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Étude sur le lapatinib chez les enfants et les adultes atteints de neurofibromatose de type 2 (NF2) et de tumeurs liées à la NF2

19 février 2016 mis à jour par: NYU Langone Health

Étude de phase II sur le lapatinib chez les enfants et les adultes atteints de neurofibromatose de type 2 (NF2) et de tumeurs liées à la NF2

Le but de cette étude est de déterminer si le lapatinib a un effet sur les tumeurs trouvées chez les patients atteints de neurofibromatose de type 2 (NF2). La NF2 est une affection qui affecte principalement la peau et le système nerveux. Il provoque la croissance de tumeurs non cancéreuses (appelées névromes) sur les nerfs autour du corps d'une personne. Certains signes de NF2 comprennent une perte progressive de l'ouïe et des tumeurs qui se développent sur la peau, le cerveau et la moelle épinière, ce qui peut entraîner des complications.

Le lapatinib est un médicament oral approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) pour d'autres types de tumeurs, il n'est pas approuvé par la FDA pour le traitement des tumeurs liées à la NF2. Les enquêteurs en savent long sur la façon dont il est bien toléré, mais les enquêteurs ne savent pas s'il est efficace dans le traitement de votre état, c'est pourquoi il est considéré comme un médicament expérimental. Cette étude testera si le lapatinib peut réduire les tumeurs couramment observées chez les patients atteints de NF2 ou les empêcher de se développer. Cela nous aidera à décider si le lapatinib doit être utilisé pour traiter les patients NF2 à l'avenir. Le lapatinib est un médicament utilisé depuis plus de 10 ans pour traiter diverses formes de cancer. Il n'a pas été étudié pour le traitement des tumeurs chez les patients NF2.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Dans cet essai, nous proposons d'évaluer les taux de réponse objective au Lapatinib chez les patients atteints de tumeurs liées à la NF2. Le lapatinib est un inhibiteur d'ErbB2 et d'EGF disponible dans le commerce. Les données suggèrent qu'une signalisation anormale via EGFR et ErbB2 est un contributeur majeur à la croissance et à la progression tumorales dans les VS sporadiques et liées à NF2 et que l'inhibition de cette voie de signalisation peut entraîner une diminution de la croissance tumorale.

Démontrer que le lapatinib produit une réponse objective pour réduire le volume tumoral ou stabiliser la maladie fournira des options de traitement supplémentaires pour les patients atteints de NF présentant une croissance tumorale multiple. Pour les patients atteints de VS, nous nous attendons à voir une amélioration ≥ 10 dB de l'ATP et/ou une amélioration du SDS, par rapport à l'audiogramme au début du traitement. Il n'existe actuellement aucune option de traitement disponible pour les patients atteints de NF2 atteints de tumeurs multiples. Selon le type de cellule tumorale, le lapatinib a des effets antitumoraux cytostatiques ou cytotoxiques, et dans une étude récente évaluant les effets biologiques du lapatinib sur les voies moléculaires associées et la croissance tumorale chez les patients atteints de tumeurs solides, une corrélation a été observée entre la réponse tumorale et le prétraitement niveaux de (phosphore)-ErbB2 et (phosphore)-ERK1/2.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

21

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • New York University School of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 80 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Les patients doivent être âgés d'au moins 4 ans.
  2. Les patients doivent répondre aux critères diagnostiques de la NF2 et au moins une tumeur cérébrale ou vertébrale liée à la NF2 mesurée volumétriquement avec des preuves radiographiques de progression au cours des 12 derniers mois, désignée comme cible principale OU VS mesurable volumétriquement avec une perte auditive progressive ipsilatérale au cours des 12 derniers mois , désignée comme la tumeur cible primaire.
  3. Critères de perte auditive significative pour l'inscription.
  4. Karnofsky (PS) OU Lansky 50-100 % (>16 ans)
  5. Numération absolue des neutrophiles ≥ 1 000/mm3 g/dL
  6. Hémoglobine ≥ 8 g/dL
  7. Créatinine ≤ 1,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) OU taux de filtration glomérulaire corrigé ≥ 70 ml/min
  8. Bilirubine ≤ 1,5 fois la LSN
  9. ALT ≤ 2,5 fois LSN
  10. Complètement rétabli des effets toxiques aigus de toute chimiothérapie, modificateurs biologiques ou radiothérapie antérieurs.
  11. Les stéroïdes sont autorisés pour les symptômes progressifs, mais le patient doit recevoir une dose stable pendant au moins 1 semaine avant l'entrée dans l'étude.
  12. Tout déficit neurologique doit être stable pendant ≥ 1 semaine.
  13. Les patientes susceptibles de tomber enceinte ou de féconder leur partenaire doivent accepter de suivre des méthodes contraceptives acceptables pour éviter la conception. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif. L'activité antiproliférative de ce médicament expérimental peut être nocive pour le fœtus en développement.
  14. Fraction d'éjection ventriculaire gauche cardiaque normale (FEVG) par échocardiogramme transthoracique.
  15. Capable de fournir un consentement éclairé écrit (ou le consentement du parent/tuteur légal pour les mineurs)

Critère d'exclusion:

  1. Patients atteints d'une infection concomitante grave ou d'une maladie médicale.
  2. Déficits neurologiques qui progressent rapidement.
  3. Les patientes enceintes ou qui allaitent.
  4. Thérapie anti-tumorale dans les 4 semaines précédant l'inscription.
  5. Radiothérapie dans les 2 mois précédant l'inscription.
  6. Traitement antérieur avec des agents ciblant EGFR ou ErbB2.
  7. Toute intervention chirurgicale dans les 4 semaines précédant l'inscription.
  8. Trouble(s) gastro-intestinal(s) important(s)
  9. Maladie cardiaque connue
  10. Les patients ayant une tumeur maligne concomitante ou antérieure ne sont pas éligibles à moins qu'ils ne soient des patients atteints d'un carcinome in situ ou d'un carcinome basocellulaire de la peau traité curativement. Les patients qui ont été exempts de maladie (toute malignité antérieure) pendant plus de cinq ans sont éligibles pour cette étude.
  11. Les patients ne doivent pas avoir reçu d'anticonvulsivants inducteurs du cytochrome P450 (EIAD ; p. nelfinavir, ritonavir, saquinavir, télithromycine, voriconazole)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Lapatinib

Lapatinib PO dosé selon l'âge :

Enfants/adolescents (moins de 18 ans) : 1 800 mg/m2/jour PO répartis en deux prises par jour, jusqu'à un maximum de 750 mg PO deux fois par jour

Adultes (18 ans ou plus) : 1 500 mg PO une fois par jour

Le lapatinib est disponible uniquement en comprimés de 250 mg. Pour le dosage pédiatrique, la dose quotidienne totale sera arrondie à l'incrément supérieur ou inférieur de 250 mg le plus proche.
Médicament: Lapatinib

Le lapatinib est dosé en fonction de l'âge. Le lapatinib est disponible uniquement en comprimés de 250 mg. Pour le dosage pédiatrique, la dose quotidienne totale sera arrondie à l'incrément supérieur ou inférieur de 250 mg le plus proche.

Enfants/adolescents (

Adultes (>=18 ans) : 1 500 mg PO (6 comprimés une fois par jour)

Durée : Jusqu'à 12 mois, selon la réponse au traitement.

Autres noms:
  • Tykerbe

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Estimation de la survie sans progression volumétrique à 12 mois
Délai: Tous les trois mois pendant un an

Les mesures ont été prises tous les trois mois, jusqu'à un an. La survie sans progression volumétrique estimée (SSP) a été mesurée de la date d'inscription à la date de progression volumétrique. La SSP a été analysée à l'aide de la méthode de Kaplan-Meier en termes de SSP globale (progression volumétrique ou auditive), de progression volumétrique et de progression auditive.

Les estimations ponctuelles de la SSP avec des intervalles de confiance (IC) à 95 % ont été calculées à partir des courbes de Kaplan-Meier.
Tous les trois mois pendant un an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Estimation de la survie sans progression volumétrique pour l'audition à 12 mois
Délai: Tous les trois mois pendant un an

Les mesures ont été prises tous les trois mois, jusqu'à un an. La survie sans progression volumétrique estimée (SSP) a été mesurée de la date d'inscription à la date de progression de l'audition. La SSP a été analysée à l'aide de la méthode de Kaplan-Meier en termes de SSP globale (progression volumétrique ou auditive), de progression volumétrique et de progression auditive.

Les estimations ponctuelles de la SSP avec des intervalles de confiance (IC) à 95 % ont été calculées à partir des courbes de Kaplan-Meier.
Tous les trois mois pendant un an
Participants présentant des toxicités de grade 1 ou 2 (CTCAE)
Délai: Base de référence sur un an
La toxicité a été évaluée tout au long de l'étude, jusqu'à un an.
Base de référence sur un an
Participants souffrant de toxicités de grade 3 (CTCAE)
Délai: Base de référence sur un an
La toxicité a été évaluée tout au long de l'étude, jusqu'à un an.
Base de référence sur un an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

NYU Langone Health

Collaborateurs

GlaxoSmithKline

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Matthias A Karajannis, MD, MS, NYU School of Medicine

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2009

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 novembre 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 septembre 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 septembre 2009

Première publication (Estimation)

9 septembre 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

22 mars 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 février 2016

Dernière vérification

1 février 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 09-0328

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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