De effecten van Kuvan op functionele hersenconnectiviteit bij personen met fenylketonurie (PKU)
2 januari 2018 bijgewerkt door: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia
Het doel van de studie is om te bepalen of Kuvan™ (sapropterine) de sterkte van de functionele connectiviteit tussen hersengebieden verbetert bij personen met PKU.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
De voorgestelde studie is bedoeld om de hypothese te evalueren dat functionele connectiviteit een vroege marker kan zijn voor neurocognitieve verbeteringen gerelateerd aan de behandeling met Kuvan.
Als eerste stap in het onderzoek zullen 20 patiënten met PKU die ≥ 6 jaar oud zijn baseline functionele connectiviteit magnetische resonantiebeeldvorming (fcMRI)-evaluaties ondergaan voordat ze worden behandeld met Kuvan™.
De reactie op Kuvan™ wordt gedurende 4 weken gecontroleerd.
Na 4 weken wordt de respons op Kuvan™ beoordeeld en krijgen alle 20 patiënten follow-up fcMRI-evaluaties.
Vijftien patiënten met een afname van ≥ 20% in het fenylalaninegehalte in het bloed zullen doorgaan in de studie en een derde fcMRI-evaluatie ontvangen aan het einde van 6 maanden behandeling met Kuvan™.
Voor vergelijkingsdoeleinden en om te controleren op mogelijke oefeneffecten bij herhaald testen, zal een gematchte controlegroep van 20 gezonde personen zonder PKU worden gebruikt.
Alle 20 controlepersonen zullen basislijn- en 4-weekse fcMRI-evaluaties ontvangen; vijftien krijgen een evaluatie van zes maanden.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
20
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65211
- University of Missouri
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Eerstelijnskliniek voor fenylketonurie.
Columbia, Missouri, gemeenschap voor controle.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bereid en in staat om geïnformeerde toestemming of instemming te geven.
- Bereid en in staat om studieprocedures na te leven.
- Ouder dan of gelijk aan 6 jaar.
- Voor fenylketonurie, voornemen van arts om sapropterine voor te schrijven.
- Voor fenylketonurie, fenylalaninespiegel hoger dan of gelijk aan 300 μmol/L.
- Voor fenylketonurie, negatieve zwangerschapstest als u zwanger kunt worden.
- Voor fenylketonurie, bereid om anticonceptie te gebruiken indien seksueel actief.
Uitsluitingscriteria:
- Zwanger, borstvoeding gevend of van plan zwanger te worden tijdens de studie.
- Gebruik van het onderzoeksproduct minder dan 30 dagen voorafgaand aan of tijdens het onderzoek.
- Gelijktijdige aandoening die deelname of veiligheid in de weg kan staan.
- Elke aandoening die een hoog risico op slechte naleving van de studie met zich meebrengt.
- Waargenomen onbetrouwbaar of niet beschikbaar voor studie.
- Gebruik van L-Dopa, methotrexaat of andere geneesmiddelen die het folaatmetabolisme remmen.
- Voor fenylketonurie, bekende overgevoeligheid voor sapropterine of hulpstoffen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Controle
Gezonde personen zonder fenylketonurie (PKU).
|
|
|
Sapropterine
Personen met fenylketonurie (PKU) die beginnen met de behandeling met Kuvan (sapropterine).
|
Sapropterine (Kuvan) 20 mg/kg/dag eenmaal daags ingenomen of zoals anders voorgeschreven door een arts als standaardzorg.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
functionele magnetische resonantie beeldvorming van de hersenen
Tijdsspanne: baseline, 4 weken en 6 maanden follow-up
|
baseline, 4 weken en 6 maanden follow-up
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Shawn E Christ, Ph.D., University of Missouri-Columbia
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Christ SE, Steiner RD, Grange DK, Abrams RA, White DA. Inhibitory control in children with phenylketonuria. Dev Neuropsychol. 2006;30(3):845-64. doi: 10.1207/s15326942dn3003_5.
- Araujo GC, Christ SE, Steiner RD, Grange DK, Nardos B, McKinstry RC, White DA. Response monitoring in children with phenylketonuria. Neuropsychology. 2009 Jan;23(1):130-4. doi: 10.1037/a0013488.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 augustus 2009
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 augustus 2010
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 augustus 2011
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 augustus 2009
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 augustus 2009
Eerst geplaatst (Schatting)
24 augustus 2009
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
4 januari 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 januari 2018
Laatst geverifieerd
1 januari 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PKU/Kuvan/Christ
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .