Effekterna av Kuvan på funktionell hjärnanslutning hos individer med fenylketonuri (PKU)
2 januari 2018 uppdaterad av: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia
Syftet med studien är att avgöra om Kuvan™ (sapropterin) förbättrar styrkan hos den funktionella kopplingen mellan hjärnregioner hos individer med PKU.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Den föreslagna studien är utformad för att utvärdera hypotesen att funktionell anslutning kan representera en tidig markör för neurokognitiva förbättringar relaterade till Kuvan-behandling.
Som ett första steg i studien kommer 20 patienter med PKU som är ≥ 6 år att få utvärderingar av baslinjefunktionell konnektivitet magnetisk resonanstomografi (fcMRI) innan de behandlas med Kuvan™.
Svar på Kuvan™ kommer att övervakas i 4 veckor.
I slutet av 4 veckor kommer svaret på Kuvan™ att granskas och alla 20 patienter kommer att få uppföljande fcMRI-utvärderingar.
Femton patienter med en minskning av fenylalanin i blodet på ≥ 20 % kommer att fortsätta i studien och få en tredje fcMRI-utvärdering i slutet av 6 månaders behandling med Kuvan™.
För jämförelseändamål och för att kontrollera eventuella övningseffekter vid upprepade tester kommer en matchad kontrollgrupp på 20 friska individer utan PKU att användas.
Alla 20 kontrollpersonerna kommer att få baslinje- och 4-veckors fcMRI-utvärderingar; femton kommer att få en 6-månaders utvärdering.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
20
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65211
- University of Missouri
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Ja
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Primärvårdsmottagning för fenylketonuri.
Columbia, Missouri, gemenskap för kontroll.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Vill och kan ge informerat samtycke eller samtycke.
- Villig och kan följa studieprocedurer.
- Större än eller lika med 6 års ålder.
- För fenylketonuri, avsikt av läkare att ordinera sapropterin.
- För fenylketonuri, fenylalaninnivå högre än eller lika med 300μmol/L.
- För fenylketonuri, negativt graviditetstest om det är i fertil ålder.
- För fenylketonuri, villig att använda preventivmedel om den är sexuellt aktiv.
Exklusions kriterier:
- Gravid, ammar eller planerar att bli gravid under studien.
- Användning av prövningsprodukt mindre än 30 dagar före eller under studien.
- Samtidigt tillstånd som kan störa deltagandet eller säkerheten.
- Alla tillstånd som skapar hög risk för dålig överensstämmelse med studien.
- Uppfattas som opålitlig eller otillgänglig för studier.
- Användning av L-Dopa, metotrexat eller andra läkemedel som hämmar folatmetabolismen.
- För fenylketonuri, känd överkänslighet mot sapropterin eller hjälpämnen.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Kontrollera
Friska individer utan fenylketonuri (PKU).
|
|
|
Sapropterin
Individer med fenylketonuri (PKU) som påbörjar behandling med Kuvan (sapropterin).
|
Sapropterin (Kuvan) 20 mg/kg/dag tas en gång dagligen eller enligt ordination av läkare som standardvård.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
funktionell magnetisk resonanstomografi av hjärnan
Tidsram: baslinje, 4 veckor och 6 månaders uppföljning
|
baslinje, 4 veckor och 6 månaders uppföljning
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Shawn E Christ, Ph.D., University of Missouri-Columbia
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Christ SE, Steiner RD, Grange DK, Abrams RA, White DA. Inhibitory control in children with phenylketonuria. Dev Neuropsychol. 2006;30(3):845-64. doi: 10.1207/s15326942dn3003_5.
- Araujo GC, Christ SE, Steiner RD, Grange DK, Nardos B, McKinstry RC, White DA. Response monitoring in children with phenylketonuria. Neuropsychology. 2009 Jan;23(1):130-4. doi: 10.1037/a0013488.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 augusti 2009
Primärt slutförande (Faktisk)
1 augusti 2010
Avslutad studie (Faktisk)
1 augusti 2011
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 augusti 2009
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 augusti 2009
Första postat (Uppskatta)
24 augusti 2009
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
4 januari 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 januari 2018
Senast verifierad
1 januari 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- PKU/Kuvan/Christ
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .