Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinku eskalujících dávek CINRYZE

17. června 2021 aktualizováno: Shire

Studie fáze 4 k vyhodnocení bezpečnosti a účinku zvyšujících se dávek CINRYZE® (inhibitor C1 [lidský]) jako profylaktické terapie u subjektů s nedostatečně kontrolovanými dědičnými záchvaty angioedému

Cíle studie byly:

  1. K posouzení bezpečnosti a snášenlivosti eskalujících dávek CINRYZE.
  2. Zhodnotit účinek algoritmu eskalující dávky pro CINRYZE na četnost záchvatů hereditárního angioedému (HAE).
  3. K posouzení imunogenicity CINRYZE.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Kvalifikující se subjekty zadaly 3-krokový algoritmus eskalace dávky:

  • Krok 1: 1500 jednotek dvakrát týdně (počáteční režim dávkování pro všechny subjekty ve studii)
  • Krok 2: 2000 jednotek dvakrát týdně
  • Krok 3: 2500 jednotek dvakrát týdně

Každý krok sestával z 12 týdnů monitorování bezpečnosti, po kterém následoval výpočet průměrné měsíční četnosti záchvatů angioedému na základě hlášení symptomů angioedému (bez ohledu na intenzitu) a skutečného trvání terapie pro daný krok.

Pokud byl subjekt v daném kroku považován za „úspěch“ a zkoušející a lékař určili, že je pro subjekt bezpečné pokračovat v této dávce, subjekt vstoupil do 3měsíčního období sledování na této úrovni dávky s pokračující bezpečností. sledování. Subjekt nemohl znovu vstoupit do studie pro účely eskalace dávky během období sledování.

Pokud subjekt nebyl považován za "úspěšný", subjekt zahájil další nejvyšší krok algoritmu eskalace dávky za předpokladu, že zkoušející a lékařský monitor souhlasili, že eskalace dávky je vhodná. Pokud na konci kroku 3 (2500 jednotek) nebyl subjekt považován za "úspěch", pak návštěva v týdnu 12 představovala dokončení studie a subjekt byl odeslán k lékaři, který řídí jeho péči o HAE.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • Allergy, Asthma and Immunology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Spojené státy, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • New York
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • Winthrop University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Spojené státy, 97401
        • Allergy and Asthma Research Group
      • Lake Oswego, Oregon, Spojené státy, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37909
        • East Tennessee Center for Clinical Research
    • Texas
      • Bryan, Texas, Spojené státy, 77802
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • AARA Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Marycliff Allergy Specialist

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Aby byly způsobilé pro tento protokol, subjekty musí:

  1. Být ≥6 let a ≥25 kg tělesné hmotnosti.

  2. Mít potvrzenou diagnózu HAE se zdokumentovanou anamnézou otoku obličeje, končetin, gastrointestinálního traktu, genitálií nebo hrtanu a v anamnéze alespoň jednoho z následujících:

    • Mutace genu C1 INH
    • Úroveň C4 pod spodní hranicí referenčního rozsahu
    • Hladina antigenu C1 INH pod spodní hranicí referenčního rozmezí
    • Funkční úroveň C1 INH pod spodní hranicí referenčního rozsahu
    • Rodinná anamnéza HAE (tj. prarodič, rodič, sourozenec)
  3. Mít v anamnéze > 1,0 záchvatu HAE za měsíc (průměr) jakékoli závažnosti během 3 po sobě jdoucích měsíců před screeningem a dostávat doporučenou dávku CINRYZE 1000 jednotek každé 3 až 4 dny intravenózní injekcí.

  4. Pokud jde o dospělou osobu, buďte informováni o povaze studie a před provedením jakýchkoli postupů specifických pro studii poskytněte písemný informovaný souhlas.

    NEBO

  5. Pokud jde o dítě, mít rodiče/zákonného zástupce, který je ochoten a schopen poskytnout dítěti písemný informovaný souhlas s účastí ve studii (se souhlasem dítěte, je-li to vhodné).

Kritéria vyloučení:

Aby byly způsobilé pro tento protokol, subjekty nesmí:

  1. Mít, jak určí zkoušející a/nebo lékař sponzora, jakýkoli chirurgický nebo zdravotní stav, který by mohl narušovat podávání studovaného léku nebo interpretaci výsledků studie.
  2. Máte v anamnéze abnormální srážení krve nebo jinou koagulopatii.
  3. Berte antikoagulační léky na předpis.
  4. Máte v anamnéze alergickou reakci na CINRYZE nebo jiné krevní produkty.
  5. Během posledních 30 dnů jste se účastnili jakékoli jiné výzkumné lékové studie (jiné než protokoly CINRYZE).
  6. Dostali jste jakékoli krevní produkty (jiné než CINRYZE) během 60 dnů před screeningem.

  7. Mějte při screeningu některou z následujících laboratorních hodnot:

    • Hemoglobin <8 g/dl
    • Počet bílých krvinek <2 x 10^9/l nebo >20 x 10^9/l
    • Počet krevních destiček <50 x 10^9/l nebo >400 x 10^9/l
    • Sérová aspartátaminotransferáza (AST) a/nebo alaninaminotransferáza (ALT) >2,0 x horní hranice normálu
    • Dusík močoviny v krvi a/nebo kreatinin > 2,0 x horní hranice normy
  8. Být těhotná nebo kojit.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: CINRYZE

Existovaly 3 potenciální kroky eskalace dávky:

  • Krok 1: 1500 jednotek CINRYZE (inhibitor C1 [člověk]) podávaných intravenózní infuzí dvakrát týdně po dobu 12 týdnů
  • Krok 2: 2000 jednotek CINRYZE (inhibitor C1 [lidský]) podávaných intravenózní infuzí dvakrát týdně po dobu 12 týdnů
  • Krok 3: 2500 jednotek CINRYZE (inhibitor C1 [člověk]) podávaných intravenózní infuzí dvakrát týdně po dobu 12 týdnů
Biologický: C1 inhibitor (člověk) [C1 INH]
Ostatní jména:
  • Inhibitor C1 esterázy (člověk)
  • CINRYZE

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů s nežádoucími příhodami, hospitalizacemi, trombotickými příhodami, protilátkami C1 INH vzniklými při léčbě, zvýšením klinických laboratorních parametrů po výchozím stupni toxicity a změnami vitálních funkcí po dávce, které mají potenciální klinický význam
Časové okno: 12 až 24 týdnů při každé úrovni dávky
Události hlášené během 3měsíčního období sledování se počítají s úrovní dávky, při které k nim došlo.
12 až 24 týdnů při každé úrovni dávky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinek léčby eskalujícími dávkami CINRYZE na míru napadení HAE
Časové okno: 12 týdnů při každé úrovni dávky
V této studii byly použity dvě definice úspěchu: 1) Úspěch podle protokolu - Průměrná četnost záchvatů angioedému ≤1,0 za měsíc na konci jakéhokoli kroku eskalace dávky (12. týden). A priori definice studijního úspěchu byla 4 nebo více subjektů s úspěšností podle protokolu. 2) Úspěch stanovený zkoušejícím - Na základě klinického úsudku zkoušejícího průměrná měsíční četnost záchvatů angioedému prokazující zlepšení dostatečné pro progresi do sledování. Kromě toho byli shrnuti jedinci, kteří nebyli úspěšní podle protokolu nebo zkoušejícího, ale u kterých došlo ke snížení o >1,0 záchvatu za měsíc oproti jejich historické četnosti záchvatů angioedému na konci jakéhokoli kroku eskalace dávky (12. týden).
12 týdnů při každé úrovni dávky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. srpna 2009

Primární dokončení (Aktuální)

24. května 2012

Dokončení studie (Aktuální)

24. května 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. června 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. června 2009

První zveřejněno (Odhad)

5. června 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. června 2021

Naposledy ověřeno

1. června 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 0624-400
  • SHP616-400 (Jiný identifikátor: Sponsor)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na C1 inhibitor (člověk) [C1 INH]

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hungary

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit