Kolme kertaa viikossa (TIW) kasvuhormonihoitoa hemodialyysissä oleville lapsille

Tavoitteet/Tavoitteet:

1. Havainnollistaa kolme kertaa viikossa tapahtuvan SQ rGH Rx:n suotuisat vaikutukset lasten kasvuun HD-potilailla
2. Havainnollistaa kolme kertaa viikossa suoritettavan SQ rGH Rx:n suotuisat vaikutukset parantuneen vähärasvaisen kehon massan, ravitsemustilan ja elämänlaadun suhteen HD-potilailla.

Opintosuunnitelma:

1. Tutkimusryhmä - SQ rGH:n normaalin viikoittaisen annoksen antaminen (0,35 mg/kg/viikko jaettuna 3 annokseen, jokainen annos annetaan dialyysihoidon päätyttyä) enintään 2 vuoden ajan kasvun hidastumiseen (pituus SDS < -1,88 tai pituus) nopeus < -1,88 SD) HD:tä saavat lapset, jotka eivät ole saaneet rGH:ta tai jotka eivät ole saaneet rGH:ta vähintään 12 kuukauteen. Sisällyttämiskriteerit ovat: lääketieteellisesti hyväksytty SQ rGH Rx:lle (14); kasvupotentiaali perustuu Tannerin vaiheeseen 1 avoimilla epifyyseillä luukauden röntgenkuvissa (luun ikä < 12 vuotta); odotetaan vaativan HD:tä vielä vähintään 6 kuukautta; vähintään 6 kuukauden standardoitu historiallinen esitutkimus antropometrinen data (mukaan lukien stadiometrin korkeus). Poissulkemiskriteerit sisältävät kaikki lääketieteelliset tekijät, jotka osoittavat, että rGH-hoitoa ei pitäisi käyttää (14), esim. huono ravitsemustila, huonosti hallittu asidoosi, huono dialyysin riittävyys (määritelty Kt/V < 1,2), huonosti hallittu munuaisten osteodystrofia (PTH > 800) ). Kun vaikeuttava tekijä on käsitelty ja korjattu, lasta voidaan harkita tutkimukseen.
2. SQ rGH annetaan keskelle dialyysijakson päätyttyä kolme kertaa viikossa enintään 24 kuukauden ajan. SQ rGH-annosta säädetään kuivan (euvolemisen) painon perusteella kuukausittain toimenpiteen aikana.
3. Lähtö- ja seurantatiedot, jotka on saatu jokaisesta potilaasta SQ rGH Rx:llä. Tämä sisältää stadiometrillä mitatun korkeuden vähintään 6 kuukautta ennen SQ rGH Rx:n aloittamista, jotta saadaan tärkeä perusviivan korkeus ja kasvunopeus, jota käytetään vasteen suuruuden määrittämiseen.
4. Lapsille, joiden vaste ei ole optimaalinen kuuden kuukauden normaalin SQ rGH Rx -annoksen jälkeen (vuosittainen kasvunopeus < 2 cm enemmän kuin edellisenä vuonna), rGH-annosta nostetaan 0,70 mg/kg/viikko jaettuna 3 annokseen (samanlainen kuin raportoitu). "puberteetin" annostusohjelma, jota käytetään joillakin GH-puutteellisilla lapsilla).

Perustiedot: Pituus (stadiometri), Paino, BMI, Pituuden SDS, Pituusnopeus SDS (historialliset 6 kuukautta), Paino SDS, BMI SDS, Hb, BUN, nPCR, seerumin albumiini, seerumin kalsium, seerumin fosfori, iPTH, elektrolyytit, korkean herkkyyden CRP (tulehduksen merkkinä), dialyysin riittävyys (määritelty yksi- ja kaksoispoolilla Kt/V - Kt/V on yksikkötön luku, jota käytetään hemodialyysin ja peritoneaalidialyysihoidon riittävyyden määrittämiseen: K - urean puhdistuma dialyysissä, t - dialyysiaika, V - potilaan kehon kokonaisvesimäärä, HD:ssä tavoite on 1,2), IGF-1, IGFBP-3, lonkkakalvot ja luun ikä (4,5,6,9). Lisäksi DEXA arvioi vähärasvaisen ruumiinmassan/ja rasvamassan (LBM-määrityksen standardoimiseksi, DEXA tehdään keskellä viikkoa dialyysihoidon jälkeen, jotta vältytään ylimääräiseltä nesteeltä, joka esiintyy tavallisesti 2 päivän dialyysiloman jälkeen joka viikonloppu) ja elämänlaatua arvioivat PedsQL 4.0 Generic Core Scales (10). Määritettävät ravitsemusparametrit (wt/ht, ht SDS, BMI, nPCR ja seerumin albumiini) edustavat tällä hetkellä käytettyjä ravitsemusarvioita näille potilaille, ja ne on validoitu parhaiksi dialyysihoitoa saavien lasten ravitsemusmittauksiksi (12).

Arvioinnit toistetaan seuraavin väliajoin:

1. Pituus (stadiometri), paino, Hgb, BUN, nPCR, seerumin albumiini, seerumin kalsium, fosfori ja elektrolyytit, Kt/V - kuukausittain
2. CRP, iPTH, IGF-1, IGFBP-3 - 3 kuukauden välein
3. PedsQL - 6 kuukauden välein
4. DEXA ja Bone Age - vuosittain (ja viikon sisällä munuaisensiirrosta, jos tämä tapahtuu milloin tahansa 6 kuukauden kuluttua tutkimuksen alkamisesta) - DEXA- ja Bone Age -tulokset lähetetään Nationwide Children'sille, ja yhteistyössä toimiva lastenradiologimme (Larry Binkovitz, MD) analysoi ne. .