Терапия гормоном роста три раза в неделю (TIW) у детей на гемодиализе

Цели/задачи:

1. Продемонстрировать благотворное влияние трехкратного еженедельного приема SQ rGH Rx на рост детей, получающих ГД.
2. Продемонстрировать благотворное влияние трижды в неделю SQ rGH Rx с точки зрения улучшения мышечной массы тела, нутритивного статуса и качества жизни у детей, получающих ГД.

Дизайн исследования:

1. Исследовательская группа - Предоставление стандартной еженедельной дозы SQ rGH (0,35 мг/кг/неделю, разделенной на 3 приема, каждая доза вводится по завершении диализной терапии) на срок до 2 лет для лиц с задержкой роста (рост SDS < -1,88 или рост скорость < -1,88 SD) дети, получающие ГД, ранее не получавшие rGH или не получавшие rGH не менее 12 месяцев. Критерии включения: наличие медицинского разрешения на SQ rGH Rx (14); потенциал роста на основании стадии Таннера 1 с открытыми эпифизами на рентгенограммах костного возраста (костный возраст < 12 лет); ожидается, что HD потребуется еще как минимум на 6 месяцев; не менее 6 месяцев стандартизированных исторических антропометрических данных до исследования (включая рост ростомера). Критерии исключения включают все медицинские факторы, указывающие на то, что терапию рГР применять не следует (14), например, плохой нутриционный статус, плохо контролируемый ацидоз, плохая адекватность диализа (определяется Kt/V < 1,2), плохо контролируемая почечная остеодистрофия (ПТГ > 800). ). Как только осложняющий фактор устранен и устранен, ребенок может быть включен в исследование.
2. SQ rGH вводится в центре по завершении сеанса диализа три раза в неделю на срок до 24 месяцев. Доза SQ rGH должна корректироваться на основе сухой (эуволемической) массы тела каждый месяц во время вмешательства.
3. Исходные данные и данные мониторинга, полученные для каждого пациента, получавшего SQ rGH Rx. Это будет включать рост, измеренный ростомером в течение по крайней мере 6 месяцев до начала SQ rGH Rx, чтобы обеспечить важный исходный рост и скорость роста, которые будут использоваться для определения величины ответа.
4. Для детей с субоптимальным ответом после 6 месяцев стандартной дозы SQ rGH Rx (годовой темп роста <2 см больше, чем в предыдущем году) доза rGH будет увеличена до 0,70 мг/кг/неделю, разделенная на 3 приема (аналогично зарегистрированным «пубертатный» режим дозирования, используемый у некоторых детей с дефицитом ГР).

Исходные данные: рост (ростометр), вес, ИМТ, SDS роста, SDS скорости роста (исторические данные за последние 6 месяцев), SDS веса, SDS ИМТ, Hb, BUN, nPCR, сывороточный альбумин, сывороточный кальций, сывороточный фосфор, iPTH, электролиты, высокая чувствительность СРБ (как маркер воспаления), адекватность диализа (определяется однократным и двойным пулом Kt/V - Kt/V - безразмерное число, используемое для количественной оценки адекватности лечения гемодиализом и перитонеальным диализом: K - диализный клиренс мочевины, t - время диализа, V - общая вода тела пациента, при ГД целевое значение 1,2), ИФР-1, ИФРСБ-3, тазобедренные суставы и костный возраст (4,5,6,9). Кроме того, безжировая масса тела/и жировая масса будут оцениваться с помощью DEXA (чтобы стандартизировать определение LBM, DEXA следует проводить в середине недели, после лечения диализом, чтобы избежать избыточной жидкости, обычно присутствующей после 2 дней перерыва на диализе каждые выходные). и качество жизни будет оцениваться с помощью базовых шкал PedsQL 4.0 (10). Параметры питания, которые будут определены (вес/вес, ht SDS, ИМТ, nPCR и сывороточный альбумин), представляют собой используемые в настоящее время оценки питания для этих пациентов и были признаны лучшими показателями питания у детей на диализе (12).

Оценки следует повторять со следующими интервалами:

1. Рост (ростометр), Вес, Hgb, BUN, nPCR, сывороточный альбумин, сывороточный кальций, фосфор и электролиты, Kt/V - ежемесячно
2. СРБ, иПТГ, ИФР-1, ИФРСБ-3 - каждые 3 мес.
3. PedsQL - каждые 6 месяцев
4. DEXA и костный возраст - ежегодно (и в течение 1 недели после пересадки почки, если это происходит в любое время через 6 месяцев после начала исследования) - результаты DEXA и костного возраста будут отправлены в Nationwide Children's и проанализированы нашим сотрудничающим детским радиологом (Larry Binkovitz, MD) .