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페닐케톤뇨증(PKU) 환자의 기능적 뇌 연결성에 대한 Kuvan의 효과

2018년 1월 2일 업데이트: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia
이 연구의 목적은 Kuvan™(sapropterin)이 PKU를 가진 개인의 뇌 영역 사이의 기능적 연결 강도를 향상시키는지 여부를 결정하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

제안된 연구는 기능적 연결성이 Kuvan 치료와 관련된 신경 인지 개선의 초기 마커를 나타낼 수 있다는 가설을 평가하도록 설계되었습니다. 연구의 첫 번째 단계로 6세 이상의 PKU 환자 20명이 Kuvan™으로 치료를 받기 전에 기본 기능적 연결성 자기 공명 영상(fcMRI) 평가를 받게 됩니다. Kuvan™에 대한 반응은 4주 동안 모니터링됩니다. 4주가 끝나면 Kuvan™에 대한 반응을 검토하고 20명의 환자 모두 후속 fcMRI 평가를 받게 됩니다. 혈중 페닐알라닌이 20% 이상 감소한 15명의 환자가 연구를 계속하고 Kuvan™ 치료 6개월 후 세 번째 fcMRI 평가를 받게 됩니다. 비교 목적 및 반복 테스트에서 가능한 연습 효과를 제어하기 위해 PKU가 없는 건강한 개인 20명의 일치된 제어 그룹이 사용됩니다. 대조군 20명 모두 기준선 및 4주 fcMRI 평가를 받게 됩니다. 열 다섯은 6 개월 평가를 받게됩니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

20

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, 미국, 65211
        • University of Missouri

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

페닐케톤뇨증 일차 진료 클리닉. 미주리 주 컬럼비아, 통제를 위한 커뮤니티.

설명

포함 기준:

  • 정보에 입각한 동의 또는 승낙을 제공할 의지와 능력.
  • 연구 절차를 준수할 의지와 능력.
  • 6세 이상.
  • 페닐케톤뇨증의 경우 사프롭테린을 처방하려는 의사의 의도.
  • 페닐케톤뇨증의 경우 페닐알라닌 수치가 300μmol/L 이상입니다.
  • 페닐케톤뇨증의 경우, 가임 가능성이 있는 경우 음성 임신 테스트.
  • 페닐케톤뇨증의 경우 성적으로 활성화되면 피임을 사용할 의향이 있습니다.

제외 기준:

  • 임신, 모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신할 계획이 있는 경우.
  • 연구 전 또는 연구 동안 30일 미만의 연구 제품 사용.
  • 참여 또는 안전을 방해할 수 있는 동시 상태.
  • 연구에 대한 순응도가 낮을 ​​위험이 높은 모든 조건.
  • 신뢰할 수 없거나 연구에 사용할 수 없다고 인식됩니다.
  • L-도파, 메토트렉세이트 또는 엽산 대사를 억제하는 기타 약물 사용.
  • 페닐케톤뇨증의 경우, 사프로프테린 또는 부형제에 대해 알려진 과민증.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
제어
페닐케톤뇨증(PKU)이 없는 건강한 개인.
사프로프테린
Kuvan(sapropterin)으로 치료를 시작하는 페닐케톤뇨증(PKU) 환자.
의약품: 사프로프테린
Sapropterin(Kuvan) 20mg/kg/일 1일 1회 복용하거나 의사가 표준 치료로 처방한 대로 복용합니다.
다른 이름들:
  • 쿠반

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
뇌의 기능적 자기 공명 영상
기간: 기준선, 4주 및 6개월 추적
기준선, 4주 및 6개월 추적

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Missouri-Columbia

협력자

BioMarin Pharmaceutical

수사관

  • 수석 연구원: Shawn E Christ, Ph.D., University of Missouri-Columbia

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2009년 8월 1일

기본 완료 (실제)

2010년 8월 1일

연구 완료 (실제)

2011년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 8월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 8월 21일

처음 게시됨 (추정)

2009년 8월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 1월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 1월 2일

마지막으로 확인됨

2018년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PKU/Kuvan/Christ

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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