Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ Kuvan na funkcjonalną łączność mózgu u osób z fenyloketonurią (PKU)

2 stycznia 2018 zaktualizowane przez: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia
Celem badania jest ustalenie, czy Kuvan™ (sapropteryna) poprawia siłę funkcjonalnej łączności między regionami mózgu u osób z PKU.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Proponowane badanie ma na celu ocenę hipotezy, że łączność funkcjonalna może stanowić wczesny marker poprawy neurokognitywnej związanej z leczeniem Kuvanem. W ramach pierwszego etapu badania 20 pacjentów z PKU w wieku ≥ 6 lat zostanie poddanych podstawowej ocenie funkcjonalnej łączności metodą rezonansu magnetycznego (fcMRI) przed rozpoczęciem leczenia preparatem Kuvan™. Reakcja na Kuvan™ będzie monitorowana przez 4 tygodnie. Pod koniec 4 tygodni, odpowiedź na Kuvan™ zostanie oceniona i wszyscy 20 pacjentów otrzyma dalsze oceny fcMRI. Piętnastu pacjentów ze zmniejszeniem stężenia fenyloalaniny we krwi o ≥ 20% będzie kontynuowało badanie i zostanie poddane trzeciej ocenie fcMRI pod koniec 6-miesięcznego leczenia preparatem Kuvan™. Do celów porównawczych i kontroli możliwych efektów praktycznych w powtarzanych testach wykorzystana zostanie dopasowana grupa kontrolna składająca się z 20 zdrowych osób bez PKU. Wszystkich 20 osób z grupy kontrolnej otrzyma podstawowe i 4-tygodniowe oceny fcMRI; piętnastu otrzyma 6-miesięczną ocenę.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65211
        • University of Missouri

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Poradnia Podstawowej Opieki Zdrowotnej dla fenyloketonurii. Columbia, Missouri, społeczność do kontroli.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Chęć i możliwość wyrażenia świadomej zgody lub zgody.
  • Chętny i zdolny do przestrzegania procedur badawczych.
  • Większy lub równy 6 lat.
  • W przypadku fenyloketonurii intencja lekarza przepisania sapropteryny.
  • W przypadku fenyloketonurii poziom fenyloalaniny większy lub równy 300 μmol/L.
  • W przypadku fenyloketonurii negatywny test ciążowy, jeśli kobieta jest w wieku rozrodczym.
  • W przypadku fenyloketonurii, chętny do stosowania antykoncepcji, jeśli jest aktywny seksualnie.

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża, karmienie piersią lub planowanie ciąży podczas nauki.
  • Stosowanie badanego produktu mniej niż 30 dni przed badaniem lub w jego trakcie.
  • Stan współistniejący, który może zakłócać uczestnictwo lub bezpieczeństwo.
  • Każdy stan stwarzający wysokie ryzyko złej zgodności z badaniem.
  • Postrzegane jako niewiarygodne lub niedostępne do nauki.
  • Stosowanie L-Dopy, metotreksatu lub innych leków hamujących metabolizm kwasu foliowego.
  • W przypadku fenyloketonurii, znanej nadwrażliwości na sapropterynę lub substancje pomocnicze.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Kontrola
Zdrowe osoby bez fenyloketonurii (PKU).
Sapropteryna
Osoby z fenyloketonurią (PKU), które rozpoczynają leczenie preparatem Kuvan (sapropteryna).
Lek: Sapropteryna
Sapropteryna (Kuvan) 20mg/kg/dzień przyjmowana raz dziennie lub zgodnie z zaleceniami lekarza jako standardowa opieka.
Inne nazwy:
  • Kuwan

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
funkcjonalny rezonans magnetyczny mózgu
Ramy czasowe: linia wyjściowa, 4 tygodnie i 6 miesięcy obserwacji
linia wyjściowa, 4 tygodnie i 6 miesięcy obserwacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Missouri-Columbia

Współpracownicy

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Główny śledczy: Shawn E Christ, Ph.D., University of Missouri-Columbia

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 sierpnia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 sierpnia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 sierpnia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 stycznia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 stycznia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PKU/Kuvan/Christ

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Sapropteryna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Australia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj