Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности и эффекта повышения дозы CINRYZE

17 июня 2021 г. обновлено: Shire

Исследование фазы 4 по оценке безопасности и эффекта возрастающих доз CINRYZE® (ингибитор C1 [человек]) в качестве профилактической терапии у субъектов с неадекватно контролируемыми приступами наследственного ангионевротического отека

Целями исследования были:

  1. Для оценки безопасности и переносимости возрастающих доз CINRYZE.
  2. Оценить влияние алгоритма повышения дозы CINRYZE на частоту приступов наследственного ангионевротического отека (НАО).
  3. Для оценки иммуногенности CINRYZE.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Отобранные субъекты вошли в трехэтапный алгоритм повышения дозы:

  • Шаг 1: 1500 ЕД два раза в неделю (начальный режим дозирования для всех участников исследования).
  • Шаг 2: 2000 единиц два раза в неделю
  • Шаг 3: 2500 единиц два раза в неделю

Каждый этап состоял из 12 недель наблюдения за безопасностью с последующим расчетом среднемесячной частоты приступов ангионевротического отека на основе сообщений субъектов о симптомах ангионевротического отека (независимо от интенсивности) и фактической продолжительности терапии для этого этапа.

Если субъект был признан «успешным» на данном этапе, и исследователь и медицинский наблюдатель определили, что для субъекта было безопасно продолжать прием этой дозы, субъект вошел в 3-месячный период наблюдения на этом уровне дозы с сохранением безопасности. мониторинг. Субъект не мог повторно участвовать в исследовании с целью повышения дозы в течение периода наблюдения.

Если субъект не был признан «успешным», субъект инициировал следующий самый высокий шаг алгоритма повышения дозы при условии, что исследователь и медицинский наблюдатель согласились с тем, что повышение дозы было уместным. Если в конце этапа 3 (2500 единиц) субъект не считался «успешным», то посещение на 12-й неделе означало завершение исследования, и субъект был направлен к врачу, который занимается лечением НАО.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

20

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85251
        • Allergy, Asthma and Immunology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Соединенные Штаты, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • New York
      • Mineola, New York, Соединенные Штаты, 11501
        • Winthrop University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Соединенные Штаты, 97401
        • Allergy and Asthma Research Group
      • Lake Oswego, Oregon, Соединенные Штаты, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37909
        • East Tennessee Center for Clinical Research
    • Texas
      • Bryan, Texas, Соединенные Штаты, 77802
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • AARA Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99204
        • Marycliff Allergy Specialist

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Чтобы иметь право на участие в этом протоколе, субъекты должны:

  1. Быть старше 6 лет и иметь массу тела ≥25 кг.

  2. Иметь подтвержденный диагноз НАО с документально подтвержденным отеком лица, конечностей, желудочно-кишечного тракта, гениталий или гортани в анамнезе и наличием в анамнезе хотя бы одного из следующих симптомов:

    • Мутация гена C1 INH
    • Уровень С4 ниже нижней границы референтного диапазона
    • Уровень антигена C1 INH ниже нижнего предела референтного диапазона
    • Функциональный уровень C1 INH ниже нижней границы референсного диапазона
    • Семейный анамнез НАО (т. е. бабушка, дедушка, родитель, брат или сестра)
  3. Иметь в анамнезе > 1,0 приступа НАО в месяц (в среднем) любой степени тяжести в течение 3 последовательных месяцев до скрининга при получении рекомендованной дозы CINRYZE 1000 ЕД каждые 3–4 дня путем внутривенной инъекции.

  4. Если вы взрослый, вам следует сообщить о характере исследования и дать письменное информированное согласие до выполнения каких-либо процедур, связанных с исследованием.

    ИЛИ

  5. Если ребенок, иметь родителя/законного опекуна, который желает и может дать письменное информированное согласие на участие ребенка в исследовании (с согласия ребенка, когда это уместно).

Критерий исключения:

Чтобы иметь право на участие в этом протоколе, субъекты не должны:

  1. Иметь, как определено исследователем и/или медицинским наблюдателем спонсора, любое хирургическое или медицинское состояние, которое может помешать введению исследуемого препарата или интерпретации результатов исследования.
  2. Наличие в анамнезе аномальной свертываемости крови или другой коагулопатии.
  3. Принимайте рецептурные антикоагулянты.
  4. Иметь в анамнезе аллергическую реакцию на CINRYZE или другие препараты крови.
  5. Принимали участие в любых других исследованиях лекарственных препаратов в течение последних 30 дней (кроме протоколов CINRYZE).
  6. Получали какие-либо продукты крови (кроме CINRYZE) в течение 60 дней до скрининга.

  7. Наличие любого из следующих лабораторных показателей при скрининге:

    • Гемоглобин <8 г/дл
    • Количество лейкоцитов <2 x 10^9/л или >20 x 10^9/л
    • Количество тромбоцитов <50 x 10^9/л или >400 x 10^9/л
    • Сывороточная аспартатаминотрансфераза (АСТ) и/или аланинаминотрансфераза (АЛТ) >2,0 x верхняя граница нормы
    • Азот мочевины крови и/или креатинин > 2,0 x верхняя граница нормы
  8. Быть беременным или кормящим грудью.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: СИНРИЗ

Было 3 возможных шага повышения дозы:

  • Шаг 1: 1500 ЕД CINRYZE (ингибитор C1 [человек]), вводимый путем внутривенной инфузии два раза в неделю в течение 12 недель.
  • Этап 2: 2000 ЕД CINRYZE (ингибитор С1 [человек]), вводимый путем внутривенной инфузии два раза в неделю в течение 12 недель.
  • Шаг 3: 2500 ЕД CINRYZE (ингибитор C1 [человек]), вводимый путем внутривенной инфузии два раза в неделю в течение 12 недель.
Биологический: Ингибитор C1 (человек) [C1 INH]
Другие имена:
  • Ингибитор эстеразы C1 (человек)
  • СИНРИЗ

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество субъектов с нежелательными явлениями, госпитализациями, тромботическими явлениями, появлением антител C1 INH, возникающих при лечении, увеличением степени токсичности после исходного уровня в клинико-лабораторных параметрах и изменениями основных показателей жизнедеятельности после введения дозы, имеющими потенциальное клиническое значение
Временное ограничение: От 12 до 24 недель на каждом уровне дозы
События, о которых сообщалось в течение 3-месячного периода наблюдения, учитывались в соответствии с уровнем дозы, при котором они произошли.
От 12 до 24 недель на каждом уровне дозы

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Лечебный эффект растущих доз CINRYZE на частоту приступов HAE
Временное ограничение: 12 недель на каждом уровне дозы
В этом исследовании применялись два определения успеха: 1) Успех по протоколу — средняя частота приступов ангионевротического отека ≤1,0 в месяц в конце любого этапа повышения дозы (12-я неделя). Априорным определением успеха исследования было 4 или более субъектов с успехом по протоколу. 2) Успех, определяемый исследователем. На основании клинической оценки исследователя среднемесячная частота приступов ангионевротического отека демонстрирует улучшение, достаточное для перехода к последующему наблюдению. Кроме того, были суммированы субъекты, которые не достигли успеха в соответствии с протоколом или исследователем, но у которых наблюдалось снижение частоты приступов ангионевротического отека более чем на 1,0 в месяц по сравнению с их исторической частотой приступов ангионевротического отека в конце любого этапа повышения дозы (неделя 12).
12 недель на каждом уровне дозы

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 августа 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

24 мая 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

24 мая 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 июня 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 июня 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

5 июня 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 июня 2021 г.

Последняя проверка

1 июня 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 0624-400
  • SHP616-400 (Другой идентификатор: Sponsor)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться