Os efeitos do Kuvan na conectividade cerebral funcional em indivíduos com fenilcetonúria (PKU)
2 de janeiro de 2018 atualizado por: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia
O objetivo do estudo é determinar se Kuvan™ (sapropterina) melhora a força da conectividade funcional entre regiões cerebrais em indivíduos com PKU.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O estudo proposto é projetado para avaliar a hipótese de que a conectividade funcional pode representar um marcador precoce para melhorias neurocognitivas relacionadas ao tratamento Kuvan.
Como primeira etapa do estudo, 20 pacientes com PKU com ≥ 6 anos de idade receberão avaliações basais de ressonância magnética de conectividade funcional (fcMRI) antes de serem tratados com Kuvan™.
A resposta ao Kuvan™ será monitorada por 4 semanas.
Ao final de 4 semanas, a resposta ao Kuvan™ será revisada e todos os 20 pacientes receberão avaliações de fcMRI de acompanhamento.
Quinze pacientes com redução de ≥ 20% na fenilalanina sanguínea continuarão no estudo e receberão uma terceira avaliação de fcMRI ao final de 6 meses de tratamento com Kuvan™.
Para fins de comparação e para controlar possíveis efeitos da prática em testes repetidos, um grupo de controle pareado de 20 indivíduos saudáveis sem PKU será usado.
Todos os 20 indivíduos de controle receberão avaliações de linha de base e de 4 semanas de fcMRI; quinze receberão uma avaliação de 6 meses.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
20
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Missouri
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Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65211
- University of Missouri
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Clínica de cuidados primários para fenilcetonúria.
Columbia, Missouri, comunidade para controle.
Descrição
Critério de inclusão:
- Disposto e capaz de fornecer consentimento informado ou consentimento.
- Disposto e capaz de cumprir os procedimentos do estudo.
- Maior ou igual a 6 anos de idade.
- Para fenilcetonúria, intenção do médico de prescrever sapropterina.
- Para fenilcetonúria, nível de fenilalanina maior ou igual a 300μmol/L.
- Para fenilcetonúria, teste de gravidez negativo se houver potencial para engravidar.
- Para fenilcetonúria, disposto a usar contracepção se sexualmente ativo.
Critério de exclusão:
- Grávida, amamentando ou planejando engravidar durante o estudo.
- Uso do produto experimental menos de 30 dias antes ou durante o estudo.
- Condição concomitante que pode interferir na participação ou na segurança.
- Qualquer condição que crie alto risco de baixa adesão ao estudo.
- Percebido como não confiável ou indisponível para estudo.
- Uso de L-Dopa, metotrexato ou outras drogas que inibem o metabolismo do folato.
- Para fenilcetonúria, hipersensibilidade conhecida à sapropterina ou excipientes.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Ao controle
Indivíduos saudáveis sem fenilcetonúria (PKU).
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Sapropterina
Indivíduos com fenilcetonúria (PKU) que estão iniciando o tratamento com Kuvan (sapropterina).
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Sapropterina (Kuvan) 20 mg/kg/dia tomado uma vez ao dia ou conforme prescrito pelo médico como tratamento padrão.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
ressonância magnética funcional do cérebro
Prazo: linha de base, 4 semanas e acompanhamento de 6 meses
|
linha de base, 4 semanas e acompanhamento de 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Shawn E Christ, Ph.D., University of Missouri-Columbia
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Christ SE, Steiner RD, Grange DK, Abrams RA, White DA. Inhibitory control in children with phenylketonuria. Dev Neuropsychol. 2006;30(3):845-64. doi: 10.1207/s15326942dn3003_5.
- Araujo GC, Christ SE, Steiner RD, Grange DK, Nardos B, McKinstry RC, White DA. Response monitoring in children with phenylketonuria. Neuropsychology. 2009 Jan;23(1):130-4. doi: 10.1037/a0013488.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de agosto de 2009
Conclusão Primária (Real)
1 de agosto de 2010
Conclusão do estudo (Real)
1 de agosto de 2011
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de agosto de 2009
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de agosto de 2009
Primeira postagem (Estimativa)
24 de agosto de 2009
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de janeiro de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de janeiro de 2018
Última verificação
1 de janeiro de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PKU/Kuvan/Christ
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