神経線維腫症 2 型(NF2)および NF2 関連腫瘍の小児および成人を対象としたラパチニブ研究
神経線維腫症2型(NF2)およびNF2関連腫瘍を有する小児および成人におけるラパチニブの第II相試験
この研究の目的は、ラパチニブが 2 型神経線維腫症 (NF2) の患者に見られる腫瘍に何らかの影響を与えるかどうかを判断することです。 NF2 は、主に皮膚と神経系に影響を与える状態です。 非癌性腫瘍 (神経腫として知られている) が人の体の周りの神経で成長する原因となります。 NF2 の徴候には、聴力の漸進的な喪失や、皮膚、脳、脊髄で増殖する腫瘍が含まれ、合併症を引き起こす可能性があります。
ラパチニブは、他のタイプの腫瘍に対して食品医薬品局 (FDA) によって承認されている経口薬であり、NF2 関連腫瘍の治療に対しては FDA によって承認されていません。 治験責任医師は、それがどれだけ許容されるかについて多くのことを知っていますが、治験責任医師は、それがあなたの状態の治療に有効であるかどうかを知らないため、治験薬と見なされます. この研究では、ラパチニブが NF2 患者によく見られる腫瘍を縮小させるか、または腫瘍の成長を止めるかどうかをテストします。 これは、今後 NF2 患者の治療にラパチニブを使用する必要があるかどうかを判断するのに役立ちます。 ラパチニブは、さまざまな形態のがんを治療するために 10 年以上使用されてきた薬です。 NF2 患者の腫瘍の治療については研究されていません。
調査の概要
詳細な説明
この試験では、NF2 関連腫瘍患者におけるラパチニブに対する客観的な奏効率を評価することを提案します。 ラパチニブは、ErbB2 および EGF の市販の阻害剤です。 データは、EGFR および ErbB2 を介した異常なシグナル伝達が、散発性および NF2 関連の両方の VS における腫瘍の増殖および進行の主な原因であり、このシグナル伝達経路の阻害が腫瘍増殖の減少をもたらす可能性があることを示唆しています。
ラパチニブが腫瘍体積を減少させるか、または疾患を安定化させるための客観的な反応をもたらすことを実証することは、複数の腫瘍増殖を伴う NF 患者に追加の治療オプションを提供します。 VS 患者の場合、治療開始時のオージオグラムと比較して、PTA で 10 dB 以上の改善および/または SDS での改善が見られると予想されます。 現在、複数の腫瘍を有する NF2 患者に利用できる治療オプションはありません。 腫瘍細胞の種類に応じて、ラパチニブには細胞増殖抑制効果または細胞傷害性抗腫瘍効果があり、固形腫瘍患者の関連分子経路および腫瘍増殖に対するラパチニブの生物学的効果を評価する最近の研究では、腫瘍反応と治療前の間に相関関係が見られました(リン)-ErbB2 および (リン)-ERK1/2 のレベル。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- New York University School of Medicine
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 患者は少なくとも4歳でなければなりません。
- -患者は、NF2および少なくとも1つの体積測定されたNF2関連の脳または脊髄腫瘍の診断基準を満たさなければならず、過去12か月間の進行のX線写真の証拠があり、主要なターゲットとして指定されているか、過去12か月間の同側進行性難聴を伴う体積測定可能なVS 、一次標的腫瘍として指定。
- 登録のための重度の難聴基準。
- Karnofsky (PS) OR Lansky 50-100% (>16 歳)
- 絶対好中球数 ≥ 1,000/mm3 g/dL
- ヘモグロビン≧8g/dL
- -クレアチニンが正常上限の1.5倍以下(ULN)または補正糸球体濾過率が70ml/分以上
- ビリルビン≦ULNの1.5倍
- ALT≦ULNの2.5倍
- 以前の化学療法、生物学的修飾剤、または放射線療法による急性毒性の影響から完全に回復しました。
- ステロイドは進行性の症状に対して許可されていますが、患者は研究に参加する前に少なくとも1週間安定した用量でなければなりません。
- 神経学的欠損は、1週間以上安定している必要があります。
- 妊娠の可能性またはパートナーを妊娠させる可能性のある患者は、受胎を回避するために許容される避妊方法に従うことに同意する必要があります。 出産の可能性のある女性は、妊娠検査で陰性でなければなりません。 この治験薬の抗増殖活性は、発育中の胎児に有害である可能性があります。
- 経胸壁心エコー図による正常な左心室駆出率 (LVEF)。
- -書面によるインフォームドコンセント(または未成年者の親/法定後見人による同意)を提供できる
除外基準:
- 重篤な同時感染症または内科疾患のある患者。
- 急速に進行している神経障害。
- 妊娠中または授乳中の患者。
- -登録前4週間以内の抗腫瘍療法。
- -登録前2か月以内の放射線療法。
- -EGFRまたはErbB2を標的とする薬剤による以前の治療。
- -登録前4週間以内の手術。
- 重大な胃腸障害
- 既知の心臓病
- 同時または以前に悪性腫瘍を有する患者は、治癒的に治療された上皮内癌または皮膚の基底細胞癌の患者でない限り、不適格です。 5年以上病気(以前の悪性腫瘍)がない患者は、この研究に適格です。
- -患者はシトクロムP450誘導抗けいれん薬(EIAD; フェニトイン、カルバマゼピン、フェノバルビタール、プリミドン、オキシカルバゼピンなど)または同様の薬剤(リファンピンなど)またはP450阻害剤(ケトコナゾール、イトラコナゾール、クラリスロマイシン、アタザナビル、インジナビル、ネファゾドン、ネルフィナビル、リトナビル、サキナビル、テリスロマイシン、ボリコナゾール)
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:ラパチニブ
年齢に応じて投与されるラパチニブ PO: 小児/青年 (18 歳未満): 1,800 mg/m2/日 PO を 1 日 2 回に分けて、最大 750 mg PO を 1 日 2 回まで 成人(18歳以上):1,500mg PO 1日1回 ラパチニブは 250 mg 錠剤のみで入手可能です。 小児への投与の場合、1 日あたりの総投与量は、最も近い 250 mg の増分に切り上げまたは切り下げられます。 |
ラパチニブは年齢に応じて投与されます。 ラパチニブは 250 mg 錠剤のみで入手可能です。 小児への投与の場合、1 日あたりの総投与量は、最も近い 250 mg の増分に切り上げまたは切り下げられます。 子供/青少年 ( 成人(18歳以上):1,500mg PO(1日1回6錠) 期間: 治療効果に応じて最大 12 か月。
他の名前:
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12か月での推定容積無増悪生存期間
時間枠:3か月ごとに1年間
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測定は 3 か月ごとに 1 年まで行われました。 推定無増悪生存期間(PFS)は、登録日から無増悪日まで測定されました。 PFS は、カプラン-マイヤー法を使用して、全体的な PFS (体積または聴力の進行)、体積の進行、および聴覚の進行に関して分析されました。 95% 信頼区間 (CI) での PFS の点推定値は、Kaplan-Meier 曲線から計算されました。 |
3か月ごとに1年間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12ヶ月での聴覚の推定容積無増悪生存期間
時間枠:3か月ごとに1年間
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測定は 3 か月ごとに 1 年まで行われました。 推定体積無増悪生存期間(PFS)は、登録日から聴力進行日まで測定されました。 PFS は、カプラン-マイヤー法を使用して、全体的な PFS (体積または聴力の進行)、体積の進行、および聴覚の進行に関して分析されました。 95% 信頼区間 (CI) での PFS の点推定値は、Kaplan-Meier 曲線から計算されました。 |
3か月ごとに1年間
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グレード1または2の毒性(CTCAE)を経験している参加者
時間枠:1年間のベースライン
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毒性は、1 年までの研究を通じて評価されました。
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1年間のベースライン
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グレード3の毒性(CTCAE)を経験している参加者
時間枠:1年間のベースライン
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毒性は、1 年までの研究を通じて評価されました。
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1年間のベースライン
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協力者と研究者
スポンサー
協力者
捜査官
- 主任研究者:Matthias A Karajannis, MD, MS、NYU School of Medicine
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 09-0328
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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