적혈구 조혈 프로토포르피린증(EPP)에 대한 3상 확증 연구
적혈구 생성 프로토포르피린증(EPP) 환자에서 피하 생체 흡수성 아파멜라노타이드 임플란트의 안전성과 효능을 확인하기 위한 3상, 다기관, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구
Afamelanotide는 EPP 환자를 위한 예방 약물로 사용하기 위해 연구 중인 인공 약물입니다. 이것은 인간 알파 멜라닌 세포 자극 호르몬(alpha-MSH)의 합성 유사체이며 아직 시판되지 않았습니다.
이 연구의 목적은 환자가 빛에 노출되었을 때 afamelanotide가 EPP 증상의 수와 심각도를 감소시킬 수 있는지 알아보는 것입니다. 이 연구는 또한 EPP 환자가 약물을 복용했을 때 내약성이 어떻게 되는지 살펴볼 것입니다.
이 연구에는 작은 막대(약 2cm x 0.15cm) 형태의 임플란트를 피부 아래에 삽입하는 방법이 포함됩니다. 임플란트에는 연구 약물인 아파멜라노타이드 또는 위약(비활성 약물)이 포함될 수 있습니다.
현재까지 450명이 넘는 피험자가 심각한 안전성 문제 없이 아파멜라노타이드로 치료를 받았습니다. 이 연구를 위해, 아파멜라노타이드는 제어 방출 데포 주사(임플란트)로 공식화되었습니다. 이는 아파멜라노타이드가 며칠에 걸쳐 체내로 천천히 방출된다는 것을 의미합니다. 일단 삽입되면 임플란트는 아파멜라노타이드가 방출된 후에도 체내에 남아 서서히 용해됩니다.
이 연구는 아파멜라노타이드에 대한 더 많은 정보를 제공하는 데 도움이 될 것입니다. 이 정보는 EPP 환자에서 이 약물의 안전성과 효능(효과를 내는 약물의 능력)을 결정하는 데 사용됩니다.
유럽 전역의 연구 기관에서 최대 70명이 이 연구에 참여할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
목적:
아파멜라노타이드가 EPP 환자에서 광독성 반응의 중증도를 감소시킬 수 있는지 확인합니다.
이론적 틀:
EPP는 햇빛, 전신 베타 카로틴 및 통제된 UVR 치료 과정의 사용을 은폐하는 것이 주요 관리인 유전적 감광성 장애입니다. UVR 치료의 보호 효과에 대한 메커니즘 중 하나는 피부의 멜라닌 함량 증가입니다. UVR 치료는 피부 세포에 DNA 손상을 일으키고 피부암 위험을 증가시키므로 이를 반복적으로 사용하는 것은 현명하지 않습니다. Afamelanotide는 UVR 치료와 관련된 DNA 손상을 일으키지 않고 멜라닌 생성을 자극하는 능력을 통해 이 고통스러운 장애를 퇴치하는 유망한 약제인 것으로 보입니다.
연구 설계:
이것은 EPP로 고통받는 환자에서 afamelanotide의 피하 임플란트의 안전성과 효능을 평가하기 위한 3상, 무작위, 위약 대조 연구입니다. 연구는 필수 문서 보관을 포함하여 GCP(Good Clinical Practice)를 준수하여 수행됩니다.
방법론:
대상 인구는 남성과 여성 참가자로 구성됩니다. EPP로 진단되고(과거 사례 이력에서) 필요한 포함/제외 기준을 충족하는 최대 70명의 환자가 등록됩니다. 잠재적인 연구 환자는 EPP의 잘 특성화된 병력(또는 문서화된 진단)을 가진 환자의 각 센터의 기록에서 식별됩니다.
환자는 등록되고 다음 투약 체제에 따라 아파멜라노타이드(16mg 임플란트) 또는 위약을 받게 됩니다.
- 그룹 A는 0일, 60일, 120일, 180일 및 240일에 활성 임플란트를 투여받게 됩니다.
- 그룹 B는 0일, 60일, 120일, 180일 및 240일에 위약 임플란트를 투여받게 됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Maastricht, 네덜란드
- Academisch Ziekenhuis Maastricht
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Rotterdam, 네덜란드
- Erasmus Medical Center
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Duesseldorf, 독일, 40225
- Department of Dermatology , Heinrich-Heine-University Duesseldorf
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Dublin, 아일랜드, 9
- Beaumont Hospital, Department of Dermatology
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Manchester, 영국, M6 8HD
- Photobiology Unit - Hope Hospital, University of Manchester
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Wales
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Newport, Wales, 영국
- St Woolos Hospital
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Cedex
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Colombes, Cedex, 프랑스, 92701
- Centre Français des Porphyries, Hôpital Louis Mourier
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Helsinki, 핀란드
- HUS:n Iho-ja allergiasairaala (Skin and Allergy Hospital)
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 증상을 완화하기 위한 치료를 요청한 충분한 중증도의 EPP(말초 적혈구에서 증가된 유리 프로토포르피린으로 확인됨) 진단을 받은 남성 또는 여성 피험자.
- 18세 - 70세(포함)
- 특정 연구 절차를 수행하기 전에 사전 서면 동의.
제외 기준:
- 아파멜라노타이드 또는 임플란트에 함유된 중합체 또는 연구 약물 투여 중에 사용되는 리그노카인 또는 기타 국소 마취제에 대한 모든 알레르기.
- 상당한 간 침범이 있는 EPP 환자.
- 흑색종 또는 이형성 모반 증후군의 개인 병력.
- 현재 보웬병, 기저 세포 암종, 편평 세포 암종, 또는 기타 악성 또는 전암성 피부 병변.
- PLE, DLE 또는 일광 두드러기와 같은 기타 광피부병.
- 임상 또는 검사실 결정에서 임상적으로 중요한 장기 기능 장애의 증거 또는 정상에서 임상적으로 중요한 편차.
- 약물 또는 알코올 남용의 급성 병력(지난 12개월 내).
- 조사자의 의견에 따라 연구에 적합하지 않은 것으로 평가된 환자(예: 비순응 이력, 국소 마취제에 대한 알레르기, 주사 또는 수혈 시 실신).
- 임신 중이거나(기준선 이전에 양성 혈청 β-HCG 임신 검사로 확인됨) 수유 중인 여성.
- 적절한 피임법(예: 경구 피임약, 다이어프램 플러스 살정제, 자궁 내 장치).
- 가임기 파트너가 있는 성적으로 활동적인 남성은 시험 기간 동안 및 그 후 3개월 동안 장벽 피임법을 사용하지 않았습니다.
- 스크리닝 방문 전 30일 이내에 조사 대상자의 임상 시험 참여.
- 광과민성 또는 피부 색소침착을 유발하는 약물을 포함하여 연구의 목적을 방해할 수 있는 약물을 사용한 이전 및 병용 요법.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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9개월 동안 2개월마다 16mg 피하 임플란트 1개.
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실험적: 아프멜라노타이드
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9개월 동안 2개월마다 16mg 피하 임플란트 1개.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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환자가 광독성 관련 통증을 보고하지 않은 날의 10:00~15:00 시간 동안 직사광선에 노출된 시간(Likert 통증 척도 점수 0)
기간: 기준선에서 270일까지
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기준선에서 270일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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광독성 반응의 수
기간: 9개월
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9개월
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환자가 작성한 설문지에 의해 측정된 삶의 질
기간: 9개월
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9개월
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무료 프로토포르피린 IX 수준
기간: 9개월
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9개월
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치료 응급 부작용
기간: 9개월
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9개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Alex Anstey, MBBS, FRCP, St Woolos Hospital, Newport
- 수석 연구원: Jorge Frank, MD, PhD, Academisch Ziekenhuis Maastricht
- 수석 연구원: Raili Kauppinen, MD, PhD, University Central Hospital of Helsinki
- 수석 연구원: Eric JG Sijbrands, MD, PhD, Erasmus Medical Center
- 수석 연구원: Jean-Charles Deybach, MD. PhD, Centre Francais des Porphyries, Hopital Louis Mourier, Colombes, France
- 수석 연구원: Sandra Hanneken, MD, Heinrich-Heine Universität, Düsseldorf, Germany
- 수석 연구원: Gillian M Murphy, MD PhD, Beaumont Hospital, Dublin, Ireland
- 수석 연구원: Lesley E Rhodes, MD PhD, Hope Hospital, University of Manchester, UK
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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아프멜라노타이드에 대한 임상 시험
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Clinuvel, Inc.모병