Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a CINRYZE növekvő dózisainak biztonságosságának és hatásának értékelésére

2021. június 17. frissítette: Shire

4. fázisú vizsgálat a CINRYZE® (C1-inhibitor [emberi]) megemelkedett dózisainak biztonságosságának és hatásának értékelésére profilaktikus terápiaként nem megfelelően kontrollált örökletes angioödémás rohamok esetén

A tanulmány céljai a következők voltak:

  1. A CINRYZE növekvő dózisai biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése.
  2. A CINRYZE növekvő dózisalgoritmusának az örökletes angioödéma (HAE) rohamok arányára gyakorolt ​​hatásának felmérése.
  3. A CINRYZE immunogenitásának értékelésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A minősített alanyok egy 3 lépésből álló dózisnövelő algoritmusba léptek be:

  • 1. lépés: 1500 egység hetente kétszer (kezdő adagolási rend a vizsgálatban részt vevő összes alany számára)
  • 2. lépés: 2000 egység hetente kétszer
  • 3. lépés: 2500 egység hetente kétszer

Mindegyik lépés 12 hetes biztonsági megfigyelésből állt, majd az átlagos havi angioödémás rohamok arányának kiszámítása az alanyok angioödéma tüneteiről szóló jelentések alapján (az intenzitástól függetlenül) és a terápia tényleges időtartama az adott lépésben.

Ha egy alanyt egy adott lépésben "sikernek" ítélték meg, és a vizsgáló és az orvosi monitor megállapította, hogy az alany számára biztonságos volt folytatni ezt a dózist, az alany 3 hónapos követési időszakba lépett ezen a dózisszinten, és továbbra is biztonságos. megfigyelés. Az alany nem léphetett be újra a vizsgálatba dózisemelés céljából a követési időszak alatt.

Ha az alany nem volt „siker”, az alany kezdeményezte a dózisemelési algoritmus következő legmagasabb lépését, feltéve, hogy a vizsgáló és az orvosi monitor egyetértett abban, hogy a dózisemelés megfelelő. Ha a 3. lépés végén (2500 egység) egy alany nem minősült „sikernek”, akkor a 12. heti látogatás a vizsgálat befejezését jelentette, és az alanyt a HAE-ellátást irányító orvoshoz utalták.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

20

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85251
        • Allergy, Asthma and Immunology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Egyesült Államok, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • New York
      • Mineola, New York, Egyesült Államok, 11501
        • Winthrop University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Egyesült Államok, 97401
        • Allergy and Asthma Research Group
      • Lake Oswego, Oregon, Egyesült Államok, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37909
        • East Tennessee Center for Clinical Research
    • Texas
      • Bryan, Texas, Egyesült Államok, 77802
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
        • AARA Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99204
        • Marycliff Allergy Specialist

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

Ahhoz, hogy jogosultak legyenek erre a protokollra, az alanyoknak:

  1. Legyen legalább 6 éves és legalább 25 kg testtömegű.

  2. Megerősített HAE-diagnózisa van, az arc, a végtagok, a gyomor-bél traktus, a nemi szervek vagy a gége dokumentált kórelőzményében, és az alábbiak közül legalább egy szerepel:

    • C1 INH génmutáció
    • C4 szint a referencia tartomány alsó határa alatt
    • A C1 INH antigén szintje a referencia tartomány alsó határa alatt van
    • Funkcionális C1 INH szint a referencia tartomány alsó határa alatt
    • HAE családtörténete (azaz nagyszülő, szülő, testvér)
  3. A szűrést megelőző 3 egymást követő hónapban havi 1,0 feletti HAE-roham (átlagosan) szerepelt Önnél, miközben az ajánlott, 3-4 naponkénti 1000 egység CINRYZE-adagolást kapta intravénás injekció formájában.

  4. Ha felnőtt, tájékozódjon a vizsgálat természetéről, és adjon írásos beleegyező nyilatkozatot, mielőtt bármilyen vizsgálatspecifikus eljárást végrehajtana.

    VAGY

  5. Ha gyermek, legyen olyan szülő/törvényes gyám, aki hajlandó és képes írásos beleegyezését adni a gyermeknek a vizsgálatban való részvételhez (adott esetben a gyermek beleegyezésével).

Kizárási kritériumok:

Ahhoz, hogy jogosultak legyenek erre a protokollra, az alanyok nem:

  1. A vizsgáló és/vagy a megbízó orvosi monitorozása szerint rendelkeznie kell minden olyan műtéti vagy egészségügyi állapottal, amely megzavarhatja a vizsgálati gyógyszer beadását vagy a vizsgálati eredmények értelmezését.
  2. kóros véralvadási vagy egyéb koagulopátiás anamnézisében szerepel.
  3. Szedjen vényköteles véralvadásgátló gyógyszert.
  4. A kórelőzményében allergiás reakciója van a CINRYZE-re vagy más vérkészítményekre.
  5. Az elmúlt 30 napban részt vett bármely más gyógyszeres vizsgálatban (a CINRYZE protokollokon kívül).
  6. A szűrést megelőző 60 napon belül kapott bármilyen vérkészítményt (a CINRYZE kivételével).

  7. A szűrés során rendelkeznie kell a következő laboratóriumi értékek valamelyikével:

    • Hemoglobin <8 g/dl
    • Fehérvérsejtszám <2 x 10^9/l vagy >20 x 10^9/l
    • Thrombocytaszám <50 x 10^9/l vagy >400 x 10^9/l
    • A szérum aszpartát-aminotranszferáz (AST) és/vagy alanin-aminotranszferáz (ALT) a normálérték felső határának 2,0-szerese
    • A vér karbamid-nitrogén- és/vagy kreatininszintje a normálérték felső határának 2,0-szerese
  8. Legyen terhes vagy szoptat.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: CINRYZE

Három lehetséges dózisemelési lépés volt:

  • 1. lépés: 1500 egység CINRYZE (C1-inhibitor [humán]) iv. infúzióval beadva hetente kétszer 12 héten keresztül
  • 2. lépés: 2000 egység CINRYZE (C1-inhibitor [humán]) iv. infúzióval beadva hetente kétszer 12 héten keresztül
  • 3. lépés: 2500 egység CINRYZE (C1-inhibitor [humán]) iv. infúzióval beadva hetente kétszer 12 héten keresztül
Biológiai: C1 inhibitor (humán) [C1 INH]
Más nevek:
  • C1 észteráz inhibitor (humán)
  • CINRYZE

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos eseményekkel, kórházi kezelésekkel, trombózisos eseményekkel, kezelés alatt álló C1 INH antitestekkel, a klinikai laboratóriumi paraméterek kiindulási toxicitási fokozatú növekedésével és az adagolás utáni életjelek potenciális klinikai jelentőségű változásaival rendelkező alanyok száma
Időkeret: 12-24 hét minden dózisszintnél
A 3 hónapos követési időszak alatt jelentett eseményeket azzal a dózisszinttel számoljuk, amelynél előfordultak.
12-24 hét minden dózisszintnél

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kezelés A CINRYZE növekvő dózisának hatása a HAE támadási arányra
Időkeret: 12 hét minden dózisszintnél
Ebben a vizsgálatban a siker két definícióját alkalmazták: 1) Protokollonkénti siker – Az angioödémás rohamok átlagos gyakorisága ≤1,0 havonta bármely dózisemelési lépés végén (12. hét). A tanulmányi siker eleve definíciója az volt, hogy 4 vagy több alany sikeres volt protokollonként. 2) A vizsgáló által meghatározott siker – A vizsgáló klinikai megítélése alapján átlagos havi angioödémás rohamok aránya, amely elegendő javulást mutat a progresszióhoz a nyomon követésig. Ezenkívül összefoglalták azokat az alanyokat, akik nem voltak protokollonként vagy a vizsgáló által meghatározott sikerek, de havi 1,0-nél nagyobb rohamcsökkenést tapasztaltak a korábbi angioödémás rohamok arányához képest bármely dózisemelési lépés végén (12. hét).
12 hét minden dózisszintnél

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shire

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2009. augusztus 31.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2012. május 24.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2012. május 24.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. június 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. június 4.

Első közzététel (Becslés)

2009. június 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. június 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 17.

Utolsó ellenőrzés

2021. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 0624-400
  • SHP616-400 (Egyéb azonosító: Sponsor)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel