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Uno studio per valutare la sicurezza e l'effetto delle dosi crescenti di CINRYZE

17 giugno 2021 aggiornato da: Shire

Uno studio di fase 4 per valutare la sicurezza e l'effetto delle dosi crescenti di CINRYZE® (inibitore C1 [umano]) come terapia profilattica in soggetti con attacchi di angioedema ereditario non adeguatamente controllati

Gli obiettivi dello studio erano:

  1. Valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di CINRYZE.
  2. Per valutare l'effetto di un algoritmo di dose crescente per CINRYZE sui tassi di attacco di angioedema ereditario (HAE).
  3. Per valutare l'immunogenicità di CINRYZE.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti idonei hanno inserito un algoritmo di aumento della dose in 3 fasi:

  • Fase 1: 1500 unità due volte a settimana (regime di dosaggio iniziale per tutti i soggetti nello studio)
  • Passaggio 2: 2000 unità due volte a settimana
  • Passaggio 3: 2500 unità due volte a settimana

Ogni fase consisteva in 12 settimane di monitoraggio della sicurezza, seguite dal calcolo del tasso medio mensile di attacchi di angioedema basato sulle segnalazioni dei soggetti dei sintomi di angioedema (indipendentemente dall'intensità) e sulla durata effettiva della terapia per quella fase.

Se un soggetto è stato considerato un "successo" in una determinata fase e lo sperimentatore e il monitor medico hanno stabilito che era sicuro per il soggetto continuare con quella dose, il soggetto è entrato in un periodo di follow-up di 3 mesi a quel livello di dose con sicurezza continua monitoraggio. Il soggetto non ha potuto rientrare nello studio ai fini dell'aumento della dose durante il periodo di follow-up.

Se un soggetto non è stato considerato un "successo", il soggetto ha avviato il successivo passaggio più alto dell'algoritmo di aumento della dose, a condizione che l'investigatore e il monitor medico concordassero che l'aumento della dose fosse appropriato. Se al termine della Fase 3 (2500 Unità), un soggetto non veniva considerato un "successo", allora la visita della Settimana 12 rappresentava il completamento dello studio e il soggetto veniva indirizzato al medico che gestisce la cura dell'HAE.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • Allergy, Asthma and Immunology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Stati Uniti, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • New York
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • Winthrop University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Stati Uniti, 97401
        • Allergy and Asthma Research Group
      • Lake Oswego, Oregon, Stati Uniti, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37909
        • East Tennessee Center for Clinical Research
    • Texas
      • Bryan, Texas, Stati Uniti, 77802
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • AARA Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
        • Marycliff Allergy Specialist

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Per essere ammessi a questo protocollo, i soggetti devono:

  1. Avere ≥6 anni di età e ≥25 kg di peso corporeo.

  2. Avere una diagnosi confermata di HAE con una storia documentata di gonfiore del viso, delle estremità, del tratto gastrointestinale, dei genitali o della laringe e una storia di almeno uno dei seguenti:

    • Mutazione del gene C1 INH
    • Livello C4 inferiore al limite inferiore dell'intervallo di riferimento
    • Livello di antigene C1 INH inferiore al limite inferiore dell'intervallo di riferimento
    • Livello funzionale di C1 INH inferiore al limite inferiore dell'intervallo di riferimento
    • Storia familiare di HAE (cioè nonno, genitore, fratello)
  3. Avere una storia di > 1,0 attacco di HAE al mese (in media) di qualsiasi gravità durante i 3 mesi consecutivi precedenti lo screening durante la somministrazione della dose raccomandata di CINRYZE di 1000 unità ogni 3 o 4 giorni tramite iniezione endovenosa.

  4. Se adulto, essere informato della natura dello studio e fornire il consenso informato scritto prima che venga eseguita qualsiasi procedura specifica dello studio.

    O

  5. Se si tratta di un minore, disporre di un genitore/tutore legale che sia disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto affinché il minore partecipi allo studio (con il consenso del minore se del caso).

Criteri di esclusione:

Per essere ammessi a questo protocollo, i soggetti non devono:

  1. Avere, come stabilito dallo sperimentatore e/o dal monitor medico dello sponsor, qualsiasi condizione chirurgica o medica che possa interferire con la somministrazione del farmaco in studio o l'interpretazione dei risultati dello studio.
  2. Avere una storia di coagulazione del sangue anormale o altra coagulopatia.
  3. Assumere farmaci anticoagulanti prescritti.
  4. Avere una storia di reazione allergica a CINRYZE o ad altri prodotti sanguigni.
  5. Aver partecipato a qualsiasi altro studio sperimentale sui farmaci negli ultimi 30 giorni (diversi dai protocolli CINRYZE).
  6. Hanno ricevuto prodotti sanguigni (diversi da CINRYZE) entro 60 giorni prima dello screening.

  7. Avere uno dei seguenti valori di laboratorio allo screening:

    • Emoglobina <8 g/dL
    • Conta dei globuli bianchi <2 x 10^9/L o >20 x 10^9/L
    • Conta piastrinica <50 x 10^9/L o >400 x 10^9/L
    • Aspartato aminotransferasi sierica (AST) e/o alanina aminotransferasi (ALT) >2,0 volte il limite superiore della norma
    • Azoto ureico nel sangue e/o creatinina >2,0 volte il limite superiore della norma
  8. Essere incinta o allattare.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CINRYZE

C'erano 3 potenziali fasi di escalation della dose:

  • Fase 1: 1500 unità di CINRYZE (C1 inibitore [umano]) somministrate mediante infusione endovenosa due volte a settimana per 12 settimane
  • Fase 2: 2000 unità di CINRYZE (C1 inibitore [umano]) somministrate mediante infusione endovenosa due volte a settimana per 12 settimane
  • Fase 3: 2500 unità di CINRYZE (C1 inibitore [umano]) somministrate mediante infusione endovenosa due volte a settimana per 12 settimane
Biologico: C1 inibitore (umano) [C1 INH]
Altri nomi:
  • Inibitore dell'esterasi C1 (umano)
  • CINRYZE

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con eventi avversi, ricoveri, eventi trombotici, anticorpi C1-INH emergenti dal trattamento, aumenti del grado di tossicità post-basale dei parametri clinici di laboratorio e cambiamenti dei segni vitali post-dose di potenziale importanza clinica
Lasso di tempo: Da 12 a 24 settimane per ciascun livello di dose
Gli eventi segnalati durante il periodo di follow-up di 3 mesi vengono conteggiati con il livello di dose a cui si sono verificati.
Da 12 a 24 settimane per ciascun livello di dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto del trattamento delle dosi crescenti di CINRYZE sui tassi di attacco di HAE
Lasso di tempo: 12 settimane per ciascun livello di dose
In questo studio sono state applicate due definizioni di successo: 1) Successo per protocollo - Tasso medio di attacchi di angioedema di ≤1,0 al mese alla fine di qualsiasi fase di aumento della dose (settimana 12). La definizione a priori di successo dello studio era di 4 o più soggetti con successo per protocollo. 2) Successo determinato dallo sperimentatore - Sulla base del giudizio clinico dello sperimentatore, un tasso medio mensile di attacchi di angioedema che dimostra un miglioramento sufficiente per la progressione al follow-up. Inoltre, sono stati riassunti i soggetti che non erano un successo determinato dal protocollo o dallo sperimentatore, ma che hanno sperimentato una riduzione di > 1,0 attacchi al mese rispetto al loro tasso storico di attacchi di angioedema alla fine di qualsiasi fase di aumento della dose (settimana 12).
12 settimane per ciascun livello di dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 agosto 2009

Completamento primario (Effettivo)

24 maggio 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

24 maggio 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 giugno 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 giugno 2009

Primo Inserito (Stima)

5 giugno 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 giugno 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 0624-400
  • SHP616-400 (Altro identificatore: Sponsor)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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