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血液透析を受けている小児に対する週3回（TIW）成長ホルモン療法

2015年5月4日 更新者：John Mahan、Nationwide Children's Hospital

血液透析を受けている小児に対する TIW 成長ホルモン療法

仮説:

  1. 施設内血液透析 (HD) を受けている小児に週 3 回の皮下 (SQ) 組換え成長ホルモン (rGH) 療法を提供すると、成長が改善されます。
  2. 施設内で HD を受けている子供たちに週 3 回の SQ rGH 療法を提供すると、除脂肪体重、栄養状態、生活の質が改善されます。

最長 2 年間の TIW rGH 治療レジメン（0.35 mg/kg/週を 3 回に分け、各回の投与は透析治療の終了時に投与）。成長反応、デュアルエネルギーX線吸収測定法（DEXA）、および生活の質（QOL）が測定されます。 目標は、身長 SDS の低下および/または身長速度標準偏差スコア (SDS) の低下があるタナー 1 の子供 20 人を登録することです。

この治療法が効果的であり、成長とQOLを改善することが証明されれば、自宅でrGHを投与する必要がなく親の受け入れも良くなり、子供のコンプライアンスが保証されるため、この治療法はHD治療を受けている適格な子供全員に簡単に実施できる可能性がある。

したがって、研究者らは、透析を受けている子供の理解を促進し、成長を促進する最良の方法の証拠を提供する重要な研究を提案しています。 この研究の結果は、医療専門家、患者、家族を含む小児腎臓専門医コミュニティ全体にとって価値のある重要な情報をもたらすでしょう。 本当の意味で、この研究は、慢性腎臓病（CKD）の小児における成長不全の評価と治療に関する2006年のコンセンサス会議ガイドラインに基づいて行われることになる。 これは、CKDを持つより多くの子供たちにより良い成長の機会を保証するのに役立つ重要な管理上の決定の証拠を提供するでしょう。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

目的/目的:

  1. HD療法を受けている子供の成長に対する週3回のSQ rGH Rxの有益な効果を実証すること
  2. HD治療を受けている子供の除脂肪体重、栄養状態、生活の質の改善という観点から、週3回のSQ rGH Rxの有益な効果を実証すること

研究デザイン:

  1. 研究グループ - 成長遅延（身長 SDS < -1.88 または身長）まで、標準用量の SQ rGH（0.35 mg/kg/週を 3 回に分け、透析療法の終了時に各回投与）を最長 2 年間提供速度 < -1.88 SD）rGH を服用したことがない、または少なくとも 12 か月間 rGH を服用していない、HD を受けている小児。 包含基準は次のとおりです。 SQ rGH Rx について医学的にクリアされています (14)。骨年齢レントゲン写真で開いた骨端を伴うタナーステージ 1 に基づく成長の可能性 (骨年齢 < 12 歳)。 HD は少なくともあと 6 か月間必要になると予想されます。少なくとも 6 か月の標準化された過去の研究前の人体計測データ (スタディオメーターの身長を含む)。 除外基準には、rGH 療法を使用すべきではないことを示すすべての医学的要因が含まれます (14)、例: 栄養状態不良、管理が不十分なアシドーシス、透析の適切性が不良 (Kt/V < 1.2 で定義)、管理が不十分な腎性骨ジストロフィー (PTH > 800) ）。 複雑な要因が解決され、修正されると、その子供は研究の対象となる可能性があります。
  2. SQ rGH は、透析セッションの終了時にセンター内で週 3 回、最長 24 か月間提供されます。 SQ rGH 用量は、介入中に毎月の乾燥 (正常量) 体重に基づいて調整されます。
  3. SQ rGH Rx で各患者から取得されたベースライン データとモニタリング データ。 これには、反応の大きさを決定するために使用される重要なベースライン身長と成長速度を提供するために、SQ rGH Rx の開始前の少なくとも 6 か月間、スタジオメーターで測定された身長が含まれます。
  4. 標準 SQ rGH Rx 用量の 6 か月後に最適以下の反応が得られた小児（年間成長率が前年より 2 cm 増加未満）の場合、rGH 用量は 3 回の用量に分けて 0.70 mg/kg/週に増量されます（報告されたものと同様）一部のGH欠損児に使用される「思春期」用量投与計画）。

ベースラインデータ: 身長 (スタディオメーター)、体重、BMI、身長 SDS、身長速度 SDS (過去 6 か月の履歴)、体重 SDS、BMI SDS、Hb、BUN、nPCR、血清アルブミン、血清カルシウム、血清リン、iPTH、電解質、高感度 CRP (炎症のマーカーとして)、透析の適切性 (単一および二重プールによって定義される) Kt/V - Kt/V は、血液透析および腹膜透析治療の適切性を定量化するために使用される単位のない数値です: K - 尿素の透析器クリアランス、t -透析時間、V - 患者の体内総水分量、HD では目標は 1.2)、IGF-1、IGFBP-3、股関節膜および骨年齢 (4、5、6、9) です。 さらに、除脂肪体重/脂肪量はDEXAによって評価されます（LBMの測定を標準化するため、毎週末2日間透析を休んだ後に通常存在する過剰な体液を避けるために、透析治療後の週の半ばにDEXAが行われます）。そして生活の質は PedsQL 4.0 Generic Core Scale (10) によって評価されます。 決定される栄養パラメータ（重量/体重、ht SDS、BMI、nPCR、および血清アルブミン）は、これらの患者に対して現在使用されている栄養評価を表しており、透析を受けている小児の栄養の最良の尺度として検証されています(12)。

評価は次の間隔で繰り返されます。

  1. 身長（スタディオメーター）、体重、Hgb、BUN、nPCR、血清アルブミン、血清カルシウム、リン、電解質、Kt/V - 毎月
  2. CRP、iPTH、IGF-1、IGFBP-3 - 3か月ごと
  3. PedsQL - 6 か月ごと
  4. DEXA と骨年齢 - 毎年 (腎移植が研究開始後 6 か月以内に行われた場合は、腎移植後 1 週間以内) - DEXA と骨年齢の結果は、Nationwide Children's に送信され、協力する小児放射線科医 (ラリー ビンコヴィッツ医師) によって分析されます。 。

研究の種類

介入

入学 (実際)

3

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10467
        • Montefiore Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Children's Memorial Hermann Hospital-TMC

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1ヶ月～16年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 血液透析中の慢性腎不全
  • なめし屋 1
  • 骨年齢 <12
  • 高さが 3 % タイル未満であるか、成長速度が 3 % タイル未満であり、SQ rGH Rx 上にありません
  • ベースラインでは、研究対象集団は正常な甲状腺状態、続発性副甲状腺機能亢進症が許容範囲内に制御されていること（iPTH < 800）、適切な透析（Kt/V > 1.2）、および正常な酸塩基状態の記録も必要となります。
  • 少なくとも6か月は血液透析を受けていることが予想される

除外基準:

  • 参加基準を満たさない人。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の：治療アーム
小児タナー 1 血液透析患者において、毎晩の代わりに成長ホルモン療法 TIW を受けています。
薬：ソマトロピン
0.35 mg/Kg/週を 3 回に分けて、各回の投与を透析治療の終了時に行います。
他の名前：
  • ニュートロピンAQ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
主要評価項目: 身長 SDS および高度速度 SDS の変化
時間枠：6か月ごとにモニタリングされます
6か月ごとにモニタリングされます

二次結果の測定

結果測定
時間枠
体重 SDS、除脂肪体重、正規化されたタンパク質異化率、および生活の質の変化。
時間枠：6か月ごとにモニタリングされます
6か月ごとにモニタリングされます

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Nationwide Children's Hospital

協力者

Genentech, Inc.

捜査官

  • 主任研究者：John D Mahan, MD、Nationwide Children's Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2010年7月1日

一次修了 (実際)

2012年8月1日

研究の完了 (実際)

2012年8月1日

試験登録日

最初に提出

2009年7月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2009年7月21日

最初の投稿 (見積もり)

2009年7月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2015年5月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2015年5月4日

最終確認日

2015年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 907-M02R

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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