Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase III bekræftende undersøgelse i erytropoietisk protoporfyri (EPP)

16. september 2021 opdateret af: Clinuvel Pharmaceuticals Limited

En fase III, multicenter, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse for at bekræfte sikkerheden og effektiviteten af ​​subkutane bioresorberbare afamelanotidimplantater hos patienter med erytropoietisk protoporfyri (EPP)

Afamelanotide er et menneskeskabt lægemiddel, der undersøges til brug som forebyggende medicin til EPP-ramte. Det er en syntetisk fremstillet analog af humant alfa-melanocytstimulerende hormon (alfa-MSH) og er endnu ikke tilgængelig på markedet.

Formålet med denne undersøgelse er at se på, om afamelanotid kan reducere antallet og sværhedsgraden af ​​EPP-symptomer, når patienter udsættes for lys. Denne undersøgelse vil også se på, hvordan stoffet tolereres, når det tages af personer med EPP.

Undersøgelsen vil involvere brugen af ​​et implantat, som kommer i form af en lille stang (ca. 2 cm x 0,15 cm), der skal indgives under huden. Implantatet kan indeholde undersøgelseslægemidlet afamelanotid eller placebo (inaktiv medicin).

Over 450 forsøgspersoner er blevet behandlet med afamelanotid til dato, uden at der er identificeret alvorlige sikkerhedsproblemer. Til denne undersøgelse er afamelanotid blevet formuleret som en depotinjektion med kontrolleret frigivelse (implantat). Det betyder, at afamelanotidet vil blive frigivet langsomt til kroppen over et par dage. Når implantatet er indsat, forbliver det i kroppen, efter at afamelanotid er blevet frigivet, og det vil langsomt opløses.

Denne undersøgelse vil hjælpe med at give mere information om afamelanotid. Disse oplysninger vil blive brugt til at bestemme sikkerheden og effektiviteten (lægemidlets evne til at fremkalde en effekt) af dette lægemiddel hos EPP-patienter.

Op til 70 personer vil deltage i denne undersøgelse fra studiesteder i hele Europa.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

FORMÅL:

For at bestemme, om afamelanotid kan reducere sværhedsgraden af ​​fototoksiske reaktioner hos patienter med EPP.

TEORETISK RAMME:

EPP er en genetisk lysfølsomhedsforstyrrelse, hvor grundpillerne i behandlingen er at dække over for sollys, systemisk betacaroten og brugen af ​​kontrollerede forløb med UVR-behandling. En af mekanismerne for de beskyttende virkninger af UVR-behandling er stigningen i melaninindholdet i huden. UVR-behandling forårsager DNA-skader på hudceller og øger risikoen for hudkræft, derfor er det uklogt, at dette bruges på en tilbagevendende basis. Afamelanotid, gennem sin evne til at stimulere melaninproduktion uden at forårsage DNA-skader forbundet med UVR-behandling, ser ud til at være et lovende middel til at bekæmpe denne foruroligende lidelse.

STUDERE DESIGN:

Dette er et fase III, randomiseret, placebokontrolleret studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​subkutane implantater af afamelanotid hos patienter, der lider af EPP. Undersøgelsen vil blive udført i overensstemmelse med Good Clinical Practice (GCP), herunder arkivering af væsentlige dokumenter.

METODOLOGI:

Målgruppen består af mandlige og kvindelige deltagere. Op til 70 patienter med diagnosticeret EPP (fra tidligere tilfælde) og som opfylder de nødvendige inklusions-/eksklusionskriterier vil blive tilmeldt. Potentielle undersøgelsespatienter vil blive identificeret fra hvert centers optegnelser over patienter med velkarakteriseret historie (eller dokumenteret diagnose) af EPP.

Patienter vil blive indskrevet og vil modtage afamelanotid (16 mg implantater) eller placebo i henhold til følgende doseringsregime:

  • Gruppe A vil få aktive implantater på dag 0, 60, 120, 180 og 240.
  • Gruppe B vil få placebo-implantater på dag 0, 60, 120, 180 og 240.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

74

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Photobiology Unit - Hope Hospital, University of Manchester
    • Wales
      • Newport, Wales, Det Forenede Kongerige
        • St Woolos Hospital
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • HUS:n Iho-ja allergiasairaala (Skin and Allergy Hospital)
  • Frankrig
    • Cedex
      • Colombes, Cedex, Frankrig, 92701
        • Centre Français des Porphyries, Hôpital Louis Mourier
  • Holland
      • Maastricht, Holland
        • Academisch Ziekenhuis Maastricht
      • Rotterdam, Holland
        • Erasmus Medical Center
  • Irland
      • Dublin, Irland, 9
        • Beaumont Hospital, Department of Dermatology
  • Tyskland
      • Duesseldorf, Tyskland, 40225
        • Department of Dermatology , Heinrich-Heine-University Duesseldorf

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 66 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner med en diagnose af EPP (bekræftet af forhøjet fri protoporphyrin i perifere erytrocytter) af tilstrækkelig sværhedsgrad til, at de har anmodet om behandling for at lindre deres symptomer.
  • I alderen 18 - 70 år (inklusive)
  • Skriftligt informeret samtykke forud for udførelse af undersøgelsesspecifikke procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver allergi over for afamelanotid eller polymeren indeholdt i implantatet eller over for lignocain eller andre lokalbedøvelsesmidler, der skal anvendes under administration af undersøgelsesmedicin.
  • EPP-patienter med betydelig leverpåvirkning.
  • Personlig historie med melanom eller dysplastisk nevus syndrom.
  • Aktuel Bowens sygdom, basalcellekarcinom, pladecellekarcinom eller andre ondartede eller præmaligne hudlæsioner.
  • Enhver anden fotodermatose såsom PLE, DLE eller solar urticaria.
  • Ethvert tegn på klinisk signifikant organdysfunktion eller enhver klinisk signifikant afvigelse fra det normale i de kliniske eller laboratoriebestemmelser.
  • Akut historie med stof- eller alkoholmisbrug (i de sidste 12 måneder).
  • Patient vurderet som ikke egnet til undersøgelsen efter investigators mening (f.eks. manglende overholdelseshistorie, allergisk over for lokalbedøvelse, besvimelse ved injektioner eller blodgivning).
  • Kvinde, der er gravid (bekræftet ved positiv serum β-HCG graviditetstest før baseline) eller ammende.
  • Kvinder i den fødedygtige alder (præmenopausale, ikke kirurgisk sterile), der ikke bruger passende præventionsforanstaltninger (dvs. orale præventionsmidler, mellemgulv plus sæddræbende middel, intrauterin enhed).
  • Seksuelt aktive mænd med partnere i den fødedygtige alder bruger ikke barriereprævention under forsøget og i en periode på tre måneder derefter.
  • Deltagelse i et klinisk forsøg med et forsøgsmiddel inden for 30 dage før screeningsbesøget.
  • Forudgående og samtidig behandling med medicin, som kan forstyrre undersøgelsens formål, herunder lægemidler, der forårsager lysfølsomhed eller hudpigmentering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Et 16 mg subkutant implantat hver 2. måned i 9 måneder.
Eksperimentel: Afamelanotid
Medicin: Afamelanotid
Et 16 mg subkutant implantat hver 2. måned i 9 måneder.
Andre navne:
  • CUV1647

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Varigheden af ​​direkte sollys mellem 10:00 og 15:00 timer på dage, hvor patienterne ikke rapporterede fototoksicitetsrelateret smerte (Likert Pain Scale Score på 0)
Tidsramme: Fra baseline til dag 270
Fra baseline til dag 270

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal fototoksiske reaktioner
Tidsramme: 9 måneder
9 måneder
Livskvalitet målt ved patientudfyldt spørgeskema
Tidsramme: 9 måneder
9 måneder
Gratis Protoporphyrin IX niveau
Tidsramme: 9 måneder
9 måneder
Behandling Nye uønskede hændelser
Tidsramme: 9 måneder
9 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Clinuvel Pharmaceuticals Limited

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Alex Anstey, MBBS, FRCP, St Woolos Hospital, Newport
  • Ledende efterforsker: Jorge Frank, MD, PhD, Academisch Ziekenhuis Maastricht
  • Ledende efterforsker: Raili Kauppinen, MD, PhD, University Central Hospital of Helsinki
  • Ledende efterforsker: Eric JG Sijbrands, MD, PhD, Erasmus Medical Center
  • Ledende efterforsker: Jean-Charles Deybach, MD. PhD, Centre Francais des Porphyries, Hopital Louis Mourier, Colombes, France
  • Ledende efterforsker: Sandra Hanneken, MD, Heinrich-Heine Universität, Düsseldorf, Germany
  • Ledende efterforsker: Gillian M Murphy, MD PhD, Beaumont Hospital, Dublin, Ireland
  • Ledende efterforsker: Lesley E Rhodes, MD PhD, Hope Hospital, University of Manchester, UK

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. september 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. september 2009

Først opslået (Skøn)

18. september 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. oktober 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. september 2021

Sidst verificeret

1. september 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CUV029

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Erytropoietisk protoporfyri

Kliniske forsøg med Afamelanotid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner