赤血球造血性プロトポルフィリン症（EPP）における第III相確認試験
赤血球造血性プロトポルフィリン症（EPP）患者における皮下生体吸収性アファメラノチドインプラントの安全性と有効性を確認するための第 III 相、多施設、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験
アファメラノチドは、EPP 患者の予防薬としての使用が研究されている人工薬です。 これは、合成的に生成されたヒト α メラノサイト刺激ホルモン (α-MSH) の類似体であり、まだ市場に出回っていません。
この研究の目的は、患者が光にさらされたときに、アファメラノチドが EPP 症状の数と重症度を軽減できるかどうかを調べることです。 この研究では、EPP 患者が服用した場合の薬剤の耐性についても調べます。
この研究では、皮下に投与する小さな棒 (約 2 cm x 0.15 cm) の形をしたインプラントを使用します。 インプラントには、治験薬アファメラノチドまたはプラセボ（不活性薬）が含まれている場合があります。
現在までに450人以上の被験者がアファメラノチドで治療されており、深刻な安全上の懸念は確認されていません. この研究のために、アファメラノチドは制御放出デポ注射（インプラント）として処方されました。 これは、アファメラノチドが数日かけてゆっくりと体内に放出されることを意味します. 挿入されると、インプラントはアファメラノチドが放出された後も体内に残り、ゆっくりと溶解します。
この研究は、アファメラノチドに関するより多くの情報を提供するのに役立ちます. この情報は、EPP患者におけるこの薬の安全性と有効性（薬が効果を生み出す能力）を決定するために使用されます.
この研究には、ヨーロッパ中の研究施設から最大 70 人が参加します。
調査の概要
詳細な説明
目的：
アファメラノチドが EPP 患者の光毒性反応の重症度を軽減できるかどうかを判断すること。
理論的枠組み：
EPP は遺伝性光過敏性障害であり、管理の主力は日光、全身のベータカロテン、および制御された UVR 治療コースの使用から身を隠すことです。 UVR 治療による保護効果のメカニズムの 1 つは、皮膚のメラニン含有量の増加です。 UVR治療は皮膚細胞にDNA損傷を引き起こし、皮膚がんのリスクを高めるため、これを繰り返し使用することは賢明ではありません. アファメラノチドは、UVR 治療に伴う DNA 損傷を引き起こすことなくメラニン生成を刺激する能力により、この悲惨な障害と闘うための有望な薬剤であると思われます.
研究デザイン:
これは、EPP に苦しむ患者におけるアファメラノチドの皮下インプラントの安全性と有効性を評価するための第 III 相無作為化プラセボ対照試験です。 この研究は、重要な文書のアーカイブを含む、Good Clinical Practice (GCP) に準拠して実施されます。
方法論:
対象集団は、男性と女性の参加者で構成されています。 （過去の病歴から）EPPと診断され、必要な包含/除外基準を満たす最大70人の患者が登録されます。 潜在的な研究患者は、EPP の十分に特徴付けられた病歴 (または文書化された診断) を持つ各センターの患者の記録から特定されます。
患者は登録され、次の投与計画に従ってアファメラノチド（16 mgインプラント）またはプラセボを受け取ります。
- グループAには、0、60、120、180、および240日目にアクティブインプラントが投与されます。
- グループ B には、0、60、120、180、および 240 日目にプラセボ インプラントを投与します。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Dublin、アイルランド、9
- Beaumont Hospital, Department of Dermatology
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Manchester、イギリス、M6 8HD
- Photobiology Unit - Hope Hospital, University of Manchester
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Wales
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Newport、Wales、イギリス
- St Woolos Hospital
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Maastricht、オランダ
- Academisch Ziekenhuis Maastricht
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Rotterdam、オランダ
- Erasmus Medical Center
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Duesseldorf、ドイツ、40225
- Department of Dermatology , Heinrich-Heine-University Duesseldorf
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Helsinki、フィンランド
- HUS:n Iho-ja allergiasairaala (Skin and Allergy Hospital)
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Cedex
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Colombes、Cedex、フランス、92701
- Centre Français des Porphyries, Hôpital Louis Mourier
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -症状を緩和するために治療を要求した十分な重症度のEPP（末梢赤血球の遊離プロトポルフィリンの上昇によって確認される）と診断された男性または女性の被験者。
- 18歳から70歳まで（包括的）
- 研究固有の手順を実行する前に、書面によるインフォームドコンセント。
除外基準:
- -インプラントに含まれるアファメラノチドまたはポリマーに対するアレルギー、または研究薬の投与中に使用されるリグノカインまたは他の局所麻酔薬に対するアレルギー。
- 重大な肝障害を伴う EPP 患者。
- -黒色腫または異形成母斑症候群の個人歴。
- -現在のボーエン病、基底細胞癌、扁平上皮癌、またはその他の悪性または前癌性の皮膚病変。
- PLE、DLE、日光蕁麻疹などのその他の光皮膚症。
- 臨床的に重大な臓器機能不全の証拠、または臨床的または実験室での決定における正常からの臨床的に重大な逸脱。
- -薬物またはアルコール乱用の急性病歴（過去12か月）。
- -治験責任医師の意見で研究に適していないと評価された患者（例： コンプライアンス違反歴、局所麻酔薬に対するアレルギー、注射や献血による失神など）。
- -妊娠中の女性（ベースライン前の血清β-HCG妊娠検査陽性で確認）または授乳中。
- 適切な避妊手段（すなわち、 経口避妊薬、横隔膜と殺精子剤、子宮内避妊器具）。
- -試験中およびその後3か月間、バリア避妊を使用していない、出産の可能性のあるパートナーを持つ性的に活発な男性。
- -スクリーニング訪問前の30日以内の治験薬の臨床試験への参加。
- -光線過敏症または皮膚の色素沈着を引き起こす薬物を含む、研究の目的を妨げる可能性のある薬物による事前および併用療法。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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16 mg 皮下インプラントを 2 か月ごとに 1 回、9 か月間。
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実験的：アファメラノチド
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16 mg 皮下インプラントを 2 か月ごとに 1 回、9 か月間。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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患者が光毒性関連の痛みを報告しなかった日の 10:00 から 15:00 時間までの直射日光曝露時間 (リッカート疼痛尺度スコア 0)
時間枠：ベースラインから 270 日目まで
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ベースラインから 270 日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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光毒性反応の数
時間枠：9ヶ月
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9ヶ月
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患者の記入済みアンケートによって測定される生活の質
時間枠：9ヶ月
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9ヶ月
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遊離プロトポルフィリン IX レベル
時間枠：9ヶ月
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9ヶ月
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治療に伴う有害事象
時間枠：9ヶ月
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9ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Alex Anstey, MBBS, FRCP、St Woolos Hospital, Newport
- 主任研究者：Jorge Frank, MD, PhD、Academisch Ziekenhuis Maastricht
- 主任研究者：Raili Kauppinen, MD, PhD、University Central Hospital of Helsinki
- 主任研究者：Eric JG Sijbrands, MD, PhD、Erasmus Medical Center
- 主任研究者：Jean-Charles Deybach, MD. PhD、Centre Francais des Porphyries, Hopital Louis Mourier, Colombes, France
- 主任研究者：Sandra Hanneken, MD、Heinrich-Heine Universität, Düsseldorf, Germany
- 主任研究者：Gillian M Murphy, MD PhD、Beaumont Hospital, Dublin, Ireland
- 主任研究者：Lesley E Rhodes, MD PhD、Hope Hospital, University of Manchester, UK
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CUV029
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