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Un estudio para evaluar la seguridad y el efecto de dosis crecientes de CINRYZE

17 de junio de 2021 actualizado por: Shire

Un estudio de fase 4 para evaluar la seguridad y el efecto de dosis crecientes de CINRYZE® (inhibidor de C1 [humano]) como terapia profiláctica en sujetos con ataques de angioedema hereditario controlados inadecuadamente

Los objetivos del estudio fueron:

  1. Evaluar la seguridad y tolerabilidad de dosis crecientes de CINRYZE.
  2. Evaluar el efecto de un algoritmo de dosis creciente para CINRYZE en las tasas de ataque de angioedema hereditario (AEH).
  3. Evaluar la inmunogenicidad de CINRYZE.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los sujetos calificados ingresaron un algoritmo de escalada de dosis de 3 pasos:

  • Paso 1: 1500 unidades dos veces por semana (régimen de dosificación inicial para todos los sujetos del estudio)
  • Paso 2: 2000 Unidades dos veces por semana
  • Paso 3: 2500 Unidades dos veces por semana

Cada paso consistió en 12 semanas de control de seguridad, seguido del cálculo de la tasa de ataque de angioedema mensual promedio según los informes de los sujetos sobre los síntomas de angioedema (independientemente de la intensidad) y la duración real de la terapia para ese paso.

Si se consideró que un sujeto tuvo "éxito" en un paso dado y el investigador y el monitor médico determinaron que era seguro para el sujeto continuar con esa dosis, el sujeto entró en un período de seguimiento de 3 meses con ese nivel de dosis con seguridad continua supervisión. El sujeto no pudo volver a ingresar al estudio con el fin de aumentar la dosis durante el período de seguimiento.

Si un sujeto no se consideraba un "éxito", el sujeto iniciaba el siguiente paso más alto del algoritmo de aumento de dosis, siempre que el investigador y el monitor médico estuvieran de acuerdo en que el aumento de dosis era apropiado. Si al final del Paso 3 (2500 Unidades), un sujeto no se consideró un "éxito", entonces la visita de la semana 12 representó la finalización del estudio y el sujeto fue derivado al médico que administra su atención de AEH.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

20

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • Allergy, Asthma and Immunology Associates
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Family Allergy and Asthma Center
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Estados Unidos, 20902
        • Institute for Asthma and Allergy
    • New York
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • Winthrop University Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Estados Unidos, 97401
        • Allergy and Asthma Research Group
      • Lake Oswego, Oregon, Estados Unidos, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37909
        • East Tennessee Center for Clinical Research
    • Texas
      • Bryan, Texas, Estados Unidos, 77802
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • AARA Research Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Marycliff Allergy Specialist

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Para ser elegible para este protocolo, los sujetos deben:

  1. Tener ≥6 años de edad y ≥25 kg de peso corporal.

  2. Tener un diagnóstico confirmado de AEH con antecedentes documentados de hinchazón de la cara, extremidades, tracto gastrointestinal, genitales o laringe y antecedentes de al menos uno de los siguientes:

    • Mutación del gen C1 INH
    • Nivel de C4 por debajo del límite inferior del rango de referencia
    • Nivel de antígeno C1 INH por debajo del límite inferior del rango de referencia
    • Nivel funcional C1 INH por debajo del límite inferior del rango de referencia
    • Antecedentes familiares de AEH (es decir, abuelo, padre, hermano)
  3. Tener un historial de >1,0 ataques de AEH por mes (promedio) de cualquier gravedad durante los 3 meses consecutivos antes de la selección mientras recibe la dosis recomendada de CINRYZE de 1000 Unidades cada 3 o 4 días mediante inyección intravenosa.

  4. Si es un adulto, ser informado de la naturaleza del estudio y proporcionar un consentimiento informado por escrito antes de realizar cualquier procedimiento específico del estudio.

    O

  5. Si es un niño, tener un padre/tutor legal que esté dispuesto y sea capaz de dar su consentimiento informado por escrito para que el niño participe en el estudio (con el consentimiento del niño cuando corresponda).

Criterio de exclusión:

Para ser elegible para este protocolo, los sujetos no deben:

  1. Tener, según lo determine el investigador y/o el monitor médico del patrocinador, cualquier condición quirúrgica o médica que pueda interferir con la administración del fármaco del estudio o la interpretación de los resultados del estudio.
  2. Tiene antecedentes de coagulación sanguínea anormal u otra coagulopatía.
  3. Estar tomando medicamentos anticoagulantes recetados.
  4. Tiene antecedentes de reacción alérgica a CINRYZE u otros productos sanguíneos.
  5. Haber participado en cualquier otro estudio de medicamentos en investigación en los últimos 30 días (aparte de los protocolos CINRYZE).
  6. Haber recibido algún producto sanguíneo (que no sea CINRYZE) dentro de los 60 días anteriores a la selección.

  7. Tener alguno de los siguientes valores de laboratorio en la selección:

    • Hemoglobina <8 g/dL
    • Recuento de glóbulos blancos <2 x 10^9/L o >20 x 10^9/L
    • Recuento de plaquetas <50 x 10^9/L o >400 x 10^9/L
    • Aspartato aminotransferasa sérica (AST) y/o alanina aminotransferasa (ALT) >2,0 veces el límite superior de lo normal
    • Nitrógeno ureico en sangre y/o creatinina >2,0 veces el límite superior de lo normal
  8. Estar embarazada o amamantando.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CINRYZE

Hubo 3 posibles pasos de escalada de dosis:

  • Paso 1: 1500 Unidades de CINRYZE (inhibidor de C1 [humano]) administradas por infusión IV dos veces por semana durante 12 semanas
  • Paso 2: 2000 Unidades de CINRYZE (inhibidor de C1 [humano]) administradas por infusión IV dos veces por semana durante 12 semanas
  • Paso 3: 2500 Unidades de CINRYZE (inhibidor de C1 [humano]) administradas por infusión IV dos veces por semana durante 12 semanas
Biológico: Inhibidor de C1 (humano) [C1 INH]
Otros nombres:
  • Inhibidor de la esterasa C1 (humano)
  • CINRYZE

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de sujetos con eventos adversos, hospitalizaciones, eventos trombóticos, anticuerpos C1 INH emergentes del tratamiento, aumentos del grado de toxicidad posterior al inicio en los parámetros de laboratorio clínico y cambios en los signos vitales posteriores a la dosis de posible importancia clínica
Periodo de tiempo: 12 a 24 semanas en cada nivel de dosis
Los eventos informados durante el período de seguimiento de 3 meses se cuentan con el nivel de dosis al que ocurrieron.
12 a 24 semanas en cada nivel de dosis

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Efecto del tratamiento de dosis crecientes de CINRYZE en las tasas de ataque de AEH
Periodo de tiempo: 12 semanas en cada nivel de dosis
En este estudio se aplicaron dos definiciones de éxito: 1) Éxito por protocolo: tasa promedio de ataque de angioedema de ≤1,0 por mes al final de cualquier paso de aumento de dosis (semana 12). La definición a priori del éxito del estudio fue de 4 o más sujetos con éxito por protocolo. 2) Éxito determinado por el investigador: según el juicio clínico del investigador, una tasa de ataque de angioedema mensual promedio que demuestre una mejoría suficiente para la progresión al seguimiento. Además, se resumieron los sujetos que no tuvieron un éxito por protocolo o determinado por el investigador, pero que experimentaron una reducción de >1.0 ataque por mes de su tasa histórica de ataque de angioedema al final de cualquier paso de aumento de dosis (semana 12).
12 semanas en cada nivel de dosis

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Shire

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de agosto de 2009

Finalización primaria (Actual)

24 de mayo de 2012

Finalización del estudio (Actual)

24 de mayo de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de junio de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de junio de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

5 de junio de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de junio de 2021

Última verificación

1 de junio de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 0624-400
  • SHP616-400 (Otro identificador: Sponsor)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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