Three Times Weekly (TIW) Væksthormonterapi hos børn i hæmodialyse

Mål/formål:

1. For at demonstrere de gavnlige virkninger af SQ rGH Rx tre gange om ugen på vækst hos børn på HD
2. At demonstrere de gavnlige virkninger af SQ rGH Rx tre gange om ugen i form af forbedret mager kropsmasse, ernæringsstatus og livskvalitet hos børn på HD

Studere design:

1. Undersøgelsesgruppe - Tilvejebringelse af standard ugentlig dosis af SQ rGH (0,35 mg/kg/uge opdelt i 3 doser, hvor hver dosis gives ved afslutningen af ​​dialysebehandlingen) i op til 2 år til væksthæmmet (Højde SDS < -1,88 eller Højde) hastighed < -1,88 SD) børn, der modtager HD, som er naive over for rGH, eller som ikke har været på rGH i mindst 12 måneder. Inklusionskriterier er: medicinsk godkendt for SQ rGH Rx (14); vækstpotentiale baseret på Tanner stadium 1 med åbne epifyser på røntgenbilleder af knoglealderen (knoglealder < 12 år); forventes at kræve HD i mindst 6 måneder mere; mindst 6 måneders standardiserede historiske antropometriske data før undersøgelsen (inklusive stadiometerhøjde). Eksklusionskriterier omfatter alle medicinske faktorer, der indikerer, at rGH-terapi ikke bør anvendes (14), fx dårlig ernæringsstatus, dårligt kontrolleret acidose, dårlig dialysetilstrækkelighed (defineret ved Kt/V < 1,2), dårligt kontrolleret renal osteodystrofi (PTH > 800) ). Når først den komplicerende faktor er rettet og rettet, kan barnet komme i betragtning til undersøgelsen.
2. SQ rGH skal leveres i centeret ved afslutningen af ​​dialysesessionen tre gange ugentligt i op til 24 måneder. SQ rGH dosis skal justeres baseret på tør (euvolæmisk) vægt hver måned under interventionen.
3. Baseline- og monitoreringsdata opnået for hver patient på SQ rGH Rx. Dette vil inkludere stadiometer målt højde i mindst 6 måneder før initiering af SQ rGH Rx for at give vigtig basislinjehøjde og væksthastighed, der skal bruges til at bestemme størrelsen af ​​responsen.
4. For børn med suboptimal respons efter 6 måneders standard SQ rGH Rx dosis (årlig vækstrate < 2 cm mere end det foregående år), vil rGH dosis øges til 0,70 mg/kg/uge fordelt på 3 doser (svarende til den rapporterede "pubertet" doseringsregime brugt til nogle børn med GH-mangel).

Baseline data: Højde (stadiometer), Vægt, BMI, Højde SDS, Højdehastighed SDS (historisk seneste 6 måneder), Vægt SDS, BMI SDS, Hb, BUN, nPCR, serumalbumin, serumcalcium, serumfosfor, iPTH, elektrolytter, højfølsom CRP (som markør for betændelse), dialysetilstrækkelighed (defineret ved enkelt- og dobbeltpulje Kt/V - Kt/V er et enhedsløst tal, der bruges til at kvantificere hæmodialyse og peritonealdialysebehandlings tilstrækkelighed: K - dialyserens clearance af urinstof, t - dialysetid, V - patientens samlede kropsvand; i HD er målet 1,2), IGF-1, IGFBP-3, hoftefilm og knoglealder (4,5,6,9). Derudover vil magert kropsmasse/fedtmasse blive vurderet af DEXA (for at standardisere bestemmelsen af ​​LBM, DEXA skal udføres midt i ugen, efter dialysebehandlingen, for at undgå den overskydende væske, der almindeligvis er til stede efter 2 dages pause i dialyse hver weekend) og livskvalitet vil blive vurderet af PedsQL 4.0 Generic Core Scales (10). De ernæringsparametre, der vil blive bestemt (wt/ht, ht SDS, BMI, nPCR og serumalbumin) repræsenterer de aktuelt anvendte vurderinger af ernæring for disse patienter og er blevet valideret som bedste mål for ernæring hos børn i dialyse (12).

Vurderinger skal gentages med følgende intervaller:

1. Højde (stadiometer), Vægt, Hgb, BUN, nPCR, serumalbumin, serumcalcium, fosfor og elektrolytter, Kt/V - månedligt
2. CRP, iPTH, IGF-1, IGFBP-3 - hver 3. måned
3. PedsQL - hver 6. måned
4. DEXA og knoglealder - årligt (og inden for 1 uge efter nyretransplantation, hvis dette sker når som helst 6 måneder efter studiestart) - DEXA- og knoglealderresultater vil blive sendt til Nationwide Children's og analyseret af vores samarbejdende pædiatriske radiolog (Larry Binkovitz, MD) .