Estudio de interacción farmacológica de VX-809 y VX-770 en sujetos sanos

La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad hereditaria que resulta de defectos en un gen conocido como regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). La FQ afecta aproximadamente a 70 000 niños y adultos en todo el mundo (30 000 en los Estados Unidos) y es la enfermedad genética fatal más común en personas de ascendencia europea. A pesar del progreso en el tratamiento de la FQ con antibióticos y mucolíticos, la mediana de edad prevista de supervivencia para una persona con FQ es alrededor de los 30 años. Aunque la enfermedad afecta a múltiples órganos, la mayor parte de la morbilidad y mortalidad se debe a la pérdida progresiva de la función pulmonar.

Este es un estudio de fase 1, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis múltiples de VX-809 y VX-770 administrados por vía oral en sujetos sanos. El estudio evaluará la seguridad y la tolerabilidad de la administración conjunta de VX-809 y VX-770 en voluntarios sanos.

La inscripción está prevista para 24 sujetos en 1 sitio clínico. Los sujetos serán aleatorizados para recibir el fármaco del estudio o el placebo durante tres períodos de tratamiento de 14 días separados por períodos de lavado de 14 días. En el Período de tratamiento 1, los sujetos asignados aleatoriamente al fármaco del estudio recibirán VX-809 cada 24 horas. En el Período de tratamiento 2, los sujetos asignados aleatoriamente al fármaco del estudio recibirán VX-770 cada 12 horas. En el Período de tratamiento 3, los sujetos asignados aleatoriamente al fármaco del estudio recibirán VX-809 cada 24 horas y VX-770 cada 12 horas. Los sujetos aleatorizados para recibir placebo recibirán placebo durante todos los períodos de tratamiento.