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Gli effetti di Kuvan sulla connettività cerebrale funzionale negli individui con fenilchetonuria (PKU)

2 gennaio 2018 aggiornato da: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia
L'obiettivo dello studio è determinare se Kuvan™ (sapropterina) migliora la forza della connettività funzionale tra le regioni cerebrali negli individui con PKU.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio proposto è progettato per valutare l'ipotesi che la connettività funzionale possa rappresentare un marker precoce per i miglioramenti neurocognitivi correlati al trattamento Kuvan. Come primo passo nello studio, 20 pazienti con PKU di età ≥ 6 anni riceveranno valutazioni basali di risonanza magnetica per immagini della connettività funzionale (fcMRI) prima di essere trattati con Kuvan™. La risposta a Kuvan™ sarà monitorata per 4 settimane. Alla fine delle 4 settimane, la risposta a Kuvan™ sarà rivista e tutti i 20 pazienti riceveranno valutazioni fcMRI di follow-up. Quindici pazienti con una riduzione ≥ 20% della fenilalanina nel sangue continueranno nello studio e riceveranno una terza valutazione fcMRI alla fine dei 6 mesi di trattamento con Kuvan™. A scopo di confronto e per controllare possibili effetti pratici in test ripetuti, verrà utilizzato un gruppo di controllo abbinato di 20 individui sani senza PKU. Tutti i 20 soggetti di controllo riceveranno valutazioni fcMRI basali e di 4 settimane; quindici riceveranno una valutazione di 6 mesi.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

20

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65211
        • University of Missouri

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Ambulatorio di cure primarie per la fenilchetonuria. Columbia, Missouri, comunità per il controllo.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Disposto e in grado di fornire il consenso informato o il consenso.
  • Disposto e in grado di rispettare le procedure di studio.
  • Maggiore o uguale a 6 anni di età.
  • Per la fenilchetonuria, intenzione del medico di prescrivere sapropterina.
  • Per la fenilchetonuria, livello di fenilalanina maggiore o uguale a 300μmol/L.
  • Per fenilchetonuria, test di gravidanza negativo se in età fertile.
  • Per la fenilchetonuria, disposto a usare la contraccezione se sessualmente attivo.

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza, allattamento o pianificazione di una gravidanza durante lo studio.
  • Uso del prodotto sperimentale meno di 30 giorni prima o durante lo studio.
  • Condizione concomitante che potrebbe interferire con la partecipazione o la sicurezza.
  • Qualsiasi condizione che crei un alto rischio di scarsa compliance allo studio.
  • Percepito come inaffidabile o non disponibile per lo studio.
  • Uso di L-dopa, metotrexato o altri farmaci che inibiscono il metabolismo dei folati.
  • Per fenilchetonuria, nota ipersensibilità alla sapropterina o agli eccipienti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Controllo
Individui sani senza fenilchetonuria (PKU).
Sapropterina
Individui con fenilchetonuria (PKU) che stanno iniziando il trattamento con Kuvan (sapropterina).
Droga: Sapropterina
Sapropterina (Kuvan) 20 mg/kg/giorno assunta una volta al giorno o come altrimenti prescritto dal medico come cura standard.
Altri nomi:
  • Kuvan

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
risonanza magnetica funzionale del cervello
Lasso di tempo: basale, 4 settimane e 6 mesi di follow-up
basale, 4 settimane e 6 mesi di follow-up

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Missouri-Columbia

Collaboratori

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Investigatore principale: Shawn E Christ, Ph.D., University of Missouri-Columbia

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 agosto 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 agosto 2009

Primo Inserito (Stima)

24 agosto 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 gennaio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 gennaio 2018

Ultimo verificato

1 gennaio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PKU/Kuvan/Christ

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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