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Kuvan 对苯丙酮尿症 (PKU) 患者脑功能连接的影响

2018年1月2日 更新者：Shawn Christ、University of Missouri-Columbia
该研究的目的是确定 Kuvan™（沙丙蝶呤）是否能提高 PKU 患者大脑区域之间功能连接的强度。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

拟议的研究旨在评估功能连接可能代表与 Kuvan 治疗相关的神经认知改善的早期标志的假设。 作为研究的第一步，20 名年龄≥6 岁的 PKU 患者将在接受 Kuvan ™治疗之前接受基线功能连接磁共振成像（ fcMRI ）评估。 将监测对 Kuvan™ 的反应 4 周。 在 4 周结束时，将审查对 Kuvan™ 的反应，所有 20 名患者将接受后续 fcMRI 评估。 15 名血液苯丙氨酸减少 ≥ 20% 的患者将继续参与研究，并在 Kuvan™ 治疗 6 个月结束时接受第三次 fcMRI 评估。 为了比较目的和控制重复测试中可能的实践效果，将使用由 20 名没有 PKU 的健康个体组成的匹配对照组。 所有 20 名对照受试者将接受基线和 4 周的 fcMRI 评估；十五人将接受为期 6 个月的评估。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

20

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、美国、65211
        • University of Missouri

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

是的

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

苯丙酮尿症的初级保健诊所。 密苏里州哥伦比亚市，控制社区。

描述

纳入标准：

  • 愿意并能够提供知情同意或同意。
  • 愿意并能够遵守学习程序。
  • 大于或等于 6 岁。
  • 对于苯丙酮尿症，医生打算开沙丙蝶呤。
  • 对于苯丙酮尿症，苯丙氨酸水平大于或等于300μmol/L。
  • 对于苯丙酮尿症，如果有生育能力，妊娠试验阴性。
  • 对于苯丙酮尿症，如果性活跃，愿意采取避孕措施。

排除标准：

  • 怀孕、哺乳或计划在学习期间怀孕。
  • 在研究前或研究期间不到 30 天使用研究产品。
  • 可能影响参与或安全的并发情况。
  • 任何造成研究依从性差的高风险的情况。
  • 被认为不可靠或无法用于研究。
  • 使用左旋多巴、甲氨蝶呤或其他抑制叶酸代谢的药物。
  • 对于苯丙酮尿症，已知对沙丙蝶呤或赋形剂过敏。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
控制
没有苯丙酮尿症 (PKU) 的健康人。
沙丙蝶呤
开始使用 Kuvan（沙丙蝶呤）治疗的苯丙酮尿​​症 (PKU) 患者。
药品：沙丙蝶呤
沙丙蝶呤 (Kuvan) 20 毫克/千克/天，每天服用一次，或按照医生的其他规定作为标准护理。
其他名称：
  • 库万

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
脑功能磁共振成像
大体时间：基线、4 周和 6 个月的随访
基线、4 周和 6 个月的随访

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of Missouri-Columbia

合作者

BioMarin Pharmaceutical

调查人员

  • 首席研究员：Shawn E Christ, Ph.D.、University of Missouri-Columbia

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2009年8月1日

初级完成 (实际的)

2010年8月1日

研究完成 (实际的)

2011年8月1日

研究注册日期

首次提交

2009年8月21日

首先提交符合 QC 标准的

2009年8月21日

首次发布 (估计)

2009年8月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年1月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年1月2日

最后验证

2018年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PKU/Kuvan/Christ

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