Kuvanin vaikutukset fenyyliketonuriaa (PKU) sairastavien henkilöiden toiminnalliseen aivoyhteyksiin
tiistai 2. tammikuuta 2018 päivittänyt: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia
Tutkimuksen tavoitteena on selvittää, parantaako Kuvan™ (sapropteriini) aivoalueiden välisen toiminnallisen yhteyden vahvuutta henkilöillä, joilla on PKU.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Ehdotettu tutkimus on suunniteltu arvioimaan hypoteesia, jonka mukaan toiminnallinen yhteys voi olla varhainen merkki Kuvan-hoitoon liittyville neurokognitiivisille parannuksille.
Tutkimuksen ensimmäisenä vaiheena 20 PKU-potilasta, jotka ovat ≥ 6-vuotiaita, saavat lähtötilanteen toiminnallisen liitettävyyden magneettikuvauksen (fcMRI) arvioinnit ennen Kuvan™-hoitoa.
Kuvan™-vastetta seurataan 4 viikon ajan.
Neljän viikon kuluttua vaste Kuvan™-hoitoon tarkistetaan ja kaikki 20 potilasta saavat seuranta-fcMRI-arvioinnit.
Viisitoista potilasta, joiden veren fenyylialaniinipitoisuus on laskenut ≥ 20 %, jatkaa tutkimuksessa ja saavat kolmannen fcMRI-arvioinnin 6 kuukauden Kuvan™-hoidon lopussa.
Vertailutarkoituksiin ja mahdollisten käytännön vaikutusten kontrolloimiseksi toistuvissa testeissä käytetään 20 terveen yksilön, joilla ei ole PKU:ta, verrokkiryhmää.
Kaikki 20 kontrollikohdetta saavat lähtötilanteen ja 4 viikon fcMRI-arvioinnit; viisitoista saa kuuden kuukauden arvioinnin.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
20
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65211
- University of Missouri
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Fenyyliketonurian perushoidon klinikka.
Columbia, Missouri, valvontayhteisö.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Halukas ja kykenevä antamaan tietoon perustuva suostumus tai suostumus.
- Haluaa ja pystyä noudattamaan opintokäytäntöjä.
- Yli tai yhtä suuri kuin 6 vuoden ikä.
- Fenyyliketonuriaan lääkärin aikomus määrätä sapropteriinia.
- Fenyyliketonuriassa fenyylialaniinitaso on suurempi tai yhtä suuri kuin 300 μmol/l.
- Fenyyliketonurian osalta negatiivinen raskaustesti, jos olet hedelmällisessä iässä.
- Fenyyliketonurian hoitoon halukas käyttämään ehkäisyä, jos se on seksuaalisesti aktiivinen.
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana oleva, imettävä tai raskautta suunnitteleva tutkimuksen aikana.
- Tutkimustuotteen käyttö alle 30 päivää ennen tutkimusta tai sen aikana.
- Samanaikainen tila, joka voi häiritä osallistumista tai turvallisuutta.
- Mikä tahansa tila, joka aiheuttaa suuren riskin tutkimuksen huonosta noudattamisesta.
- Pidetään epäluotettavana tai ei saatavilla tutkimukseen.
- L-dopan, metotreksaatin tai muiden folaattiaineenvaihduntaa estävien lääkkeiden käyttö.
- Fenyyliketonuria, tunnettu yliherkkyys sapropteriinille tai apuaineille.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Ohjaus
Terveet yksilöt, joilla ei ole fenyyliketonuriaa (PKU).
|
|
|
Sapropteriini
Henkilöt, joilla on fenyyliketonuria (PKU), jotka aloittavat Kuvan-hoidon (sapropteriini).
|
Sapropteriini (Kuvan) 20mg/kg/vrk otettuna kerran vuorokaudessa tai muuten lääkärin määräämällä tavalla normaalihoitona.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
aivojen toiminnallinen magneettikuvaus
Aikaikkuna: lähtötilanne, 4 viikon ja 6 kuukauden seuranta
|
lähtötilanne, 4 viikon ja 6 kuukauden seuranta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Shawn E Christ, Ph.D., University of Missouri-Columbia
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Christ SE, Steiner RD, Grange DK, Abrams RA, White DA. Inhibitory control in children with phenylketonuria. Dev Neuropsychol. 2006;30(3):845-64. doi: 10.1207/s15326942dn3003_5.
- Araujo GC, Christ SE, Steiner RD, Grange DK, Nardos B, McKinstry RC, White DA. Response monitoring in children with phenylketonuria. Neuropsychology. 2009 Jan;23(1):130-4. doi: 10.1037/a0013488.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. elokuuta 2009
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. elokuuta 2010
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. elokuuta 2011
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 21. elokuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 21. elokuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 24. elokuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 4. tammikuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. tammikuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. tammikuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PKU/Kuvan/Christ
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .