Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i wpływu zwiększania dawek produktu CINRYZE

17 czerwca 2021 zaktualizowane przez: Shire

Badanie fazy 4 oceniające bezpieczeństwo i wpływ zwiększania dawek produktu CINRYZE® (inhibitor C1 [ludzki]) jako terapii profilaktycznej u pacjentów z niedostatecznie kontrolowanymi napadami dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego

Celem badania było:

  1. Ocena bezpieczeństwa i tolerancji rosnących dawek produktu CINRYZE.
  2. Ocena wpływu algorytmu zwiększania dawki produktu CINRYZE na częstość napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE).
  3. Ocena immunogenności preparatu CINRYZE.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Kwalifikujący się pacjenci zostali poddani 3-stopniowemu algorytmowi zwiększania dawki:

  • Krok 1: 1500 jednostek dwa razy w tygodniu (początkowy schemat dawkowania dla wszystkich uczestników badania)
  • Krok 2: 2000 jednostek dwa razy w tygodniu
  • Krok 3: 2500 jednostek dwa razy w tygodniu

Każdy etap składał się z 12-tygodniowego monitorowania bezpieczeństwa, po którym następowało obliczenie średniego miesięcznego wskaźnika napadów obrzęku naczynioruchowego w oparciu o zgłaszane przez pacjentów objawy obrzęku naczynioruchowego (niezależnie od nasilenia) i rzeczywisty czas trwania terapii dla tego etapu.

Jeśli pacjent został uznany za „sukces” na danym etapie, a badacz i monitor medyczny ustalili, że kontynuowanie tej dawki przez pacjenta jest bezpieczne, pacjent wszedł do 3-miesięcznego okresu obserwacji na tym poziomie dawki z ciągłym bezpieczeństwem monitorowanie. Uczestnik nie mógł ponownie wziąć udziału w badaniu w celu zwiększenia dawki w okresie obserwacji.

Jeśli pacjent nie został uznany za „sukces”, podmiot zainicjował następny najwyższy etap algorytmu zwiększania dawki, pod warunkiem, że badacz i monitorujący stan zdrowia zgodzili się, że zwiększenie dawki jest właściwe. Jeśli na koniec etapu 3 (2500 jednostek) pacjent nie został uznany za „sukces”, wówczas wizyta w 12. tygodniu oznaczała ukończenie badania, a pacjent został skierowany do lekarza, który zarządza jego opieką HAE.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
        • Allergy, Asthma and Immunology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Stany Zjednoczone, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • New York
      • Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
        • Winthrop University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Stany Zjednoczone, 97401
        • Allergy and Asthma Research Group
      • Lake Oswego, Oregon, Stany Zjednoczone, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37909
        • East Tennessee Center for Clinical Research
    • Texas
      • Bryan, Texas, Stany Zjednoczone, 77802
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • AARA Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Marycliff Allergy Specialist

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Aby kwalifikować się do tego protokołu, badani muszą:

  1. Mieć ≥6 lat i ≥25 kg masy ciała.

  2. Mieć potwierdzone rozpoznanie HAE z udokumentowaną historią obrzęku twarzy, kończyn, przewodu pokarmowego, narządów płciowych lub krtani oraz historią co najmniej jednego z poniższych:

    • Mutacja genu C1 INH
    • Poziom C4 poniżej dolnej granicy zakresu referencyjnego
    • Poziom antygenu C1 INH poniżej dolnej granicy zakresu referencyjnego
    • Funkcjonalny poziom C1 INH poniżej dolnej granicy zakresu referencyjnego
    • Historia rodzinna HAE (tj. Dziadkowie, rodzice, rodzeństwo)
  3. Mieć w wywiadzie >1,0 napadu HAE na miesiąc (średnio) o dowolnym nasileniu w ciągu 3 kolejnych miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe, podczas otrzymywania zalecanej dawki 1000 jednostek produktu CINRYZE co 3 do 4 dni we wstrzyknięciu dożylnym.

  4. W przypadku osoby dorosłej należy zostać poinformowanym o charakterze badania i przedstawić pisemną świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.

    LUB

  5. W przypadku dziecka należy mieć rodzica/opiekuna prawnego, który chce i jest w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę na udział dziecka w badaniu (w stosownych przypadkach za zgodą dziecka).

Kryteria wyłączenia:

Aby kwalifikować się do tego protokołu, badani nie mogą:

  1. Mieć, zgodnie z ustaleniami badacza i/lub monitora medycznego sponsora, jakiekolwiek schorzenia chirurgiczne lub medyczne, które mogłyby zakłócać podawanie badanego leku lub interpretację wyników badania.
  2. Mają historię nieprawidłowego krzepnięcia krwi lub innej koagulopatii.
  3. Przyjmuj leki przeciwzakrzepowe na receptę.
  4. W przeszłości występowała reakcja alergiczna na CINRYZE lub inne produkty krwiopochodne.
  5. Uczestniczyli w jakimkolwiek innym badaniu leku eksperymentalnego w ciągu ostatnich 30 dni (innym niż protokoły CINRYZE).
  6. Otrzymali jakiekolwiek produkty krwiopochodne (inne niż CINRYZE) w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym.

  7. Mieć jedną z następujących wartości laboratoryjnych podczas badania przesiewowego:

    • Hemoglobina <8 g/dl
    • Liczba białych krwinek <2 x 10^9/L lub >20 x 10^9/L
    • Liczba płytek krwi <50 x 10^9/L lub >400 x 10^9/L
    • Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) w surowicy i (lub) aminotransferaza alaninowa (ALT) >2,0 x górna granica normy
    • Azot mocznikowy i/lub kreatynina we krwi >2,0 x górna granica normy
  8. Być w ciąży lub karmić piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CINRYZE

Były 3 potencjalne etapy zwiększania dawki:

  • Krok 1: 1500 jednostek CINRYZE (inhibitor C1 [ludzki]) podawane we wlewie dożylnym dwa razy w tygodniu przez 12 tygodni
  • Krok 2: 2000 jednostek CINRYZE (inhibitor C1 [ludzki]) podawane we wlewie dożylnym dwa razy w tygodniu przez 12 tygodni
  • Krok 3: 2500 jednostek CINRYZE (inhibitor C1 [ludzki]) podawane we wlewie dożylnym dwa razy w tygodniu przez 12 tygodni
Biologiczny: Inhibitor C1 (ludzki) [C1 INH]
Inne nazwy:
  • Inhibitor esterazy C1 (ludzki)
  • CINRYZE

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi, hospitalizacjami, zdarzeniami zakrzepowymi, pojawiającymi się w trakcie leczenia przeciwciałami C1 INH, zwiększeniem stopnia toksyczności po wartości wyjściowej w klinicznych parametrach laboratoryjnych oraz zmianami parametrów życiowych po podaniu dawki o potencjalnym znaczeniu klinicznym
Ramy czasowe: 12 do 24 tygodni na każdym poziomie dawki
Zdarzenia zgłoszone podczas 3-miesięcznego okresu obserwacji są liczone z poziomem dawki, przy której wystąpiły.
12 do 24 tygodni na każdym poziomie dawki

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Leczenie Wpływ rosnących dawek CINRYZE na częstość napadów HAE
Ramy czasowe: 12 tygodni dla każdego poziomu dawki
W tym badaniu zastosowano dwie definicje sukcesu: 1) Powodzenie zgodne z protokołem - Średnia częstość napadów obrzęku naczynioruchowego wynosząca ≤1,0 na miesiąc pod koniec dowolnego etapu zwiększania dawki (tydzień 12). A priori definicja sukcesu w badaniu obejmowała 4 lub więcej osób z sukcesem na podstawie protokołu. 2) Sukces określony przez badacza — w oparciu o ocenę kliniczną badacza średni miesięczny wskaźnik napadów obrzęku naczynioruchowego wykazujący poprawę wystarczającą do progresji do obserwacji. Ponadto podsumowano pacjentów, u których nie osiągnięto sukcesu zgodnie z protokołem ani przez badacza, ale u których wystąpiła redukcja napadów obrzęku naczynioruchowego o > 1,0 na miesiąc w porównaniu z historyczną częstością napadów obrzęku naczynioruchowego pod koniec dowolnego etapu zwiększania dawki (tydzień 12).
12 tygodni dla każdego poziomu dawki

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 maja 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 maja 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 czerwca 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 czerwca 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 0624-400
  • SHP616-400 (Inny identyfikator: Sponsor)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy

Badania kliniczne na Inhibitor C1 (ludzki) [C1 INH]

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Finland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj