Drie keer per week (TIW) groeihormoontherapie bij kinderen die hemodialyse ondergaan

Doelstellingen/doelen:

1. Om de gunstige effecten van driemaal wekelijkse SQ rGH Rx op de groei bij kinderen met de ZvH aan te tonen
2. Om de gunstige effecten van driemaal wekelijkse SQ rGH Rx aan te tonen in termen van verbeterde vetvrije massa, voedingsstatus en kwaliteit van leven bij kinderen met de ZvH

Studie ontwerp:

1. Studiegroep - Toediening van standaard wekelijkse dosis SQ rGH (0,35 mg/kg/week verdeeld over 3 doses, waarbij elke dosis wordt gegeven aan het einde van de dialysetherapie) gedurende maximaal 2 jaar tot groeiachterstand (Lengte SDS < -1,88 of Hoogte snelheid < -1,88 SD) kinderen die de ZvH krijgen en naïef zijn voor rGH of die gedurende ten minste 12 maanden geen rGH hebben gebruikt. Inclusiecriteria zijn: medisch goedgekeurd voor SQ rGH Rx (14); groeipotentieel op basis van Tanner stadium 1 met open epifysen op röntgenfoto's van botleeftijd (botleeftijd < 12 jaar); verwacht nog minstens 6 maanden HD nodig te hebben; ten minste 6 maanden gestandaardiseerde historische pre-studie antropometrische gegevens (inclusief stadiometerhoogte). Uitsluitingscriteria omvatten alle medische factoren die aangeven dat rGH-therapie niet mag worden gebruikt (14), bijv. slechte voedingsstatus, slecht gecontroleerde acidose, slechte dialysetoereikendheid (gedefinieerd door Kt/V < 1,2), slecht gecontroleerde renale osteodystrofie (PTH > 800). ). Zodra de complicerende factor is aangepakt en gecorrigeerd, kan het kind in aanmerking komen voor het onderzoek.
2. SQ rGH moet gedurende maximaal 24 maanden driemaal per week in het centrum worden verstrekt aan het einde van de dialysesessie. SQ rGH-dosis elke maand tijdens de interventie aan te passen op basis van droog (euvolemisch) gewicht.
3. Baseline- en monitoringgegevens verkregen voor elke patiënt op SQ rGH Rx. Dit omvat stadiometer gemeten hoogte gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de start van SQ rGH Rx om belangrijke basislijnhoogte en groeisnelheid te verschaffen die kunnen worden gebruikt om de omvang van de respons te bepalen.
4. Voor kinderen met een suboptimale respons na 6 maanden standaard SQ rGH Rx-dosis (groeisnelheid op jaarbasis < 2 cm meer dan het voorgaande jaar), zal de rGH-dosis worden verhoogd tot 0,70 mg/kg/week verdeeld over 3 doses (vergelijkbaar met de gerapporteerde "puberaal" doseringsregime gebruikt bij sommige kinderen met GH-deficiëntie).

Basislijngegevens: lengte (stadiometer), gewicht, BMI, lengte-SDS, hoogtesnelheid-SDS (historisch verleden 6 maanden), gewicht-SDS, BMI SDS, Hb, BUN, nPCR, serumalbumine, serumcalcium, serumfosfor, iPTH, elektrolyten, hoge gevoeligheid CRP (als een marker van ontsteking), geschiktheid van dialyse (gedefinieerd door enkele en dubbele pool Kt/V - Kt/V is een getal zonder eenheid dat wordt gebruikt om de geschiktheid van hemodialyse en peritoneale dialyse te kwantificeren: K - dialysatorklaring van ureum, t - dialysetijd, V - totale lichaamswater van de patiënt; bij de ZvH is het doel 1,2), IGF-1, IGFBP-3, heupfilms en botleeftijd (4,5,6,9). Daarnaast zal de vetvrije massa/vetmassa worden beoordeeld door DEXA (om de bepaling van LBM te standaardiseren, DEXA moet halverwege de week worden gedaan, na de dialysebehandeling, om de overtollige vloeistof te vermijden die gewoonlijk aanwezig is na 2 dagen dialyse elk weekend) en kwaliteit van leven zal worden beoordeeld door de PedsQL 4.0 Generic Core Scales (10). De voedingsparameters die zullen worden bepaald (wt/ht, ht SDS, BMI, nPCR en serumalbumine) vertegenwoordigen de momenteel gebruikte beoordelingen van voeding voor deze patiënten en zijn gevalideerd als beste maatstaven voor voeding bij kinderen die dialyse ondergaan (12).

Evaluaties moeten met de volgende tussenpozen worden herhaald:

1. Lengte (stadiometer), gewicht, Hgb, BUN, nPCR, serumalbumine, serumcalcium, fosfor en elektrolyten, Kt/V - maandelijks
2. CRP, iPTH, IGF-1, IGFBP-3 - elke 3 maanden
3. PedsQL - elke 6 maanden
4. DEXA en botleeftijd - jaarlijks (en binnen 1 week na niertransplantatie als dit gebeurt binnen 6 maanden na aanvang van de studie) - DEXA- en botleeftijdresultaten worden naar Nationwide Children's gestuurd en geanalyseerd door onze samenwerkende kinderradioloog (Larry Binkovitz, MD) .