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血液透析儿童每周三次 (TIW) 生长激素治疗

2015年5月4日 更新者：John Mahan、Nationwide Children's Hospital

血液透析儿童的 TIW 生长激素治疗

假设：

  1. 为接受中心血液透析 (HD) 的儿童提供每周三次皮下 (SQ) 重组生长激素 (rGH) 治疗将改善生长。
  2. 为接受中心 HD 的儿童提供每周三次 SQ rGH 治疗将改善瘦体重、营养状况和生活质量。

TIW rGH 治疗方案（0.35 mg/kg/周，分为 3 剂，每剂在透析治疗结束时给药）长达 2 年；将测量生长反应、双能 X 射线吸收测定法 (DEXA) 和生活质量 (QOL)。 目标是招募 20 名 Tanner 1 级且身高 SDS 降低和/或身高增长速度标准差评分 (SDS) 降低的儿童。

如果这种疗法被证明是有效的并且可以改善生长和生活质量，那么这种疗法可以很容易地应用于所有符合条件的 HD 儿童，因为父母的接受度应该更好，而无需在家中使用 rGH，并且可以确保儿童的依从性。

因此，研究人员提出了一项重要的研究，该研究能够增进他们的理解并为促进透析儿童生长的最佳方法提供证据。 这项研究的结果将产生重要信息，这些信息对整个儿科肾脏病学家社区（包括医疗保健专业人员、患者和家庭）都具​​有价值。 实际上，这项研究将建立在 2006 年慢性肾脏病 (CKD) 儿童生长障碍评估和治疗共识会议指南的基础上。 这将为关键的管理决策提供证据，帮助确保更多 CKD 儿童获得更好的成长机会。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

目标/目标：

  1. 证明每周三次 SQ rGH Rx 对 HD 儿童生长的有益影响
  2. 证明每周三次 SQ rGH Rx 在改善 HD 儿童的瘦体重、营养状况和生活质量方面的有益作用

学习规划：

  1. 研究组 - 提供每周标准剂量的 SQ rGH（0.35 mg/kg/周，分为 3 剂，每剂在透析治疗结束时给予）长达 2 年至生长迟缓（身高 SDS < -1.88 或身高velocity < -1.88 SD) 未接受 rGH 治疗或至少 12 个月未接受 rGH 治疗的接受 HD 治疗的儿童。 纳入标准是：医学上已通过 SQ rGH Rx (14)；生长潜力基于 Tanner 1 期，骨龄 X 光片骨骺开放（骨龄 < 12 岁）；预计需要 HD 至少 6 个月；至少 6 个月的标准化历史研究前人体测量数据（包括测距仪高度）。 排除标准包括所有表明不应使用 rGH 治疗的医学因素 (14)，例如营养状况不佳、酸中毒控制不佳、透析充分性不佳（定义为 Kt/V < 1.2）、肾性骨营养不良症控制不佳（PTH > 800 ). 一旦解决并纠正了复杂因素，就可以考虑对孩子进行研究。
  2. SQ rGH 在透析结束时在中心提供，每周 3 次，持续长达 24 个月。 在干预期间每月根据干（等容）体重调整 SQ rGH 剂量。
  3. 在 SQ rGH Rx 上获得的每位患者的基线和监测数据。 这将包括在开始 SQ rGH Rx 之前至少 6 个月的测距仪测量的高度，以提供重要的基线高度和生长速度，用于确定反应的大小。
  4. 对于标准 SQ rGH Rx 剂量 6 个月后反应不佳的儿童（年增长率 < 比前一年多 2 cm），rGH 剂量将增加至 0.70 mg/kg/周，分为 3 剂（与报告的相似） “青春期”给药方案用于某些 GH 缺陷儿童）。

基线数据：身高（测距仪）、体重、BMI、身高 SDS、身高速度 SDS（过去 6 个月的历史数据）、体重 SDS、BMI SDS、Hb、BUN、nPCR、血清白蛋白、血清钙、血清磷、iPTH、电解质、高灵敏度 CRP（作为炎症标志物）、透析充分性（由单池和双池 Kt/V 定义 - Kt/V 是用于量化血液透析和腹膜透析治疗充分性的无单位数：K - 尿素透析器清除率，t -透析时间，V - 患者的全身水分；在 HD 中，目标是 1.2)、IGF-1、IGFBP-3、髋部影片和骨龄 (4,5,6,9)。 此外，将通过 DEXA 评估瘦体重/和脂肪量（为了标准化 LBM 的测定，DEXA 在透析治疗后的周中进行，以避免每个周末停止透析 2 天后通常出现的过量液体）和生活质量将通过 PedsQL 4.0 通用核心量表 (10) 进行评估。 将要确定的营养参数（wt/ht、ht SDS、BMI、nPCR 和血清白蛋白）代表目前对这些患者使用的营养评估，并已被验证为透析儿童营养的最佳衡量标准 (12)。

评估将按以下时间间隔重复：

  1. 身高（测距仪）、体重、Hgb、BUN、nPCR、血清白蛋白、血清钙、磷和电解质，Kt/V - 每月
  2. CRP、iPTH、IGF-1、IGFBP-3 - 每 3 个月一次
  3. PedsQL - 每 6 个月
  4. DEXA 和骨龄 - 每年一次（如果在研究开始后 6 个月的任何时候发生这种情况，则在肾移植后 1 周内）- DEXA 和骨龄结果将发送给全国儿童医院，并由我们合作的儿科放射科医生（医学博士 Larry Binkovitz）进行分析.

研究类型

介入性

注册 (实际的)

3

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • Bronx、New York、美国、10467
        • Montefiore Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Children's Memorial Hermann Hospital-TMC

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1个月 至 16年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 慢性肾功能衰竭血液透析
  • 坦纳 1
  • 骨龄<12
  • 低于高度的第 3 个 %tile 或生长速度 < 第 3 个 %tile 并且不在 SQ rGH Rx 上
  • 在基线时，研究人群还必须有正常甲状腺状态的文件，继发性甲状旁腺功能亢进症将控制在可接受的范围内 (iPTH < 800)，充分透析 (Kt/V >1.2) 和正常酸碱状态。
  • 预计将进行至少 6 个月的血液透析

排除标准：

  • 任何不符合纳入标准的人。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
其他：治疗臂
在儿科 Tanner 1 血液透析人群中获得生长激素治疗 TIW 而不是每晚一次。
药品：生长激素
0.35 mg/Kg/周，分为 3 剂，每剂在透析治疗结束时给药。
其他名称：
  • 营养素AQ

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
主要终点：身高 SDS 和身高速度 SDS 的变化
大体时间：将每 6 个月监测一次
将每 6 个月监测一次

次要结果测量

结果测量
大体时间
体重 SDS、瘦体重、标准化蛋白质分解代谢率和生活质量的变化。
大体时间：将每 6 个月监测一次
将每 6 个月监测一次

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Nationwide Children's Hospital

合作者

Genentech, Inc.

调查人员

  • 首席研究员：John D Mahan, MD、Nationwide Children's Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2010年7月1日

初级完成 (实际的)

2012年8月1日

研究完成 (实际的)

2012年8月1日

研究注册日期

首次提交

2009年7月21日

首先提交符合 QC 标准的

2009年7月21日

首次发布 (估计)

2009年7月22日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2015年5月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2015年5月4日

最后验证

2015年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 907-M02R

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