut palata tutkimukseen annoksen nostamiseksi seurantajakson aikana.
Jos koehenkilöä ei pidetty "onnistuneena", koehenkilö aloitti annoksen korotusalgoritmin seuraavaksi korkeimman vaiheen edellyttäen, että tutkija ja lääkärin tarkkailija olivat yhtä mieltä siitä, että annoksen nostaminen oli asianmukaista. Jos koehenkilöä ei pidetty vaiheen 3 (2500 yksikköä) lopussa "onnistuneena", viikon 12 käynti merkitsi tutkimuksen loppuun saattamista ja koehenkilö lähetettiin hänen HAE-hoitoaan hoitavalle lääkärille.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
- Allergy, Asthma and Immunology Associates
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
- Family Allergy and Asthma Center
-
-
Maryland
-
Wheaton, Maryland, Yhdysvallat, 20902
- Institute for Asthma and Allergy
-
-
New York
-
Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
- Winthrop University Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
- University of Cincinnati Medical Center
-
-
Oregon
-
Eugene, Oregon, Yhdysvallat, 97401
- Allergy and Asthma Research Group
-
Lake Oswego, Oregon, Yhdysvallat, 97035
- Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37909
- East Tennessee Center for Clinical Research
-
-
Texas
-
Bryan, Texas, Yhdysvallat, 77802
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- AARA Research Center
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
- Marycliff Allergy Specialist
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Ollakseen oikeutettu tähän protokollaan, koehenkilöiden on:
- Ole ≥6-vuotias ja paina ≥25 kg.
Sinulla on vahvistettu HAE-diagnoosi, ja sinulla on dokumentoitu kasvojen, raajojen, maha-suolikanavan, sukuelinten tai kurkunpään turvotus ja vähintään yksi seuraavista:
- C1 INH -geenimutaatio
- C4-taso viitealueen alarajan alapuolella
- C1 INH -antigeenitaso alle vertailualueen alarajan
- Toiminnallinen C1 INH -taso vertailualueen alarajan alapuolella
- HAE:n sukuhistoria (eli isovanhempi, vanhempi, sisarus)
- Sinulla on ollut > 1,0 HAE-kohtausta kuukaudessa (keskimäärin) minkä tahansa vaikeusasteen aikana 3 peräkkäisen kuukauden aikana ennen seulontaa, kun hän on saanut suositeltua CINRYZE-annostusta 1000 yksikköä 3–4 päivän välein suonensisäisenä injektiona.
Jos olet aikuinen, hänelle on kerrottava tutkimuksen luonteesta ja annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden suorittamista.
TAI
- Jos lapsi on lapsi, hänellä on oltava vanhempi/laillinen huoltaja, joka on halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus lapselle osallistua tutkimukseen (lapsen suostumuksella tarvittaessa).
Poissulkemiskriteerit:
Ollakseen oikeutettu tähän protokollaan, koehenkilöt eivät saa:
- hänellä on tutkijan ja/tai toimeksiantajan lääketieteellisen monitorin määrittämänä kirurginen tai lääketieteellinen tila, joka saattaa häiritä tutkimuslääkkeen antamista tai tutkimustulosten tulkintaa.
- Sinulla on ollut epänormaalia veren hyytymistä tai muuta koagulopatiaa.
- Käytä reseptilääkkeitä, antikoagulantteja.
- Sinulla on aiemmin ollut allerginen reaktio CINRYZE:lle tai muille verivalmisteille.
- olet osallistunut mihin tahansa muuhun lääketutkimukseen viimeisten 30 päivän aikana (muihin kuin CINRYZE-protokollat).
- olet saanut verivalmisteita (muita kuin CINRYZE) 60 päivän sisällä ennen seulontaa.
Onko sinulla jokin seuraavista laboratorioarvoista seulonnassa:
- Hemoglobiini <8 g/dl
- Valkosolujen määrä <2 x 10^9/l tai >20 x 10^9/l
- Verihiutalemäärä <50 x 10^9/l tai >400 x 10^9/l
- Seerumin aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja/tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 2,0 x normaalin yläraja
- Veren ureatyppi ja/tai kreatiniini > 2,0 x normaalin yläraja
- Ole raskaana tai imetä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: CINRYZE
Mahdollisia annoksen korotusvaiheita oli kolme:
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden määrä, joilla on haittatapahtumia, sairaalahoitoja, tromboottisia tapahtumia, hoitoon saatavat C1-INH-vasta-aineet, kliinisten laboratorioparametrien perustason toksisuustason nousut ja mahdollisen kliinisen merkityksen muutokset annoksen jälkeen.
Aikaikkuna: 12-24 viikkoa kullakin annostasolla
|
3 kuukauden seurantajakson aikana raportoidut tapahtumat lasketaan sen annostason mukaan, jolla ne tapahtuivat.
|
12-24 viikkoa kullakin annostasolla
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoito Kasvavien CINRYZE-annosten vaikutus HAE-hyökkäysten määrään
Aikaikkuna: 12 viikkoa kullakin annostasolla
|
Tässä tutkimuksessa käytettiin kahta onnistumisen määritelmää: 1) Menestys protokollaa kohti - Keskimääräinen angioedeeman kohtausnopeus ≤ 1,0 kuukaudessa minkä tahansa annoksen korotusvaiheen lopussa (viikko 12).
Opintojen onnistumisen ennakkomääritelmä oli 4 tai useampi tutkimushenkilö, joka onnistui protokollakohtaisesti.
2) Tutkijan määrittämä menestys - Tutkijan kliinisen arvion perusteella keskimääräinen kuukausittainen angioödeemakohtaustaajuus osoittaa parannusta, joka on riittävä etenemiseen seurantaan.
Lisäksi koehenkilöistä, jotka eivät olleet protokollakohtaisia tai tutkijan määrittämiä menestystä, mutta jotka kokivat > 1,0 kohtauksen laskua kuukaudessa verrattuna heidän historialliseen angioödeemakohtaukseen minkä tahansa annoksen korotusvaiheen lopussa (viikko 12), tehtiin yhteenveto.
|
12 viikkoa kullakin annostasolla
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Ihosairaudet
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Yliherkkyys, välitön
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ihotaudit, verisuonisairaudet
- Yliherkkyys
- Urtikaria
- Perinnölliset komplementin puutostaudit
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Angioedeema
- Angioedeema, perinnöllinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Täydennä inaktivoivia aineita
- Täydentää C1-inhibiittoriproteiinia
- Täydennä C1-inaktivaattoriproteiineja
- Täydennä C1s
Muut tutkimustunnusnumerot
- 0624-400
- SHP616-400 (Muu tunniste: Sponsor)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .