Läkemedelsinteraktionsstudie av VX-809 och VX-770 hos friska ämnen

Cystisk fibros (CF) är en ärftlig sjukdom som orsakas av defekter i en gen som kallas cystisk fibros transmembrankonduktansregulator (CFTR). CF drabbar cirka 70 000 barn och vuxna över hela världen (30 000 i USA) och är den vanligaste dödliga genetiska sjukdomen hos personer av europeisk härkomst. Trots framsteg i behandlingen av CF med antibiotika och mukolytika är den förutsagda medianåldern för överlevnad för en person med CF i mitten av 30-talet. Även om sjukdomen påverkar flera organ, orsakas de flesta sjuklighet och dödlighet av progressiv förlust av lungfunktion.

Detta är en fas 1, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad multipeldosstudie av oralt administrerade VX-809 och VX-770 på friska försökspersoner. Studien kommer att utvärdera säkerhet och tolerabilitet vid samtidig administrering av VX-809 och VX-770 hos friska frivilliga.

Inskrivning är planerad för 24 försökspersoner på en klinik. Försökspersonerna kommer att randomiseras för att få studieläkemedlet eller placebo under tre 14-dagars behandlingsperioder åtskilda av 14-dagars tvättperioder. Under behandlingsperiod 1 kommer försökspersoner som randomiserats till studieläkemedlet att få VX-809 var 24:e timme. Under behandlingsperiod 2 kommer försökspersoner som randomiserats till studieläkemedlet att få VX-770 var 12:e timme. Under behandlingsperiod 3 kommer försökspersoner som randomiserats till studieläkemedlet att få VX-809 var 24:e timme och VX-770 var 12:e timme. Försökspersoner som randomiserats till placebo kommer att få placebo under alla behandlingsperioder.