フェニルケトン尿症 (PKU) 患者の脳の機能的接続に対する Kuvan の効果
2018年1月2日 更新者：Shawn Christ、University of Missouri-Columbia
研究の目的は、Kuvan™ (サプロプテリン) が PKU 患者の脳領域間の機能的接続の強度を改善するかどうかを判断することです。
調査の概要
詳細な説明
提案された研究は、機能的接続性がKuvan治療に関連する神経認知改善の初期マーカーである可能性があるという仮説を評価するように設計されています。
研究の最初のステップとして、6歳以上のPKU患者20人が、Kuvan™による治療を受ける前に、ベースラインの機能的接続性磁気共鳴画像法（fcMRI）評価を受けます。
Kuvan™ への反応は 4 週間監視されます。
4 週間の終わりに、Kuvan™ への反応が精査され、20 人の患者全員がフォローアップの fcMRI 評価を受けます。
血中フェニルアラニンが 20% 以上減少した 15 人の患者は研究を継続し、Kuvan™ による 6 か月の治療終了時に 3 回目の fcMRI 評価を受けます。
比較の目的と、繰り返しのテストで起こり得る練習効果を制御するために、PKU を持たない 20 人の健康な個人からなる対応する対照グループが使用されます。
対照被験者 20 人全員がベースライン評価と 4 週間の fcMRI 評価を受けます。 15 名は 6 か月間の評価を受けます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
20
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Missouri
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Columbia、Missouri、アメリカ、65211
- University of Missouri
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
はい
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
フェニルケトン尿症のプライマリケアクリニック。
ミズーリ州コロンビアのコントロールコミュニティ。
説明
包含基準:
- インフォームド・コンセントまたは同意を喜んで提供できる。
- 学習手順に喜んで従うことができる。
- 6歳以上。
- フェニルケトン尿症の場合、サプロプテリンを処方する医師の意向。
- フェニルケトン尿症の場合、フェニルアラニンレベルが 300μmol/L 以上。
- フェニルケトン尿症の場合、妊娠の可能性がある場合は妊娠検査結果が陰性。
- フェニルケトン尿症の場合、性的に活動的であれば避妊を希望する。
除外基準:
- 妊娠中、授乳中、または研究中に妊娠を計画している。
- 研究前または研究中の30日未満の治験製品の使用。
- 参加や安全を妨げる可能性のある併発症状。
- 研究への遵守不良の高いリスクを生み出すあらゆる状態。
- 信頼性が低い、または研究に利用できないと認識されている。
- L-ドーパ、メトトレキサート、または葉酸代謝を阻害するその他の薬物の使用。
- フェニルケトン尿症の場合、サプロプテリンまたは賦形剤に対する既知の過敏症。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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コントロール
フェニルケトン尿症（PKU）のない健康な人。
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サプロプテリン
Kuvan (サプロプテリン) による治療を開始しているフェニルケトン尿症 (PKU) 患者。
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サプロプテリン (Kuvan) 20mg/kg/日を 1 日 1 回、または標準治療として医師の処方に従って服用します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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脳の機能的磁気共鳴画像法
時間枠：ベースライン、4週間、6か月の追跡調査
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ベースライン、4週間、6か月の追跡調査
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Shawn E Christ, Ph.D.、University of Missouri-Columbia
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Christ SE, Steiner RD, Grange DK, Abrams RA, White DA. Inhibitory control in children with phenylketonuria. Dev Neuropsychol. 2006;30(3):845-64. doi: 10.1207/s15326942dn3003_5.
- Araujo GC, Christ SE, Steiner RD, Grange DK, Nardos B, McKinstry RC, White DA. Response monitoring in children with phenylketonuria. Neuropsychology. 2009 Jan;23(1):130-4. doi: 10.1037/a0013488.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2009年8月1日
一次修了 (実際)
2010年8月1日
研究の完了 (実際)
2011年8月1日
試験登録日
最初に提出
2009年8月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年8月21日
最初の投稿 (見積もり)
2009年8月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年1月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年1月2日
最終確認日
2018年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PKU/Kuvan/Christ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。