Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten og effekten av økende doser av CINRYZE

17. juni 2021 oppdatert av: Shire

En fase 4-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av økende doser av CINRYZE® (C1-hemmer [menneske]) som profylaktisk terapi hos personer med utilstrekkelig kontrollerte arvelige angioødemangrep

Målene med studien var:

  1. For å vurdere sikkerheten og toleransen til økende doser av CINRYZE.
  2. For å vurdere effekten av en eskalerende dosealgoritme for CINRYZE på hereditært angioødem (HAE) angrepsrater.
  3. For å vurdere immunogenisiteten til CINRYZE.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Kvalifiserte forsøkspersoner skrev inn en 3-trinns doseeskaleringsalgoritme:

  • Trinn 1: 1500 enheter to ganger per uke (startdoseringsregime for alle forsøkspersoner i studien)
  • Trinn 2: 2000 enheter to ganger per uke
  • Trinn 3: 2500 enheter to ganger per uke

Hvert trinn besto av 12 ukers sikkerhetsovervåking, etterfulgt av beregning av gjennomsnittlig månedlig angioødemanfallsrate basert på pasientrapporter om angioødemsymptomer (uavhengig av intensitet) og faktisk behandlingsvarighet for det trinnet.

Hvis et forsøksperson ble ansett som en "suksess" på et gitt trinn og etterforskeren og medisinsk monitor fastslo at det var trygt for individet å fortsette på den dosen, gikk forsøkspersonen inn i en 3 måneders oppfølgingsperiode på det dosenivået med fortsatt sikkerhet overvåkning. Forsøkspersonen kunne ikke gå inn i studien på nytt for å øke dosen under oppfølgingsperioden.

Hvis et forsøksperson ikke ble ansett som en "suksess", startet forsøkspersonen det nest høyeste trinnet i doseeskaleringsalgoritmen forutsatt at etterforskeren og medisinsk overvåker var enige om at doseeskalering var passende. Hvis på slutten av trinn 3 (2500 enheter), et emne ikke ble ansett som en "suksess", representerte besøket i uke 12 studien fullført, og emnet ble henvist til legen som administrerer deres HAE-pleie.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85251
        • Allergy, Asthma and Immunology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Forente stater, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • New York
      • Mineola, New York, Forente stater, 11501
        • Winthrop University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Forente stater, 97401
        • Allergy and Asthma Research Group
      • Lake Oswego, Oregon, Forente stater, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37909
        • East Tennessee Center for Clinical Research
    • Texas
      • Bryan, Texas, Forente stater, 77802
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • AARA Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
        • Marycliff Allergy Specialist

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

For å være kvalifisert for denne protokollen, må fagene:

  1. Være ≥6 år og ≥25 kg kroppsvekt.

  2. Ha en bekreftet diagnose av HAE med en dokumentert historie med hevelse i ansikt, ekstremiteter, mage-tarmkanalen, kjønnsorganer eller strupehode og en historie med minst ett av følgende:

    • C1 INH genmutasjon
    • C4-nivå under nedre grense for referanseområdet
    • C1 INH-antigennivå under den nedre grensen for referanseområdet
    • Funksjonelt C1 INH-nivå under nedre grense for referanseområdet
    • Familiehistorie av HAE (dvs. besteforeldre, foreldre, søsken)
  3. Har en historie med >1,0 HAE-anfall per måned (gjennomsnittlig) uansett alvorlighetsgrad i løpet av de 3 påfølgende månedene før screening mens du mottar den anbefalte CINRYZE-doseringen på 1000 enheter hver 3. til 4. dag via intravenøs injeksjon.

  4. Hvis en voksen, bli informert om studiens art og gi skriftlig informert samtykke før noen studiespesifikke prosedyrer utføres.

    ELLER

  5. Hvis et barn, ha en forelder/verge som er villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke til at barnet kan delta i studien (med samtykke fra barnet når det er hensiktsmessig).

Ekskluderingskriterier:

For å være kvalifisert for denne protokollen, må fagene ikke:

  1. Har, som bestemt av etterforskeren og/eller sponsors medisinske monitor, enhver kirurgisk eller medisinsk tilstand som kan forstyrre administrering av studiemedikament eller tolkning av studieresultater.
  2. Har en historie med unormal blodpropp eller annen koagulopati.
  3. Ta reseptbelagte antikoagulerende medisiner.
  4. Har en historie med allergisk reaksjon på CINRYZE eller andre blodprodukter.
  5. Har deltatt i andre legemiddelstudier i løpet av de siste 30 dagene (annet enn CINRYZE-protokollene).
  6. Har mottatt noen blodprodukter (annet enn CINRYZE) innen 60 dager før screening.

  7. Har noen av følgende laboratorieverdier ved screening:

    • Hemoglobin <8 g/dL
    • Antall hvite blodlegemer <2 x 10^9/L eller >20 x 10^9/L
    • Blodplateantall <50 x 10^9/L eller >400 x 10^9/L
    • Serumaspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALT) >2,0 x øvre normalgrense
    • Blod urea nitrogen og/eller kreatinin >2,0 x øvre normalgrense
  8. Være gravid eller ammende.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CINRYZE

Det var 3 potensielle doseeskaleringstrinn:

  • Trinn 1: 1500 enheter CINRYZE (C1-hemmer [human]) administrert ved IV-infusjon to ganger per uke i 12 uker
  • Trinn 2: 2000 enheter CINRYZE (C1-hemmer [human]) administrert ved IV-infusjon to ganger per uke i 12 uker
  • Trinn 3: 2500 enheter CINRYZE (C1-hemmer [human]) administrert ved IV-infusjon to ganger per uke i 12 uker
Biologisk: C1-hemmer (menneske) [C1 INH]
Andre navn:
  • C1 esterasehemmer (menneske)
  • CINRYZE

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter med uønskede hendelser, sykehusinnleggelser, trombotiske hendelser, behandlingsfremkommende C1 INH-antistoffer, post-baseline toksisitetsøkninger i kliniske laboratorieparametre og post-dose vitale tegnendringer av potensiell klinisk betydning
Tidsramme: 12 til 24 uker ved hvert dosenivå
Hendelser rapportert i løpet av den 3 måneder lange oppfølgingsperioden telles med dosenivået de oppstod ved.
12 til 24 uker ved hvert dosenivå

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingseffekt av økende doser av CINRYZE på HAE-angrepsrater
Tidsramme: 12 uker ved hvert dosenivå
To definisjoner av suksess ble brukt i denne studien: 1) Suksess per protokoll - Gjennomsnittlig angioødemanfallsrate på ≤1,0 per måned ved slutten av ethvert doseeskaleringstrinn (uke 12). A priori-definisjonen av studiesuksess var 4 eller flere forsøkspersoner med suksess per protokoll. 2) Etterforsker-bestemt suksess - Basert på etterforskerens kliniske vurdering, en gjennomsnittlig månedlig angioødemanfallsrate som viser forbedring tilstrekkelig for progresjon til oppfølging. I tillegg ble forsøkspersoner som ikke var en suksess per protokoll eller etterforskerbestemt, men som opplevde en reduksjon på >1,0 angrep per måned fra deres historiske angioødemanfallsrate ved slutten av et doseeskaleringstrinn (uke 12), oppsummert.
12 uker ved hvert dosenivå

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. august 2009

Primær fullføring (Faktiske)

24. mai 2012

Studiet fullført (Faktiske)

24. mai 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. juni 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. juni 2009

Først lagt ut (Anslag)

5. juni 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juni 2021

Sist bekreftet

1. juni 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 0624-400
  • SHP616-400 (Annen identifikator: Sponsor)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere