Heti háromszori (TIW) növekedési hormonterápia hemodializált gyermekeknél

Célok/Célok:

1. A heti háromszori SQ rGH Rx jótékony hatásának bemutatása a HD gyermekek növekedésére
2. A heti háromszori SQ rGH Rx jótékony hatásainak bemutatása a jobb sovány testtömeg, tápláltsági állapot és életminőség tekintetében HD-n élő gyermekeknél

Dizájnt tanulni:

1. Vizsgálati csoport – SQ rGH standard heti dózisának biztosítása (0,35 mg/ttkg/hét 3 adagra osztva, mindegyik dózist a dialíziskezelés befejeztével adják be) legfeljebb 2 évig a növekedési retardáció (magasság SDS < -1,88 vagy magasság) sebesség < -1,88 SD) HD-t kapó gyermekek, akik naivak az rGH-ban, vagy akik legalább 12 hónapja nem kaptak rGH-t. A felvételi kritériumok a következők: orvosilag engedélyezett SQ rGH Rx (14); növekedési potenciál a Tanner 1. stádiuma alapján nyitott epifízisekkel a csontkorszaki röntgenfelvételeken (Csontkor < 12 év); várhatóan még legalább 6 hónapig HD-re lesz szükség; legalább 6 hónapos standardizált történelmi antropometriai adatok a tanulmány előtt (beleértve a stadiométer magasságát is). A kizárási kritériumok közé tartozik minden olyan orvosi tényező, amely azt jelzi, hogy az rGH-terápia nem alkalmazható (14), például rossz tápláltsági állapot, rosszul kontrollált acidózis, rossz dialízis-megfelelőség (Kt/V < 1,2), rosszul kontrollált vese osteodystrophia (PTH > 800). ). Miután a bonyolító tényezőt kezelték és kijavították, a gyermeket figyelembe lehet venni a vizsgálatban.
2. Az SQ rGH-t a központban kell biztosítani a dialízis kezelés végén hetente háromszor, legfeljebb 24 hónapig. Az SQ rGH dózist a száraz (euvolémiás) testtömeg alapján kell módosítani minden hónapban a beavatkozás során.
3. Minden egyes páciensről SQ rGH Rx-en kapott kiindulási és monitorozási adatok. Ez magában foglalja a stadionométerrel mért magasságot legalább 6 hónapig az SQ rGH Rx indítása előtt, hogy fontos alapvonali magasságot és növekedési sebességet biztosítson a válasz nagyságának meghatározásához.
4. Azoknál a gyermekeknél, akiknél 6 hónapos standard SQ rGH Rx dózis alkalmazása után (az éves növekedési ütem < 2 cm-rel több, mint az előző évben) szuboptimális válaszreakciója van, az rGH dózisa 0,70 mg/kg/hétre emelkedik, 3 adagra osztva (hasonlóan a jelentetthez egyes GH-hiányos gyermekeknél alkalmazott „pubertáskori” adagolási rend).

Kiindulási adatok: Magasság (stadiométer), súly, BMI, magasság SDS, magassági sebesség SDS (múltbeli 6 hónap), súly SDS, BMI SDS, Hb, BUN, nPCR, szérum albumin, szérum kalcium, szérum foszfor, iPTH, elektrolitok, nagy érzékenységű CRP (mint a gyulladás markere), dialízis adekvátság (egyszeres és kettős pool által meghatározott Kt/V - A Kt/V egy egység nélküli szám, amely a hemodialízis és a peritoneális dialízis kezelésének megfelelőségének meghatározására szolgál: K - dializátor karbamid clearance, t - dialízis ideje, V - a beteg teljes testvíztartalma, HD-ben a cél 1,2), IGF-1, IGFBP-3, csípőfilmek és csontkor (4,5,6,9). Ezenkívül a DEXA értékeli a sovány testtömeget/és zsírtömeget (az LBM meghatározásának szabványosítása érdekében a DEXA-t a hét közepén, a dialíziskezelés után kell elvégezni, hogy elkerüljük a hétvégenként 2 napos dialízisszünet után általában előforduló felesleges folyadékot) és az életminőséget a PedsQL 4.0 Generic Core Scales (10) fogja értékelni. A meghatározandó táplálkozási paraméterek (wt/ht, ht SDS, BMI, nPCR és szérumalbumin) a jelenleg használt táplálkozási értékeléseket képviselik ezeknél a betegeknél, és a dializált gyermekek táplálkozásának legjobb mérőszámaiként érvényesültek (12).

Az értékeléseket a következő időközönként meg kell ismételni:

1. Magasság (stadiométer), súly, Hgb, BUN, nPCR, szérum albumin, szérum kalcium, foszfor és elektrolitok, Kt/V - havonta
2. CRP, iPTH, IGF-1, IGFBP-3 - 3 havonta
3. PedsQL - 6 havonta
4. DEXA és Bone Age – évente (és a veseátültetést követő 1 héten belül, ha ez bármikor megtörténik a vizsgálat megkezdése után 6 hónappal) – A DEXA és a Bone Age eredményeket elküldjük a Nationwide Children'snek, és együttműködő gyermekradiológusunk (Larry Binkovitz, MD) elemzi. .