Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effektene av Kuvan på funksjonell hjerneforbindelse hos personer med fenylketonuri (PKU)

2. januar 2018 oppdatert av: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia
Målet med studien er å finne ut om Kuvan™ (sapropterin) forbedrer styrken til den funksjonelle tilkoblingen mellom hjerneregioner hos individer med PKU.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den foreslåtte studien er designet for å evaluere hypotesen om at funksjonell tilkobling kan representere en tidlig markør for nevrokognitive forbedringer relatert til Kuvan-behandling. Som et første trinn i studien vil 20 pasienter med PKU som er ≥ 6 år, motta baseline funksjonell tilkobling magnetisk resonans imaging (fcMRI) evalueringer før de blir behandlet med Kuvan™. Respons på Kuvan™ vil bli overvåket i 4 uker. På slutten av 4 uker vil respons på Kuvan™ bli gjennomgått og alle 20 pasientene vil motta oppfølging av fcMRI-evalueringer. Femten pasienter med en reduksjon på ≥ 20 % i fenylalanin i blodet vil fortsette i studien og motta en tredje fcMRI-evaluering på slutten av 6 måneders behandling med Kuvan™. For sammenligningsformål og for å kontrollere for mulige praksiseffekter ved gjentatt testing, vil en matchet kontrollgruppe på 20 friske individer uten PKU benyttes. Alle de 20 kontrollpersonene vil motta baseline- og 4-ukers fcMRI-evalueringer; femten vil motta en 6-måneders evaluering.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

20

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65211
        • University of Missouri

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Primærklinikk for fenylketonuri. Columbia, Missouri, samfunn for kontroll.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Villig og i stand til å gi informert samtykke eller samtykke.
  • Villig og i stand til å følge studieprosedyrer.
  • Større enn eller lik 6 år.
  • For fenylketonuri, legens intensjon om å foreskrive sapropterin.
  • For fenylketonuri, fenylalaninnivå større enn eller lik 300μmol/L.
  • For fenylketonuri, negativ graviditetstest hvis den er i fertil alder.
  • For fenylketonuri, villig til å bruke prevensjon hvis seksuelt aktiv.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid, ammer eller planlegger å bli gravid under studiet.
  • Bruk av undersøkelsesprodukt mindre enn 30 dager før eller under studien.
  • Samtidig tilstand som kan forstyrre deltakelse eller sikkerhet.
  • Enhver tilstand som skaper høy risiko for dårlig etterlevelse av studien.
  • Oppfattes som upålitelig eller utilgjengelig for studier.
  • Bruk av L-Dopa, metotreksat eller andre legemidler som hemmer folatmetabolismen.
  • For fenylketonuri, kjent overfølsomhet overfor sapropterin eller hjelpestoffer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Styre
Friske personer uten fenylketonuri (PKU).
Sapropterin
Personer med fenylketonuri (PKU) som begynner behandling med Kuvan (sapropterin).
Legemiddel: Sapropterin
Sapropterin (Kuvan) 20 mg/kg/dag tatt en gang daglig eller som på annen måte foreskrevet av legen som standardbehandling.
Andre navn:
  • Kuvan

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
funksjonell magnetisk resonansavbildning av hjernen
Tidsramme: baseline, 4 uker og 6 måneders oppfølging
baseline, 4 uker og 6 måneders oppfølging

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Missouri-Columbia

Samarbeidspartnere

BioMarin Pharmaceutical

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Shawn E Christ, Ph.D., University of Missouri-Columbia

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2010

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. august 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. august 2009

Først lagt ut (Anslag)

24. august 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. januar 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. januar 2018

Sist bekreftet

1. januar 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PKU/Kuvan/Christ

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sapropterin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mozambique

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere