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Die Auswirkungen von Kuvan auf die funktionelle Gehirnkonnektivität bei Personen mit Phenylketonurie (PKU)

2. Januar 2018 aktualisiert von: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia
Das Ziel der Studie besteht darin, festzustellen, ob Kuvan™ (Sapropterin) die Stärke der funktionellen Konnektivität zwischen Gehirnregionen bei Personen mit PKU verbessert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die vorgeschlagene Studie soll die Hypothese bewerten, dass die funktionelle Konnektivität einen frühen Marker für neurokognitive Verbesserungen im Zusammenhang mit der Kuvan-Behandlung darstellen könnte. Als erster Schritt der Studie werden 20 Patienten mit PKU, die ≥ 6 Jahre alt sind, vor der Behandlung mit Kuvan™ einer Basisuntersuchung mittels Magnetresonanztomographie (fcMRT) der funktionellen Konnektivität unterzogen. Die Reaktion auf Kuvan™ wird 4 Wochen lang überwacht. Am Ende der 4 Wochen wird das Ansprechen auf Kuvan™ überprüft und alle 20 Patienten erhalten eine fcMRT-Follow-up-Untersuchung. Fünfzehn Patienten mit einer Reduzierung des Phenylalaninspiegels im Blut um ≥ 20 % werden an der Studie teilnehmen und am Ende der 6-monatigen Behandlung mit Kuvan™ eine dritte fcMRT-Untersuchung erhalten. Zu Vergleichszwecken und zur Kontrolle möglicher Übungseffekte bei wiederholten Tests wird eine abgestimmte Kontrollgruppe von 20 gesunden Personen ohne PKU verwendet. Alle 20 Kontrollpersonen erhalten Baseline- und 4-wöchige fcMRT-Bewertungen; Fünfzehn erhalten eine sechsmonatige Bewertung.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65211
        • University of Missouri

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Klinik für Grundversorgung für Phenylketonurie. Columbia, Missouri, Gemeinschaft für Kontrolle.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereit und in der Lage, eine Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen.
  • Bereit und in der Lage, die Studienabläufe einzuhalten.
  • Mindestens 6 Jahre alt.
  • Bei Phenylketonurie beabsichtigt der Arzt, Sapropterin zu verschreiben.
  • Bei Phenylketonurie: Phenylalaninspiegel größer oder gleich 300 μmol/l.
  • Bei Phenylketonurie: negativer Schwangerschaftstest, sofern gebärfähig.
  • Bei Phenylketonurie sind Sie bereit, Verhütungsmittel anzuwenden, wenn Sie sexuell aktiv sind.

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger, stillend oder planen, während des Studiums schwanger zu werden.
  • Verwendung des Prüfpräparats weniger als 30 Tage vor oder während der Studie.
  • Gleichzeitiger Zustand, der die Teilnahme oder Sicherheit beeinträchtigen könnte.
  • Jeder Zustand, der ein hohes Risiko einer mangelhaften Einhaltung der Studie birgt.
  • Wird als unzuverlässig oder für das Studium nicht verfügbar wahrgenommen.
  • Verwendung von L-Dopa, Methotrexat oder anderen Arzneimitteln, die den Folatstoffwechsel hemmen.
  • Bei Phenylketonurie, bekannter Überempfindlichkeit gegen Sapropterin oder Hilfsstoffe.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Kontrolle
Gesunde Personen ohne Phenylketonurie (PKU).
Sapropterin
Personen mit Phenylketonurie (PKU), die eine Behandlung mit Kuvan (Sapropterin) beginnen.
Arzneimittel: Sapropterin
Sapropterin (Kuvan) 20 mg/kg/Tag, einmal täglich oder wie vom Arzt verordnet als Standardbehandlung eingenommen.
Andere Namen:
  • Kuwan

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
funktionelle Magnetresonanztomographie des Gehirns
Zeitfenster: Baseline, 4 Wochen und 6 Monate Follow-up
Baseline, 4 Wochen und 6 Monate Follow-up

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Missouri-Columbia

Mitarbeiter

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Hauptermittler: Shawn E Christ, Ph.D., University of Missouri-Columbia

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. August 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. August 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

24. August 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Januar 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Januar 2018

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PKU/Kuvan/Christ

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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