Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkningerne af Kuvan på funktionel hjerneforbindelse hos personer med phenylketonuri (PKU)

2. januar 2018 opdateret af: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia
Formålet med undersøgelsen er at afgøre, om Kuvan™ (sapropterin) forbedrer styrken af ​​den funktionelle forbindelse mellem hjerneregioner hos personer med PKU.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den foreslåede undersøgelse er designet til at evaluere hypotesen om, at funktionel forbindelse kan repræsentere en tidlig markør for neurokognitive forbedringer relateret til Kuvan-behandling. Som et første trin i undersøgelsen vil 20 patienter med PKU, som er ≥ 6 år, modtage baseline-funktionel forbindelsesmagnetisk resonansbilleddannelse (fcMRI), før de behandles med Kuvan™. Respons på Kuvan™ vil blive overvåget i 4 uger. Efter 4 uger vil respons på Kuvan™ blive gennemgået, og alle 20 patienter vil modtage opfølgende fcMRI-evalueringer. Femten patienter med en reduktion på ≥ 20 % i blodet phenylalanin vil fortsætte i undersøgelsen og modtage en tredje fcMRI-evaluering efter 6 måneders behandling med Kuvan™. Til sammenligningsformål og for at kontrollere for mulige praksiseffekter ved gentagne tests vil en matchet kontrolgruppe på 20 raske personer uden PKU anvendes. Alle 20 kontrolpersoner vil modtage baseline- og 4-ugers fcMRI-evalueringer; femten vil modtage en 6-måneders evaluering.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

20

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65211
        • University of Missouri

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Primær klinik for phenylketonuri. Columbia, Missouri, samfund for kontrol.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Villig og i stand til at give informeret samtykke eller samtykke.
  • Villig og i stand til at overholde studieprocedurer.
  • Større end eller lig med 6 år.
  • For phenylketonuri, intention af læge om at ordinere sapropterin.
  • For phenylketonuri, phenylalaninniveau større end eller lig med 300μmol/L.
  • For phenylketonuri, negativ graviditetstest, hvis den er i den fødedygtige alder.
  • For phenylketonuri, villig til at bruge prævention, hvis seksuelt aktiv.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid, ammende eller planlægger at blive gravid under studiet.
  • Brug af forsøgsprodukt mindre end 30 dage før eller under undersøgelsen.
  • Samtidig tilstand, der kan forstyrre deltagelse eller sikkerhed.
  • Enhver tilstand, der skaber høj risiko for dårlig overholdelse af undersøgelsen.
  • Opfattes som upålidelig eller utilgængelig til undersøgelse.
  • Brug af L-Dopa, methotrexat eller andre lægemidler, der hæmmer folatmetabolismen.
  • For phenylketonuri, kendt overfølsomhed over for sapropterin eller hjælpestoffer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Styring
Raske personer uden phenylketonuri (PKU).
Sapropterin
Personer med phenylketonuri (PKU), som begynder behandling med Kuvan (sapropterin).
Medicin: Sapropterin
Sapropterin (Kuvan) 20 mg/kg/dag taget én gang dagligt eller som på anden måde foreskrevet af lægen som standardbehandling.
Andre navne:
  • Kuvan

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
funktionel magnetisk resonansbilleddannelse af hjernen
Tidsramme: baseline, 4 uger og 6 måneders opfølgning
baseline, 4 uger og 6 måneders opfølgning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Missouri-Columbia

Samarbejdspartnere

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Shawn E Christ, Ph.D., University of Missouri-Columbia

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. august 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. august 2009

Først opslået (Skøn)

24. august 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. januar 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. januar 2018

Sidst verificeret

1. januar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PKU/Kuvan/Christ

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fenylketonuri

Kliniske forsøg med Sapropterin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner