Los efectos de Kuvan en la conectividad cerebral funcional en personas con fenilcetonuria (PKU)
2 de enero de 2018 actualizado por: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia
El objetivo del estudio es determinar si Kuvan™ (sapropterina) mejora la fuerza de la conectividad funcional entre las regiones del cerebro en personas con PKU.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El estudio propuesto está diseñado para evaluar la hipótesis de que la conectividad funcional puede representar un marcador temprano de mejoras neurocognitivas relacionadas con el tratamiento con Kuvan.
Como primer paso en el estudio, 20 pacientes con PKU que tienen ≥ 6 años de edad recibirán evaluaciones iniciales de resonancia magnética de conectividad funcional (fcMRI) antes de ser tratados con Kuvan™.
La respuesta a Kuvan™ se controlará durante 4 semanas.
Al final de las 4 semanas, se revisará la respuesta a Kuvan™ y los 20 pacientes recibirán evaluaciones de fcMRI de seguimiento.
Quince pacientes con una reducción de ≥ 20 % en la fenilalanina en sangre continuarán en el estudio y recibirán una tercera evaluación de fcMRI al final de los 6 meses de tratamiento con Kuvan™.
Con fines comparativos y para controlar los posibles efectos de la práctica en pruebas repetidas, se utilizará un grupo de control emparejado de 20 personas sanas sin PKU.
Los 20 sujetos de control recibirán evaluaciones de fcMRI de referencia y de 4 semanas; quince recibirán una evaluación de 6 meses.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
20
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65211
- University of Missouri
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Consulta de atención primaria de fenilcetonuria.
Columbia, Missouri, comunidad para el control.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Dispuesto y capaz de dar su consentimiento o asentimiento informado.
- Dispuesto y capaz de cumplir con los procedimientos de estudio.
- Mayor o igual a 6 años de edad.
- Para fenilcetonuria, intención del médico de prescribir sapropterina.
- Para fenilcetonuria, nivel de fenilalanina mayor o igual a 300 μmol/L.
- Para fenilcetonuria, prueba de embarazo negativa si está en edad fértil.
- Para fenilcetonuria, disposición a usar anticonceptivos si es sexualmente activa.
Criterio de exclusión:
- Embarazada, amamantando o planeando quedar embarazada durante el estudio.
- Uso del producto en investigación menos de 30 días antes o durante el estudio.
- Condición concurrente que podría interferir con la participación o la seguridad.
- Cualquier condición que genere un alto riesgo de cumplimiento deficiente del estudio.
- Percibido como poco confiable o no disponible para el estudio.
- Uso de L-Dopa, metotrexato u otros medicamentos que inhiben el metabolismo del folato.
- Para fenilcetonuria, hipersensibilidad conocida a sapropterina o excipientes.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Control
Individuos sanos sin fenilcetonuria (PKU).
|
|
|
Sapropterina
Individuos con fenilcetonuria (PKU) que inician tratamiento con Kuvan (sapropterina).
|
Sapropterina (Kuvan) 20 mg/kg/día tomados una vez al día o según lo prescrito por el médico como atención estándar.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
resonancia magnética funcional del cerebro
Periodo de tiempo: Seguimiento inicial, a las 4 semanas y a los 6 meses
|
Seguimiento inicial, a las 4 semanas y a los 6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Shawn E Christ, Ph.D., University of Missouri-Columbia
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Christ SE, Steiner RD, Grange DK, Abrams RA, White DA. Inhibitory control in children with phenylketonuria. Dev Neuropsychol. 2006;30(3):845-64. doi: 10.1207/s15326942dn3003_5.
- Araujo GC, Christ SE, Steiner RD, Grange DK, Nardos B, McKinstry RC, White DA. Response monitoring in children with phenylketonuria. Neuropsychology. 2009 Jan;23(1):130-4. doi: 10.1037/a0013488.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de agosto de 2009
Finalización primaria (Actual)
1 de agosto de 2010
Finalización del estudio (Actual)
1 de agosto de 2011
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de agosto de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de agosto de 2009
Publicado por primera vez (Estimar)
24 de agosto de 2009
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de enero de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de enero de 2018
Última verificación
1 de enero de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Fenilcetonurias
Otros números de identificación del estudio
- PKU/Kuvan/Christ
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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