Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effekten af ​​eskalerende doser af CINRYZE

17. juni 2021 opdateret af: Shire

Et fase 4-studie til evaluering af sikkerheden og effekten af ​​eskalerende doser af CINRYZE® (C1-hæmmer [menneske]) som profylaktisk terapi hos forsøgspersoner med utilstrækkeligt kontrollerede arvelige angioødemanfald

Målene for undersøgelsen var:

  1. At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​eskalerende doser af CINRYZE.
  2. At vurdere effekten af ​​en eskalerende dosisalgoritme for CINRYZE på angrebsrater for arvelig angioødem (HAE).
  3. At vurdere immunogeniciteten af ​​CINRYZE.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kvalificerede forsøgspersoner indtastede en 3-trins dosiseskaleringsalgoritme:

  • Trin 1: 1500 enheder to gange om ugen (startdosisregime for alle forsøgspersoner i undersøgelsen)
  • Trin 2: 2000 enheder to gange om ugen
  • Trin 3: 2500 enheder to gange om ugen

Hvert trin bestod af 12 ugers sikkerhedsmonitorering efterfulgt af beregning af den gennemsnitlige månedlige angioødemanfaldsrate baseret på forsøgspersoners rapporter om angioødemsymptomer (uanset intensitet) og den faktiske behandlingsvarighed for dette trin.

Hvis et forsøgsperson blev anset for at være en "succes" på et givet trin, og efterforskeren og den medicinske monitor fastslog, at det var sikkert for forsøgspersonen at fortsætte med denne dosis, gik forsøgspersonen ind i en 3 måneders opfølgningsperiode på dette dosisniveau med fortsat sikkerhed overvågning. Forsøgspersonen kunne ikke genindtræde i undersøgelsen med henblik på dosiseskalering under opfølgningsperioden.

Hvis et forsøgsperson ikke blev anset for at være en "succes", indledte forsøgspersonen det næsthøjeste trin i dosiseskaleringsalgoritmen, forudsat at efterforskeren og den medicinske monitor var enige om, at dosiseskalering var passende. Hvis et forsøgsperson i slutningen af ​​trin 3 (2500 enheder) ikke blev anset for at være en "succes", så repræsenterede besøget i uge 12 undersøgelsens afslutning, og forsøgspersonen blev henvist til den læge, der administrerer deres HAE-pleje.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • Allergy, Asthma and Immunology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Forenede Stater, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • New York
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • Winthrop University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Forenede Stater, 97401
        • Allergy and Asthma Research Group
      • Lake Oswego, Oregon, Forenede Stater, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37909
        • East Tennessee Center for Clinical Research
    • Texas
      • Bryan, Texas, Forenede Stater, 77802
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • AARA Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Marycliff Allergy Specialist

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

For at være berettiget til denne protokol skal fagene:

  1. Være ≥6 år og ≥25 kg kropsvægt.

  2. Har en bekræftet diagnose af HAE med en dokumenteret historie med hævelse af ansigt, ekstremiteter, mave-tarmkanalen, kønsorganer eller strubehovedet og en historie med mindst én af følgende:

    • C1 INH genmutation
    • C4-niveau under den nedre grænse for referenceområdet
    • C1 INH antigenniveau under den nedre grænse for referenceområdet
    • Funktionelt C1 INH-niveau under den nedre grænse for referenceområdet
    • Familiehistorie af HAE (dvs. bedsteforælder, forælder, søskende)
  3. Har en historie med >1,0 HAE-anfald pr. måned (gennemsnit) uanset sværhedsgrad i løbet af de 3 på hinanden følgende måneder forud for screening, mens du får den anbefalede CINRYZE-dosis på 1000 enheder hver 3. til 4. dag via intravenøs injektion.

  4. Hvis du er voksen, skal du informeres om undersøgelsens art og give skriftligt informeret samtykke, før der udføres undersøgelsesspecifikke procedurer.

    ELLER

  5. Hvis et barn, skal du have en forælder/værge, som er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke til, at barnet kan deltage i undersøgelsen (med samtykke fra barnet, når det er relevant).

Ekskluderingskriterier:

For at være berettiget til denne protokol må forsøgspersoner ikke:

  1. Har, som bestemt af investigatoren og/eller sponsorens medicinske monitor, enhver kirurgisk eller medicinsk tilstand, der kan interferere med administrationen af ​​undersøgelseslægemidlet eller fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne.
  2. Har en historie med unormal blodkoagulering eller anden koagulopati.
  3. Tage receptpligtig antikoagulant medicin.
  4. Har en historie med allergisk reaktion over for CINRYZE eller andre blodprodukter.
  5. Har deltaget i andre lægemiddelundersøgelser inden for de seneste 30 dage (bortset fra CINRYZE-protokollerne).
  6. Har modtaget blodprodukter (bortset fra CINRYZE) inden for 60 dage før screening.

  7. Har nogen af ​​følgende laboratorieværdier ved screening:

    • Hæmoglobin <8 g/dL
    • Antal hvide blodlegemer <2 x 10^9/L eller >20 x 10^9/L
    • Blodpladeantal <50 x 10^9/L eller >400 x 10^9/L
    • Serumaspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALT) >2,0 x den øvre normalgrænse
    • Urinstof i blodet nitrogen og/eller kreatinin >2,0 x den øvre normalgrænse
  8. Være gravid eller ammende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CINRYZE

Der var 3 potentielle dosiseskaleringstrin:

  • Trin 1: 1500 enheder CINRYZE (C1-hæmmer [human]) administreret ved IV-infusion to gange om ugen i 12 uger
  • Trin 2: 2000 enheder CINRYZE (C1-hæmmer [human]) administreret ved IV-infusion to gange om ugen i 12 uger
  • Trin 3: 2500 enheder CINRYZE (C1-hæmmer [human]) administreret ved IV-infusion to gange om ugen i 12 uger
Biologisk: C1-hæmmer (human) [C1 INH]
Andre navne:
  • C1 esterasehæmmer (menneske)
  • CINRYZE

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med uønskede hændelser, hospitalsindlæggelser, trombotiske hændelser, behandlingsfremkaldte C1 INH-antistoffer, post-baseline toksicitetsgradstigninger i kliniske laboratorieparametre og post-dosis vitale tegnændringer af potentiel klinisk betydning
Tidsramme: 12 til 24 uger ved hvert dosisniveau
Hændelser rapporteret i løbet af den 3 måneder lange opfølgningsperiode tælles med det dosisniveau, hvor de opstod.
12 til 24 uger ved hvert dosisniveau

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingseffekt af eskalerende doser af CINRYZE på HAE-angrebsrater
Tidsramme: 12 uger ved hvert dosisniveau
To definitioner af succes blev anvendt i denne undersøgelse: 1) Succes pr. protokol - Gennemsnitlig angioødemanfaldsrate på ≤1,0 pr. måned ved afslutningen af ​​ethvert dosiseskaleringstrin (uge 12). Den a priori definition af undersøgelsessucces var 4 eller flere forsøgspersoner med succes pr. protokol. 2) Investigator-bestemt succes - Baseret på investigatorens kliniske vurdering, en gennemsnitlig månedlig angioødemanfaldsrate, der viser en forbedring, der er tilstrækkelig til progression til opfølgning. Desuden blev forsøgspersoner, som ikke var en protokol- eller investigatorbestemt succes, men som oplevede en reduktion på >1,0 angreb pr. måned fra deres historiske angioødemanfaldsrate ved afslutningen af ​​et dosiseskaleringstrin (uge 12), opsummeret.
12 uger ved hvert dosisniveau

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. august 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. maj 2012

Studieafslutning (Faktiske)

24. maj 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. juni 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. juni 2009

Først opslået (Skøn)

5. juni 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juni 2021

Sidst verificeret

1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 0624-400
  • SHP616-400 (Anden identifikator: Sponsor)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arveligt angioødem

Kliniske forsøg med C1-hæmmer (human) [C1 INH]

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner