健常者における VX-809 および VX-770 の薬物間相互作用研究

嚢胞性線維症 (CF) は、嚢胞性線維症膜コンダクタンス調節因子 (CFTR) として知られる遺伝子の欠損に起因する遺伝性疾患です。 CF は世界中で約 70,000 人の子供と成人 (米国では 30,000 人) が罹患しており、ヨーロッパ系の人に最も一般的な致死性の遺伝病です。 抗生物質や粘液溶解薬によるCFの治療は進歩しているにもかかわらず、CF患者の予測生存年齢中央値は30代半ばである。 この病気は複数の臓器に影響を及ぼしますが、罹患率と死亡率のほとんどは肺機能の進行性の喪失によって引き起こされます。

これは、健康な被験者に VX-809 および VX-770 を経口投与する第 1 相無作為化二重盲検プラセボ対照複数回投与試験です。 この研究では、健康なボランティアにおけるVX-809とVX-770の同時投与の安全性と忍容性を評価します。

1 つの臨床施設で 24 人の被験者の登録が計画されています。 被験者は、14日間の休薬期間を挟んだ3回の14日間の治療期間中に治験薬またはプラセボの投与を受けるように無作為に割り付けられます。 治療期間 1 では、研究薬に無作為に割り付けられた被験者は 24 時間ごとに VX-809 の投与を受けます。 治療期間 2 では、治験薬に無作為に割り付けられた被験者は 12 時間ごとに VX-770 の投与を受けます。 治療期間 3 では、治験薬に無作為に割り付けられた被験者は 24 時間ごとに VX-809、12 時間ごとに VX-770 の投与を受けます。 プラセボに無作為に割り付けられた被験者には、すべての治療期間にわたってプラセボが投与されます。