Tre ganger ukentlig (TIW) veksthormonbehandling hos barn på hemodialyse

Mål/mål:

1. For å demonstrere de gunstige effektene av SQ rGH Rx tre ganger i uken på vekst hos barn på HD
2. For å demonstrere de gunstige effektene av SQ rGH Rx tre ganger i uken når det gjelder forbedret mager kroppsmasse, ernæringsstatus og livskvalitet hos barn på HD

Studere design:

1. Studiegruppe - Tilførsel av standard ukentlig dose av SQ rGH (0,35 mg/kg/uke delt inn i 3 doser, hver dose gis ved avslutningen av dialysebehandlingen) i opptil 2 år til veksthemning (høyde SDS < -1,88 eller høyde) hastighet < -1,88 SD) barn som mottar HD som er naive for rGH eller som ikke har vært på rGH på minst 12 måneder. Inklusjonskriterier er: medisinsk godkjent for SQ rGH Rx (14); vekstpotensial basert på Tanner stadium 1 med åpne epifyser på røntgenbilder av beinalder (beinalder < 12 år); forventes å kreve HD i minst 6 måneder til; minst 6 måneder med standardiserte historiske antropometriske data før studien (inkludert stadiometerhøyde). Eksklusjonskriterier inkluderer alle medisinske faktorer som indikerer at rGH-behandling ikke bør brukes (14), f.eks. dårlig ernæringsstatus, dårlig kontrollert acidose, dårlig dialysetilstrekkelighet (definert ved Kt/V < 1,2), dårlig kontrollert nyreosteodystrofi (PTH > 800) ). Når den kompliserende faktoren er adressert og korrigert, kan barnet bli vurdert for studien.
2. SQ rGH skal gis i sentrum ved avslutningen av dialyseøkten tre ganger ukentlig i opptil 24 måneder. SQ rGH dose skal justeres basert på tørr (euvolemisk) vekt hver måned under intervensjonen.
3. Grunnlinje- og overvåkingsdata innhentet for hver pasient på SQ rGH Rx. Dette vil inkludere stadiometer målt høyde i minst 6 måneder før initiering av SQ rGH Rx for å gi viktig grunnlinjehøyde og veksthastighet som skal brukes til å bestemme størrelsen på responsen.
4. For barn med suboptimal respons etter 6 måneder med standard SQ rGH Rx-dose (årlig veksthastighet < 2 cm mer enn foregående år), vil rGH-dosen økes til 0,70 mg/kg/uke fordelt på 3 doser (i likhet med den rapporterte "pubertet" doseringsregime brukt hos noen barn med GH-mangel).

Baseline data: Høyde (stadiometer), Vekt, BMI, Høyde SDS, Høydehastighet SDS (historisk siste 6 måneder), Vekt SDS, BMI SDS, Hb, BUN, nPCR, serumalbumin, serumkalsium, serumfosfor, iPTH, elektrolytter, høysensitivitets-CRP (som en markør for betennelse), dialysetilstrekkelighet (definert ved enkel og dobbel pool Kt/V - Kt/V er et enhetsløst tall som brukes til å kvantifisere hemodialyse og peritonealdialysebehandlings tilstrekkelighet: K - dialyserens clearance av urea, t - dialysetid, V - pasientens totale kroppsvann; i HD er målet 1,2), IGF-1, IGFBP-3, hoftefilmer og beinalder (4,5,6,9). I tillegg vil mager kroppsmasse/fettmasse vurderes av DEXA (for å standardisere bestemmelsen av LBM, DEXA skal gjøres midt i uken, etter dialysebehandlingen, for å unngå overflødig væske som vanligvis er tilstede etter 2 dager uten dialyse hver helg) og livskvalitet vil bli vurdert av PedsQL 4.0 Generic Core Scales (10). Ernæringsparametrene som skal bestemmes (wt/ht, ht SDS, BMI, nPCR og serumalbumin) representerer de nåværende brukte vurderingene av ernæring for disse pasientene og har blitt validert som beste mål på ernæring hos barn i dialyse (12).

Vurderinger skal gjentas med følgende intervaller:

1. Høyde (stadiometer), vekt, Hgb, BUN, nPCR, serumalbumin, serumkalsium, fosfor og elektrolytter, Kt/V - månedlig
2. CRP, iPTH, IGF-1, IGFBP-3 - hver 3. måned
3. PedsQL - hver 6. måned
4. DEXA og beinalder - årlig (og innen 1 uke etter nyretransplantasjon hvis dette skjer når som helst 6 måneder etter studiestart) - DEXA- og beinalderresultater vil bli sendt til Nationwide Children's og analysert av vår samarbeidende pediatriske radiolog (Larry Binkovitz, MD) .