Účinky Kuvanu na funkční konektivitu mozku u jedinců s fenylketonurií (PKU)
2. ledna 2018 aktualizováno: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia
Cílem studie je zjistit, zda Kuvan™ (sapropterin) zlepšuje sílu funkční konektivity mezi oblastmi mozku u jedinců s PKU.
Přehled studie
Detailní popis
Navrhovaná studie je navržena tak, aby vyhodnotila hypotézu, že funkční konektivita může představovat časný marker neurokognitivních zlepšení souvisejících s léčbou Kuvanem.
Jako první krok ve studii podstoupí 20 pacientů s PKU, kteří jsou ve věku ≥ 6 let, základní vyšetření funkční konektivity magnetickou rezonancí (fcMRI) před léčbou přípravkem Kuvan™.
Odpověď na Kuvan™ bude monitorována po dobu 4 týdnů.
Na konci 4 týdnů bude zhodnocena odpověď na Kuvan™ a všech 20 pacientů dostane následné hodnocení fcMRI.
Patnáct pacientů se snížením fenylalaninu v krvi o ≥ 20 % bude pokračovat ve studii a na konci 6 měsíců léčby přípravkem Kuvan™ podstoupí třetí hodnocení fcMRI.
Pro účely srovnání a pro kontrolu možných praktických účinků při opakovaném testování bude použita odpovídající kontrolní skupina 20 zdravých jedinců bez PKU.
Všech 20 kontrolních subjektů obdrží základní a 4týdenní hodnocení fcMRI; patnáct obdrží 6měsíční hodnocení.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
20
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Spojené státy, 65211
- University of Missouri
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Klinika primární péče pro fenylketonurii.
Columbia, Missouri, komunita pro kontrolu.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ochotný a schopný poskytnout informovaný souhlas nebo souhlas.
- Ochota a schopnost dodržovat studijní postupy.
- Věk větší nebo rovný 6 let.
- U fenylketonurie je záměr lékaře předepsat sapropterin.
- U fenylketonurie hladina fenylalaninu vyšší nebo rovna 300 μmol/l.
- Na fenylketonurii negativní těhotenský test, pokud je plodný.
- Pro fenylketonurii, ochotný používat antikoncepci, pokud je sexuálně aktivní.
Kritéria vyloučení:
- Těhotné, kojící nebo plánující těhotenství během studie.
- Použití hodnoceného produktu méně než 30 dní před nebo během studie.
- Souběžný stav, který by mohl narušit účast nebo bezpečnost.
- Jakýkoli stav vytvářející vysoké riziko špatného souladu se studií.
- Vnímáno jako nespolehlivé nebo nedostupné pro studium.
- Použití L-Dopa, methotrexátu nebo jiných léků, které inhibují metabolismus folátu.
- Při fenylketonurii, známé přecitlivělosti na sapropterin nebo pomocné látky.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Řízení
Zdraví jedinci bez fenylketonurie (PKU).
|
|
|
Sapropterin
Jedinci s fenylketonurií (PKU), kteří začínají léčbu přípravkem Kuvan (sapropterin).
|
Sapropterin (Kuvan) 20 mg/kg/den užívaný jednou denně nebo podle předpisu lékaře jako standardní péče.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
funkční magnetická rezonance mozku
Časové okno: základní, 4týdenní a 6měsíční sledování
|
základní, 4týdenní a 6měsíční sledování
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Shawn E Christ, Ph.D., University of Missouri-Columbia
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Christ SE, Steiner RD, Grange DK, Abrams RA, White DA. Inhibitory control in children with phenylketonuria. Dev Neuropsychol. 2006;30(3):845-64. doi: 10.1207/s15326942dn3003_5.
- Araujo GC, Christ SE, Steiner RD, Grange DK, Nardos B, McKinstry RC, White DA. Response monitoring in children with phenylketonuria. Neuropsychology. 2009 Jan;23(1):130-4. doi: 10.1037/a0013488.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. srpna 2009
Primární dokončení (Aktuální)
1. srpna 2010
Dokončení studie (Aktuální)
1. srpna 2011
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. srpna 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. srpna 2009
První zveřejněno (Odhad)
24. srpna 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. ledna 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. ledna 2018
Naposledy ověřeno
1. ledna 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PKU/Kuvan/Christ
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .