Влияние кувана на функциональную связь мозга у людей с фенилкетонурией (ФКУ)
2 января 2018 г. обновлено: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia
Цель исследования — определить, улучшает ли Куван™ (сароптерин) силу функциональной связи между областями мозга у людей с ФКУ.
Обзор исследования
Подробное описание
Предлагаемое исследование предназначено для оценки гипотезы о том, что функциональная связность может представлять собой ранний маркер нейрокогнитивных улучшений, связанных с лечением Куваном.
В качестве первого шага в исследовании 20 пациентов с фенилкетонурией в возрасте ≥ 6 лет получат базовые оценки функциональной связности с помощью магнитно-резонансной томографии (fcMRI) перед лечением Kuvan™.
Реакцию на Kuvan™ будут отслеживать в течение 4 недель.
По истечении 4 недель будет рассмотрен ответ на Kuvan™, и всем 20 пациентам будет проведена последующая МРТ-оценка.
Пятнадцать пациентов со снижением уровня фенилаланина в крови на ≥ 20% продолжат участие в исследовании и получат третье МРТ-обследование в конце 6 месяцев лечения Куваном™.
В целях сравнения и для контроля возможного практического эффекта при повторном тестировании будет использована подобранная контрольная группа из 20 здоровых людей без ФКУ.
Все 20 контрольных субъектов получат базовые и 4-недельные оценки fcMRI; пятнадцать получат 6-месячную оценку.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
20
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65211
- University of Missouri
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Да
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Клиника первичной медико-санитарной помощи при фенилкетонурии.
Колумбия, Миссури, сообщество для контроля.
Описание
Критерии включения:
- Готовность и возможность дать информированное согласие или одобрение.
- Желание и способность соблюдать процедуры обучения.
- Возраст больше или равен 6 годам.
- При фенилкетонурии намерение врача назначить сапроптерин.
- Для фенилкетонурии уровень фенилаланина выше или равен 300 мкмоль/л.
- При фенилкетонурии отрицательный тест на беременность при детородном потенциале.
- Для фенилкетонурии, готовы использовать противозачаточные средства, если сексуально активны.
Критерий исключения:
- Беременные, кормящие грудью или планирующие забеременеть во время исследования.
- Использование исследуемого продукта менее чем за 30 дней до или во время исследования.
- Сопутствующее состояние, которое может помешать участию или безопасности.
- Любое состояние, создающее высокий риск несоблюдения режима исследования.
- Воспринимается как ненадежный или недоступный для изучения.
- Использование леводопы, метотрексата или других препаратов, подавляющих метаболизм фолиевой кислоты.
- При фенилкетонурии известна гиперчувствительность к сапроптерину или вспомогательным веществам.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Контроль
Здоровые люди без фенилкетонурии (ФКУ).
|
|
|
Сапроптерин
Лица с фенилкетонурией (ФКУ), которые начинают лечение препаратом Куван (сапроптерин).
|
Сапроптерин (Куван) 20 мг/кг/день, принимаемый один раз в день или по назначению врача в качестве стандартной терапии.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
функциональная магнитно-резонансная томография головного мозга
Временное ограничение: исходный уровень, 4 недели и 6 месяцев наблюдения
|
исходный уровень, 4 недели и 6 месяцев наблюдения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Shawn E Christ, Ph.D., University of Missouri-Columbia
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Christ SE, Steiner RD, Grange DK, Abrams RA, White DA. Inhibitory control in children with phenylketonuria. Dev Neuropsychol. 2006;30(3):845-64. doi: 10.1207/s15326942dn3003_5.
- Araujo GC, Christ SE, Steiner RD, Grange DK, Nardos B, McKinstry RC, White DA. Response monitoring in children with phenylketonuria. Neuropsychology. 2009 Jan;23(1):130-4. doi: 10.1037/a0013488.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 августа 2009 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 августа 2010 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 августа 2011 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 августа 2009 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 августа 2009 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
24 августа 2009 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
4 января 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 января 2018 г.
Последняя проверка
1 января 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Метаболизм аминокислот, врожденные ошибки
- Фенилкетонурия
Другие идентификационные номера исследования
- PKU/Kuvan/Christ
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .