Terapia hormonem wzrostu trzy razy w tygodniu (TIW) u dzieci poddawanych hemodializie

Cele/Cele:

1. Wykazanie korzystnego wpływu SQ rGH Rx trzy razy w tygodniu na wzrost dzieci z HD
2. Wykazanie korzystnego wpływu SQ rGH Rx trzy razy w tygodniu na poprawę beztłuszczowej masy ciała, stanu odżywienia i jakości życia dzieci z HD

Projekt badania:

1. Grupa badana - Podawanie standardowej tygodniowej dawki SQ rGH (0,35 mg/kg mc./tydzień podzielone na 3 dawki, każdą dawkę podaje się na zakończenie dializy) przez okres do 2 lat osobom z opóźnieniem wzrostu (SDS wzrostu < -1,88 lub prędkość < -1,88 SD) dzieci otrzymujące HD, które nie miały wcześniej rGH lub które nie otrzymywały rGH przez co najmniej 12 miesięcy. Kryteria włączenia to: medycznie zatwierdzone dla SQ rGH Rx (14); potencjał wzrostowy na podstawie 1 stopnia Tannera z otwartymi nasadami kości na radiogramach wieku kostnego (wiek kostny < 12 lat); oczekuje się, że będzie wymagać HD przez co najmniej 6 kolejnych miesięcy; co najmniej 6-miesięczne znormalizowane historyczne dane antropometryczne sprzed badania (w tym wysokość stadiometru). Kryteria wykluczenia obejmują wszystkie czynniki medyczne, które wskazują, że nie należy stosować terapii rGH (14), np. zły stan odżywienia, źle kontrolowana kwasica, słaba adekwatność dializ (określana jako Kt/V < 1,2), źle kontrolowana osteodystrofia nerek (PTH > 800) ). Po uwzględnieniu i skorygowaniu czynnika komplikującego dziecko można rozważyć do badania.
2. SQ rGH należy podawać w ośrodku na zakończenie sesji dializy trzy razy w tygodniu przez okres do 24 miesięcy. Dawkę SQ rGH należy dostosowywać w oparciu o suchą (euwolemiczną) masę ciała co miesiąc podczas interwencji.
3. Dane wyjściowe i dane z monitorowania uzyskane u każdego pacjenta na SQ rGH Rx. Obejmuje to wzrost zmierzony za pomocą stadiometru przez co najmniej 6 miesięcy przed rozpoczęciem SQ rGH Rx, aby zapewnić ważny wzrost wyjściowy i prędkość wzrostu, które można wykorzystać do określenia wielkości odpowiedzi.
4. U dzieci z suboptymalną odpowiedzią po 6 miesiącach standardowej dawki SQ rGH Rx (roczne tempo wzrostu < 2 cm więcej niż rok wcześniej) dawka rGH zostanie zwiększona do 0,70 mg/kg/tydzień podzielona na 3 dawki (podobnie jak schemat dawkowania „w okresie dojrzewania” stosowany u niektórych dzieci z niedoborem GH).

Dane podstawowe: wzrost (stadiometr), waga, BMI, SDS wzrostu, SDS prędkości wzrostu (historyczne dane z ostatnich 6 miesięcy), SDS masy ciała, SDS BMI, Hb, BUN, nPCR, albumina surowicy, wapń w surowicy, fosfor w surowicy, iPTH, elektrolity, wysoka czułość CRP (jako marker stanu zapalnego), adekwatność dializy (zdefiniowana jako pula pojedyncza i podwójna Kt/V - Kt/V to bezjednostkowa liczba służąca do ilościowego określania adekwatności leczenia hemodializą i dializą otrzewnową: K - klirens dializatora mocznika, t - czas dializy, V - całkowita zawartość wody w organizmie pacjenta, w HD docelowa wartość 1,2), IGF-1, IGFBP-3, filmy biodrowe i wiek kostny (4,5,6,9). Ponadto beztłuszczowa masa ciała/i masa tkanki tłuszczowej zostaną ocenione za pomocą DEXA (w celu ujednolicenia oznaczania LBM, DEXA należy wykonać w połowie tygodnia, po zabiegu dializy, aby uniknąć nadmiaru płynów zwykle występującego po 2 dniach przerwy od dializy w każdy weekend) a jakość życia zostanie oceniona za pomocą ogólnych skal podstawowych PedsQL 4.0 (10). Parametry żywieniowe, które zostaną określone (masa/ht, ht SDS, BMI, nPCR i albumina surowicy) reprezentują obecnie stosowane oceny odżywienia tych pacjentów i zostały zatwierdzone jako najlepsze miary odżywienia u dzieci poddawanych dializie (12).

Oceny należy powtarzać w następujących odstępach czasu:

1. Wzrost (stadiometr), masa ciała, Hgb, BUN, nPCR, albuminy w surowicy, wapń, fosfor i elektrolity w surowicy, Kt/V - co miesiąc
2. CRP, iPTH, IGF-1, IGFBP-3 - co 3 miesiące
3. PedsQL – co 6 miesięcy
4. DEXA i wiek kostny — raz w roku (oraz w ciągu 1 tygodnia od przeszczepu nerki, jeśli nastąpi to w dowolnym momencie 6 miesięcy po rozpoczęciu badania) — wyniki DEXA i wiek kostny zostaną przesłane do Nationwide Children's i przeanalizowane przez naszego współpracującego radiologa dziecięcego (Larry Binkovitz, MD) .