A Kuvan hatása a funkcionális agyi kapcsolatra fenilketonuriában (PKU) szenvedő egyéneknél
2018. január 2. frissítette: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia
A vizsgálat célja annak meghatározása, hogy a Kuvan™ (szapropterin) javítja-e az agyi régiók közötti funkcionális összeköttetés erősségét PKU-ban szenvedő egyénekben.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A javasolt vizsgálat célja annak a hipotézisnek a kiértékelése, miszerint a funkcionális kapcsolódás korai markere lehet a Kuvan-kezeléssel kapcsolatos neurokognitív javulásoknak.
A vizsgálat első lépéseként 20, PKU-ban szenvedő, 6 évesnél idősebb betegen kiindulási funkcionális kapcsolódási mágneses rezonancia képalkotást (fcMRI) végeznek a Kuvan™ kezelés előtt.
A Kuvan™-ra adott választ 4 hétig figyeljük.
A 4 hét elteltével felülvizsgálják a Kuvan™-ra adott választ, és mind a 20 beteg utókövető fcMRI-értékelést kap.
Tizenöt olyan beteg folytatja a vizsgálatot, akiknél a vér fenilalaninszintje ≥ 20%-kal csökkent, és a Kuvan™ 6 hónapos kezelés végén egy harmadik fcMRI-értékelést kapnak.
Összehasonlítás céljából és a lehetséges gyakorlati hatások ellenőrzése érdekében az ismételt tesztelés során egy 20 egészséges, PKU nélküli egyedből álló, megfelelő kontrollcsoportot használnak.
Mind a 20 kontrollalany kiindulási és 4 hetes fcMRI-értékelést kap; tizenöt kap 6 hónapos értékelést.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
20
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65211
- University of Missouri
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Igen
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Fenilketonuria alapellátási klinikája.
Columbia, Missouri, közösség az irányításért.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Hajlandó és képes tájékozott beleegyezést vagy hozzájárulást adni.
- Hajlandó és képes megfelelni a tanulmányi eljárásoknak.
- 6 évesnél nagyobb vagy egyenlő.
- Fenilketonuria esetén az orvos szándéka szerint szapropterint ír fel.
- Fenilketonuria esetén a fenilalanin szintje legalább 300 μmol/L.
- Fenilketonuria esetén negatív terhességi teszt, ha fogamzóképes korban van.
- Fenilketonuria esetén hajlandó fogamzásgátlást alkalmazni, ha szexuálisan aktív.
Kizárási kritériumok:
- Terhes, szoptat vagy terhességet tervez a vizsgálat alatt.
- A vizsgálati készítmény használata a vizsgálat előtt vagy alatt kevesebb mint 30 nappal.
- Egyidejű állapot, amely zavarhatja a részvételt vagy a biztonságot.
- Bármilyen állapot, amely nagy kockázatot jelent a vizsgálatnak való rossz megfelelés kockázatára.
- Megbízhatatlannak vagy tanulmányozásra alkalmatlannak tartják.
- L-Dopa, metotrexát vagy egyéb folsav-anyagcserét gátló gyógyszerek alkalmazása.
- Fenilketonuria, szapropterinnel vagy segédanyagokkal szembeni ismert túlérzékenység esetén.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Ellenőrzés
Egészséges egyének fenilketonuria (PKU) nélkül.
|
|
|
Szapropterin
Fenilketonuriában (PKU) szenvedő egyének, akik megkezdik a Kuvan (szapropterin) kezelést.
|
Szapropterin (Kuvan) 20 mg/ttkg/nap, naponta egyszer vagy az orvos által előírt egyéb módon szokásos kezelésként.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
az agy funkcionális mágneses rezonancia képalkotása
Időkeret: alapvonal, 4 hetes és 6 hónapos követés
|
alapvonal, 4 hetes és 6 hónapos követés
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Shawn E Christ, Ph.D., University of Missouri-Columbia
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Christ SE, Steiner RD, Grange DK, Abrams RA, White DA. Inhibitory control in children with phenylketonuria. Dev Neuropsychol. 2006;30(3):845-64. doi: 10.1207/s15326942dn3003_5.
- Araujo GC, Christ SE, Steiner RD, Grange DK, Nardos B, McKinstry RC, White DA. Response monitoring in children with phenylketonuria. Neuropsychology. 2009 Jan;23(1):130-4. doi: 10.1037/a0013488.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2009. augusztus 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2010. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2011. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2009. augusztus 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2009. augusztus 21.
Első közzététel (Becslés)
2009. augusztus 24.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. január 4.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. január 2.
Utolsó ellenőrzés
2018. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PKU/Kuvan/Christ
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .