CINRYZE 증량 용량의 안전성 및 효과를 평가하기 위한 연구
2021년 6월 17일 업데이트: Shire
부적절하게 통제된 유전성 혈관부종 발작이 있는 피험자에서 예방적 요법으로서 CINRYZE®(C1 억제제[인간])의 증량 용량의 안전성 및 효과를 평가하기 위한 4상 연구
연구의 목적은 다음과 같습니다.
- CINRYZE 용량 증량의 안전성과 내약성을 평가합니다.
- 유전성 혈관 부종(HAE) 발작률에 대한 CINRYZE의 증량 용량 알고리즘의 효과를 평가합니다.
- CINRYZE의 면역원성을 평가하기 위해.
연구 개요
상세 설명
적격 피험자는 3단계 용량 증량 알고리즘을 입력했습니다.
- 1단계: 주당 2회 1500 단위(연구의 모든 피험자에 대한 투여 요법 시작)
- 2단계: 주당 2회 2000 단위
- 3단계: 주당 2회 2500단위
각 단계는 12주 동안의 안전성 모니터링으로 구성되었으며, 이후 해당 단계에 대한 혈관부종 증상(강도에 관계없이) 및 실제 치료 기간에 대한 피험자 보고를 기반으로 한 월 평균 혈관부종 발병률을 계산했습니다.
피험자가 주어진 단계에서 "성공"한 것으로 간주되고 조사자와 의료 모니터가 피험자가 해당 용량을 계속 사용하는 것이 안전하다고 결정한 경우, 피험자는 계속해서 안전한 상태에서 해당 용량 수준에서 3개월 추적 기간에 들어갔습니다. 모니터링. 피험자는 추적 기간 동안 용량 증량을 목적으로 연구에 재진입할 수 없었습니다.
피험자가 "성공"으로 간주되지 않는 경우, 피험자는 조사자와 의료 모니터가 용량 증량이 적절하다고 동의한 경우 용량 증량 알고리즘의 다음 최고 단계를 시작했습니다. 3단계(2500 단위)의 끝에서 피험자가 "성공"으로 간주되지 않으면 12주차 방문은 연구 완료를 나타내고 피험자는 HAE 치료를 관리하는 의사에게 의뢰되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85251
- Allergy, Asthma and Immunology Associates
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30342
- Family Allergy and Asthma Center
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Maryland
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Wheaton, Maryland, 미국, 20902
- Institute for Asthma and Allergy
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New York
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Mineola, New York, 미국, 11501
- Winthrop University Hospital
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45267
- University of Cincinnati Medical Center
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Oregon
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Eugene, Oregon, 미국, 97401
- Allergy and Asthma Research Group
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Lake Oswego, Oregon, 미국, 97035
- Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, 미국, 37909
- East Tennessee Center for Clinical Research
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Texas
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Bryan, Texas, 미국, 77802
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- AARA Research Center
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Washington
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Spokane, Washington, 미국, 99204
- Marycliff Allergy Specialist
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
이 프로토콜에 적합하려면 피험자는 다음을 충족해야 합니다.
- ≥6세 및 ≥25kg 체중이어야 합니다.
얼굴, 사지, 위장관, 생식기 또는 후두 부종의 문서화된 병력과 다음 중 적어도 하나의 병력과 함께 HAE의 확진된 진단이 있어야 합니다.
- C1 INH 유전자 돌연변이
- 기준 범위의 하한보다 낮은 C4 레벨
- C1 INH 항원 수준이 기준 범위 하한 미만
- 기준 범위의 하한보다 낮은 기능적 C1 INH 수준
- HAE의 가족력(즉, 조부모, 부모, 형제자매)
- 정맥 주사를 통해 3~4일마다 1000 단위의 CINRYZE 권장 용량을 투여받는 동안 스크리닝 전 연속 3개월 동안 중증도에 관계없이 매월 >1.0 HAE 발작(평균)의 병력이 있어야 합니다.
성인인 경우, 연구의 특성에 대해 알리고 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서면 동의서를 제공하십시오.
또는
- 아동인 경우, 아동이 연구에 참여하는 데 대해 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있는 부모/법적 보호자가 있어야 합니다(적절한 경우 아동의 동의 포함).
제외 기준:
이 프로토콜에 대한 자격을 갖추려면 피험자는 다음을 수행해서는 안 됩니다.
- 조사자 및/또는 스폰서의 의료 모니터에 의해 결정된 바와 같이 연구 약물의 투여 또는 연구 결과의 해석을 방해할 수 있는 임의의 외과적 또는 의학적 상태가 있어야 합니다.
- 비정상적인 혈액 응고 또는 기타 응고 병증의 병력이 있습니다.
- 처방 항응고제를 복용하십시오.
- CINRYZE 또는 기타 혈액 제품에 대한 알레르기 반응의 병력이 있습니다.
- 지난 30일 이내에 다른 연구 약물 연구에 참여했습니다(CINRYZE 프로토콜 제외).
- 스크리닝 전 60일 이내에 혈액 제품(CINRYZE 제외)을 받은 적이 있습니다.
스크리닝 시 다음과 같은 실험실 값이 있어야 합니다.
- 헤모글로빈 <8g/dL
- 백혈구 수 <2 x 10^9/L 또는 >20 x 10^9/L
- 혈소판 수 <50 x 10^9/L 또는 >400 x 10^9/L
- 혈청 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및/또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) >2.0 x 정상 상한
- 혈액 요소 질소 및/또는 크레아티닌 >2.0 x 정상 상한
- 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 신라이즈
3가지 잠재적 용량 증량 단계가 있었습니다:
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용, 입원, 혈전증, 치료 긴급 C1 INH 항체, 임상 실험실 매개변수의 기준선 이후 독성 등급 증가, 투여 후 바이탈 사인 잠재적인 임상적 중요성의 변화가 있는 피험자 수
기간: 각 용량 수준에서 12~24주
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3개월 추적 기간 동안 보고된 사건은 발생한 용량 수준으로 계산됩니다.
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각 용량 수준에서 12~24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CINRYZE 용량 증가가 HAE 발병률에 미치는 치료 효과
기간: 각 용량 수준에서 12주
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성공에 대한 두 가지 정의가 이 연구에 적용되었습니다. 1) 프로토콜별 성공 - 모든 용량 증량 단계(12주차)의 끝에서 매월 ≤1.0의 평균 혈관부종 발병률.
연구 성공의 선험적 정의는 프로토콜당 성공한 4명 이상의 피험자였습니다.
2) 조사자가 결정한 성공 - 조사자의 임상적 판단에 기초하여, 후속 조치로의 진행에 충분한 개선을 나타내는 평균 월간 혈관부종 발병률.
또한, 프로토콜별 또는 조사자가 결정한 성공은 아니었지만 용량 증량 단계(12주차) 종료 시 과거의 혈관부종 발작률에서 매월 >1.0 발작의 감소를 경험한 피험자가 요약되었습니다.
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각 용량 수준에서 12주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2009년 8월 31일
기본 완료 (실제)
2012년 5월 24일
연구 완료 (실제)
2012년 5월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2009년 6월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2009년 6월 4일
처음 게시됨 (추정)
2009년 6월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 6월 17일
마지막으로 확인됨
2021년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 0624-400
- SHP616-400 (기타 식별자: Sponsor)
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C1 억제제(인간) [C1 INH]에 대한 임상 시험
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CSL BehringChiltern International Inc.완전한
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IMMUNOe Research Centers완전한
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CSL Behring종료됨항체 매개 거부반응미국, 스페인, 프랑스, 네덜란드, 영국, 벨기에, 독일
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Octapharma모병급성 유전성 혈관 부종우크라이나, 미국, 멕시코, 불가리아, 세르비아, 아르메니아, 몬테네그로, 터키 (Türkiye), 알바니아, 아르헨티나, 페루, 루마니아
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CSL Behring완전한유전성 혈관부종 유형 I 및 II미국, 스페인, 독일, 호주, 캐나다, 체코, 헝가리, 이스라엘, 이탈리아, 루마니아, 영국