Les effets de Kuvan sur la connectivité cérébrale fonctionnelle chez les personnes atteintes de phénylcétonurie (PCU)
2 janvier 2018 mis à jour par: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia
L'objectif de l'étude est de déterminer si Kuvan™ (saproptérine) améliore la force de la connectivité fonctionnelle entre les régions du cerveau chez les personnes atteintes de PCU.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
L'étude proposée est conçue pour évaluer l'hypothèse selon laquelle la connectivité fonctionnelle peut représenter un marqueur précoce des améliorations neurocognitives liées au traitement Kuvan.
Dans un premier temps dans l'étude, 20 patients atteints de PCU âgés de ≥ 6 ans recevront des évaluations de base par imagerie par résonance magnétique de la connectivité fonctionnelle (fcMRI) avant d'être traités avec Kuvan™.
La réponse à Kuvan™ sera surveillée pendant 4 semaines.
Au bout de 4 semaines, la réponse à Kuvan™ sera examinée et les 20 patients recevront des évaluations fcMRI de suivi.
Quinze patients présentant une réduction ≥ 20 % de la phénylalanine sanguine poursuivront l'étude et recevront une troisième évaluation fcMRI à la fin des 6 mois de traitement avec Kuvan™.
À des fins de comparaison et pour contrôler les effets possibles de la pratique lors de tests répétés, un groupe témoin apparié de 20 personnes en bonne santé sans PCU sera utilisé.
Les 20 sujets témoins recevront des évaluations fcMRI de base et de 4 semaines ; quinze recevront une évaluation de 6 mois.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
20
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Missouri
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Columbia, Missouri, États-Unis, 65211
- University of Missouri
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Oui
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Clinique de soins primaires pour la phénylcétonurie.
Columbia, Missouri, communauté pour le contrôle.
La description
Critère d'intégration:
- Disposé et capable de fournir un consentement ou un assentiment éclairé.
- Volonté et capable de se conformer aux procédures d'étude.
- Âge supérieur ou égal à 6 ans.
- Pour la phénylcétonurie, intention du médecin de prescrire de la saproptérine.
- Pour la phénylcétonurie, taux de phénylalanine supérieur ou égal à 300μmol/L.
- Pour la phénylcétonurie, test de grossesse négatif si en âge de procréer.
- Pour la phénylcétonurie, disposé à utiliser une contraception si sexuellement actif.
Critère d'exclusion:
- Enceinte, allaitante ou prévoyant de devenir enceinte pendant l'étude.
- Utilisation du produit expérimental moins de 30 jours avant ou pendant l'étude.
- Condition concomitante pouvant interférer avec la participation ou la sécurité.
- Toute condition créant un risque élevé de mauvaise observance de l'étude.
- Perçu comme non fiable ou indisponible pour l'étude.
- Utilisation de L-Dopa, de méthotrexate ou d'autres médicaments qui inhibent le métabolisme des folates.
- Pour la phénylcétonurie, hypersensibilité connue à la saproptérine ou aux excipients.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Contrôle
Individus sains sans phénylcétonurie (PCU).
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Saproptérine
Les personnes atteintes de phénylcétonurie (PCU) qui commencent un traitement avec Kuvan (saproptérine).
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Saproptérine (Kuvan) 20 mg/kg/jour pris une fois par jour ou tel que prescrit par un médecin en tant que soins standard.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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imagerie par résonance magnétique fonctionnelle du cerveau
Délai: suivi de base, 4 semaines et 6 mois
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suivi de base, 4 semaines et 6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Shawn E Christ, Ph.D., University of Missouri-Columbia
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Christ SE, Steiner RD, Grange DK, Abrams RA, White DA. Inhibitory control in children with phenylketonuria. Dev Neuropsychol. 2006;30(3):845-64. doi: 10.1207/s15326942dn3003_5.
- Araujo GC, Christ SE, Steiner RD, Grange DK, Nardos B, McKinstry RC, White DA. Response monitoring in children with phenylketonuria. Neuropsychology. 2009 Jan;23(1):130-4. doi: 10.1037/a0013488.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 août 2009
Achèvement primaire (Réel)
1 août 2010
Achèvement de l'étude (Réel)
1 août 2011
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 août 2009
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 août 2009
Première publication (Estimation)
24 août 2009
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
4 janvier 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 janvier 2018
Dernière vérification
1 janvier 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- PKU/Kuvan/Christ
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